Ruxolitinib fosfat og azacytidin i behandling av pasienter med myelofibrose eller myelodysplastisk syndrom/myeloproliferativ neoplasma

Inklusjonskriterier:

• Pasienter med diagnosen primær myelofibrose (PM), post polycytemi vera myelofibrose (PPV MF) eller post essensiell trombocytemi myelofibrose (PET MF) som krever behandling, inkludert de som tidligere er behandlet og residiverende eller refraktær, eller hvis nylig diagnostisert, med middels eller høy risiko i henhold til International Working Group (IWG-MRT) kriterier
• Pasienter med diagnosen myelodysplastisk syndrom/myeloproliferativ neoplasma, ikke klassifiserbar (MDS/MPN-U) som krever behandling
• Forstå og frivillig signere et skjema for informert samtykke som er godkjent av Institutional Review Board (IRB)
• Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ytelsesstatus 0 til 2
• Direkte bilirubin på =< 2 mg/dL
• Serumglutamatpyruvattransaminase (SGPT) =< 2,5 x øvre normalgrense (ULN) eller 5 x ULN hvis relatert til MF- eller MDS/MPN-assosiert leverinfiltrasjon
• Hvis total bilirubin er =< 2, er det ikke nødvendig med fraksjonering for kvalifikasjonsbestemmelse
• Kreatinin =< 2,5 mg/dL
• Blodplater >= 50 x 10^9/L
• Absolutt nøytrofiltall (ANC) >= 1,0 x 10^9/L

Ekskluderingskriterier:

• For MF- og MDS/MPN-U-armene (arm 1 og 2), bruk av et hvilket som helst annet standardlegemiddel (unntatt hydroksyurea, anagrelid, vekstfaktorer, Revlimid, clofarabin, etc.) eller eksperimentelt medikament eller terapi innen 14 dager etter start av studieterapi
• Pasienter tidligere behandlet med RUX eller AZA (gjelder kun for MF- og MDS/MPN-armene)
• Enhver alvorlig psykologisk tilstand eller psykiatrisk sykdom som ville hindre forsøkspersonen fra å signere dokumentet med informert samtykke, etter etterforskerens mening
• Drektige eller ammende kvinner
• Fertile personer som ikke er villige til å ta passende forholdsregler (fra screening til oppfølging) for å unngå å bli gravid eller bli far til et barn; kvinner med ikke-fertil alder er definert som kvinner som a) er 55 år gamle med amenoré i 1 år ELLER b) er kirurgisk sterile i minst 3 måneder; for kvinner i fertil alder, eller for menn, må graviditet unngås ved å ta passende forholdsregler; disse forholdsreglene og prevensjonsmetodene bør kommuniseres til forsøkspersonene og deres forståelse bekreftes
• Enhver tilstand som setter forsøkspersonen i uakseptabel risiko hvis han/hun skulle delta i studien eller forstyrrer evnen til å tolke data fra studien
• Kjent positiv for humant immunsviktvirus (HIV) eller med kjent aktiv smittsom hepatitt, type A, B eller C
• Pasienter med aktiv malignitet av annen type enn nødvendig for denne studien, er ikke kvalifisert med unntak av for tiden behandlet basalcelle, plateepitelkarsinom i huden eller karsinom "in situ" i livmorhalsen eller brystet; pasienter med maligniteter med indolent atferd som prostatakreft behandlet med stråling eller kirurgi kan bli registrert i studien så lenge de har en rimelig forventning om å ha blitt helbredet med den behandlingsmetoden som er mottatt