Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

SACRED En prospektiv forskningsstudie for å redusere hjerneslag hos barn med sigdcelleanemi (SACRED)

15. august 2025 oppdatert av: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Stroke Avoidance for Children in Republica Dominicana (SACRED): En prospektiv forskningsstudie for å redusere hjerneslag hos barn med sigdcelleanemi

Prospektiv screening- og behandlingsstudie for barn med sigdcelleanemi og økt risiko for hjerneslag som bor i Den dominikanske republikk.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

SACRED innebærer et tredelt studiedesign, som skissert nedenfor, for å inkludere (1) innledende TCD-evalueringsfase; (2) longitudinell TCD-evaluering; og (3) behandling hvis nødvendig.

  1. Den første evalueringsdelen av SACRED vil innebære innhenting av TCD-undersøkelser på barn med SCA i alderen 3-15 år, som følges ved Hospital Infantil Robert Reid Cabral i Santo Domingo for å evaluere risikoen for hjerneslag. Opptil 500 pasienter vil bli registrert. Alle pasienter, inkludert de som allerede er på hydroksyurea og transfusjonsbehandling (enten for slag eller andre kliniske indikasjoner), vil bli inkludert for å få en ettårig tverrsnittsbeskrivelse av TCD-hastigheter i denne pasientpopulasjonen. Pasienter som allerede er i behandling og identifisert å ha forhøyede TCD-hastigheter vil være kvalifisert for behandlingsdelen av SACRED, da en betinget eller forhøyet hastighet antyder at deres nåværende terapi ikke var optimalisert.
  2. I den langsgående delen av SACRED vil alle påmeldte barn gjennomgå årlig TCD-undersøkelse. Målet med serieundersøkelse er å bidra til å definere den naturlige historien til cerebrovaskulær sykdom, spesielt for å bestemme forekomsten av nye betingede eller unormale hastigheter. Målet er å oppnå totalt 3 TCD-undersøkelser per påmeldt pasient, uavhengig av behandlingsstatus.
  3. I behandlingsfasen av SACRED vil de barna med TCD-hastigheter mellom 170-199 cm/sek være kvalifisert for protokollrettet hydroksyureabehandling. De fleste deltakerne vil starte hydroksyureabehandling, men de som allerede er på hydroksyurea og har betingede hastigheter vil få doseoptimalisering. Deltakerne vil bli fulgt frem til en felles studieavslutningsdato, definert som 3 år fra første behandling. Deltakere med unormale TCD-hastigheter ≥200 cm/sek vil starte med transfusjonsbehandling i henhold til gjeldende retningslinjer for praksis på det kliniske stedet. Pasienter som allerede er på transfusjonsbehandling som er identifisert å ha betingede hastigheter vil også være kvalifisert for hydroksyurea, og de med unormal hastighet kan kreve ny beregning av transfusjonsdosering.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
283

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Den dominikanske republikk
      • Santo Domingo, Den dominikanske republikk
        • Encargada del Servicio de Hematología-Oncología Hospital Infantil Dr. Robert Reid Cabral

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

3 år til 15 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pediatriske deltakere med alvorlige former for sigdcelleanemi (HbSS eller HbSβ° talassemi)
  • Alder: mellom 3,0 og 15,0 år ved påmelding
  • Foreldre eller foresatte som er villig og i stand til å gi informert samtykke
  • Evne til å følge studierelaterte behandlinger, evalueringer og oppfølging

Det er ingen eksklusjonskriterier som gjelder for TCD-screeningsdelen av SACRED.

For deltakere med betingede TCD-hastigheter, vil følgende kriterier diskvalifisere dem fra behandlingsfasen til SACRED:

Ekskluderingskriterier:

  • Kjent medisinsk tilstand som gjør deltakelse dårlig tilrådd (f.eks. akutt eller kronisk infeksjonssykdom inkludert HIV, kjent allergi mot hydroksyureabehandling eller malignitet)

  • Unormale historiske laboratorieverdier (nyeste verdier før påmelding):

    1. Anemi: Hemoglobinkonsentrasjon < 6,0 gm/dL
    2. Retikulocytopeni: Absolutt retikulocyttantall < 100 x 10˄9/L med en hemoglobinkonsentrasjon < 8,0 gm/dL
    3. Nøytropeni: Absolutt nøytrofiltall (ANC) < 1,0 x 10˄9/L
    4. Trombocytopeni: Blodplateantall < 80 x10˄9 /L
    5. Kjent unormal nyrefunksjon (serumkreatinin >2X øvre aldersgrense OG ≥ 1,0 mg/dL)
  • Graviditet (kun for postmenarkale kvinner)

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Støttende omsorg
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: Langsgående del
Alle påmeldte barn vil gjennomgå årlig TCD-undersøkelse. Målet med serieundersøkelse er å bidra til å definere den naturlige historien til cerebrovaskulær sykdom, spesielt for å bestemme forekomsten av nye betingede eller unormale hastigheter. Målet er å oppnå totalt 3 TCD-undersøkelser per påmeldt pasient, uavhengig av behandlingsstatus.
Fremgangsmåte: TCD-undersøkelse
TCD-undersøkelser på barn med SCA i alderen 3-15 år vil bli fullført for å evaluere risikoen for hjerneslag. Alle påmeldte barn vil gjennomgå årlig TCD-undersøkelse. Deltakere med betingede TCD-hastigheter på hydroksyureaterapi per studieprotokoll vil gjennomgå TCD-undersøkelser hver 6. måned.
Eksperimentell: Behandlingsfase
De barna med TCD-hastigheter mellom 170-199 cm/sek vil være kvalifisert for protokollrettet hydroksyureabehandling. De fleste deltakerne vil starte hydroksyureabehandling, men de som allerede er på hydroksyurea og har betingede hastigheter vil få doseoptimalisering. Deltakerne vil bli fulgt frem til en felles studieavslutningsdato, definert som 3 år fra første behandling. Deltakere med unormale TCD-hastigheter ≥200 cm/sek vil starte med transfusjonsbehandling i henhold til gjeldende retningslinjer for praksis på det kliniske stedet. Pasienter som allerede er på transfusjonsbehandling som er identifisert å ha betingede hastigheter vil også være kvalifisert for hydroksyurea, og de med unormal hastighet kan kreve ny beregning av transfusjonsdosering.
Fremgangsmåte: TCD-undersøkelse
TCD-undersøkelser på barn med SCA i alderen 3-15 år vil bli fullført for å evaluere risikoen for hjerneslag. Alle påmeldte barn vil gjennomgå årlig TCD-undersøkelse. Deltakere med betingede TCD-hastigheter på hydroksyureaterapi per studieprotokoll vil gjennomgå TCD-undersøkelser hver 6. måned.
Legemiddel: Hydroxyurea
medikament som skal administreres

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Transkranielle doppler ultralydundersøkelser
Tidsramme: 0-24 måneder
Serielle TCD-hastigheter vil bli målt årlig for deltakere som ikke får hydroksyurea og hver sjette måned for deltakere som får hydroksyurea under forsøket. Utfallsmålet vil være det høyeste TAMV oppnådd i de viktigste intrakraniale arteriene: midtre cerebral arterie (MCA), internal carotis artery (ICA) eller internal carotis bifurcation (BIF). Påfølgende TCD-hastigheter vil bli sammenlignet med baseline TCD-verdiene for å beskrive den potensielle effekten av hydroksyurea for å redusere forhøyede TCD-hastigheter.
0-24 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Hydroxyurea toksisitet
Tidsramme: 0-30 måneder
Dette tiltaket vil bli utført minst kvartalsvis gjennom hele forsøket, og månedlig under doseeskalering ved å registrere CBC og Retic-telling.
0-30 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Samarbeidspartnere

Samarbeidspartnere

En annen organisasjon enn sponsoren som gir støtte til en klinisk studie. Denne støtten kan omfatte aktiviteter knyttet til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Hospital Infantil Dr. Robert Reid Cabral

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Hovedetterforsker: Russell Ware, MD, PhD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
16. mars 2016

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
1. juli 2019

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
1. oktober 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
10. mai 2016

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
10. mai 2016

Først lagt ut (Antatt)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
12. mai 2016

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
22. august 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
15. august 2025

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. juli 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • 2015-8767 SACRED

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger