SACRED En prospektiv forskningsstudie for å redusere hjerneslag hos barn med sigdcelleanemi (SACRED)
15. august 2025 oppdatert av: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Stroke Avoidance for Children in Republica Dominicana (SACRED): En prospektiv forskningsstudie for å redusere hjerneslag hos barn med sigdcelleanemi
Prospektiv screening- og behandlingsstudie for barn med sigdcelleanemi og økt risiko for hjerneslag som bor i Den dominikanske republikk.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
SACRED innebærer et tredelt studiedesign, som skissert nedenfor, for å inkludere (1) innledende TCD-evalueringsfase; (2) longitudinell TCD-evaluering; og (3) behandling hvis nødvendig.
- Den første evalueringsdelen av SACRED vil innebære innhenting av TCD-undersøkelser på barn med SCA i alderen 3-15 år, som følges ved Hospital Infantil Robert Reid Cabral i Santo Domingo for å evaluere risikoen for hjerneslag. Opptil 500 pasienter vil bli registrert. Alle pasienter, inkludert de som allerede er på hydroksyurea og transfusjonsbehandling (enten for slag eller andre kliniske indikasjoner), vil bli inkludert for å få en ettårig tverrsnittsbeskrivelse av TCD-hastigheter i denne pasientpopulasjonen. Pasienter som allerede er i behandling og identifisert å ha forhøyede TCD-hastigheter vil være kvalifisert for behandlingsdelen av SACRED, da en betinget eller forhøyet hastighet antyder at deres nåværende terapi ikke var optimalisert.
- I den langsgående delen av SACRED vil alle påmeldte barn gjennomgå årlig TCD-undersøkelse. Målet med serieundersøkelse er å bidra til å definere den naturlige historien til cerebrovaskulær sykdom, spesielt for å bestemme forekomsten av nye betingede eller unormale hastigheter. Målet er å oppnå totalt 3 TCD-undersøkelser per påmeldt pasient, uavhengig av behandlingsstatus.
- I behandlingsfasen av SACRED vil de barna med TCD-hastigheter mellom 170-199 cm/sek være kvalifisert for protokollrettet hydroksyureabehandling. De fleste deltakerne vil starte hydroksyureabehandling, men de som allerede er på hydroksyurea og har betingede hastigheter vil få doseoptimalisering. Deltakerne vil bli fulgt frem til en felles studieavslutningsdato, definert som 3 år fra første behandling. Deltakere med unormale TCD-hastigheter ≥200 cm/sek vil starte med transfusjonsbehandling i henhold til gjeldende retningslinjer for praksis på det kliniske stedet. Pasienter som allerede er på transfusjonsbehandling som er identifisert å ha betingede hastigheter vil også være kvalifisert for hydroksyurea, og de med unormal hastighet kan kreve ny beregning av transfusjonsdosering.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
283
Fase
- Ikke aktuelt
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Santo Domingo, Den dominikanske republikk
- Encargada del Servicio de Hematología-Oncología Hospital Infantil Dr. Robert Reid Cabral
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
3 år til 15 år (Barn)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Pediatriske deltakere med alvorlige former for sigdcelleanemi (HbSS eller HbSβ° talassemi)
- Alder: mellom 3,0 og 15,0 år ved påmelding
- Foreldre eller foresatte som er villig og i stand til å gi informert samtykke
- Evne til å følge studierelaterte behandlinger, evalueringer og oppfølging
Det er ingen eksklusjonskriterier som gjelder for TCD-screeningsdelen av SACRED.
For deltakere med betingede TCD-hastigheter, vil følgende kriterier diskvalifisere dem fra behandlingsfasen til SACRED:
Ekskluderingskriterier:
- Kjent medisinsk tilstand som gjør deltakelse dårlig tilrådd (f.eks. akutt eller kronisk infeksjonssykdom inkludert HIV, kjent allergi mot hydroksyureabehandling eller malignitet)
Unormale historiske laboratorieverdier (nyeste verdier før påmelding):
- Anemi: Hemoglobinkonsentrasjon < 6,0 gm/dL
- Retikulocytopeni: Absolutt retikulocyttantall < 100 x 10˄9/L med en hemoglobinkonsentrasjon < 8,0 gm/dL
- Nøytropeni: Absolutt nøytrofiltall (ANC) < 1,0 x 10˄9/L
- Trombocytopeni: Blodplateantall < 80 x10˄9 /L
- Kjent unormal nyrefunksjon (serumkreatinin >2X øvre aldersgrense OG ≥ 1,0 mg/dL)
- Graviditet (kun for postmenarkale kvinner)
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Støttende omsorg
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Langsgående del
Alle påmeldte barn vil gjennomgå årlig TCD-undersøkelse.
Målet med serieundersøkelse er å bidra til å definere den naturlige historien til cerebrovaskulær sykdom, spesielt for å bestemme forekomsten av nye betingede eller unormale hastigheter.
Målet er å oppnå totalt 3 TCD-undersøkelser per påmeldt pasient, uavhengig av behandlingsstatus.
|
TCD-undersøkelser på barn med SCA i alderen 3-15 år vil bli fullført for å evaluere risikoen for hjerneslag.
Alle påmeldte barn vil gjennomgå årlig TCD-undersøkelse.
Deltakere med betingede TCD-hastigheter på hydroksyureaterapi per studieprotokoll vil gjennomgå TCD-undersøkelser hver 6. måned.
|
|
Eksperimentell: Behandlingsfase
De barna med TCD-hastigheter mellom 170-199 cm/sek vil være kvalifisert for protokollrettet hydroksyureabehandling.
De fleste deltakerne vil starte hydroksyureabehandling, men de som allerede er på hydroksyurea og har betingede hastigheter vil få doseoptimalisering.
Deltakerne vil bli fulgt frem til en felles studieavslutningsdato, definert som 3 år fra første behandling.
Deltakere med unormale TCD-hastigheter ≥200 cm/sek vil starte med transfusjonsbehandling i henhold til gjeldende retningslinjer for praksis på det kliniske stedet.
Pasienter som allerede er på transfusjonsbehandling som er identifisert å ha betingede hastigheter vil også være kvalifisert for hydroksyurea, og de med unormal hastighet kan kreve ny beregning av transfusjonsdosering.
|
TCD-undersøkelser på barn med SCA i alderen 3-15 år vil bli fullført for å evaluere risikoen for hjerneslag.
Alle påmeldte barn vil gjennomgå årlig TCD-undersøkelse.
Deltakere med betingede TCD-hastigheter på hydroksyureaterapi per studieprotokoll vil gjennomgå TCD-undersøkelser hver 6. måned.
medikament som skal administreres
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Transkranielle doppler ultralydundersøkelser
Tidsramme: 0-24 måneder
|
Serielle TCD-hastigheter vil bli målt årlig for deltakere som ikke får hydroksyurea og hver sjette måned for deltakere som får hydroksyurea under forsøket.
Utfallsmålet vil være det høyeste TAMV oppnådd i de viktigste intrakraniale arteriene: midtre cerebral arterie (MCA), internal carotis artery (ICA) eller internal carotis bifurcation (BIF).
Påfølgende TCD-hastigheter vil bli sammenlignet med baseline TCD-verdiene for å beskrive den potensielle effekten av hydroksyurea for å redusere forhøyede TCD-hastigheter.
|
0-24 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Hydroxyurea toksisitet
Tidsramme: 0-30 måneder
|
Dette tiltaket vil bli utført minst kvartalsvis gjennom hele forsøket, og månedlig under doseeskalering ved å registrere CBC og Retic-telling.
|
0-30 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Russell Ware, MD, PhD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
16. mars 2016
Primær fullføring (Faktiske)
1. juli 2019
Studiet fullført (Faktiske)
1. oktober 2022
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
10. mai 2016
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
10. mai 2016
Først lagt ut (Antatt)
12. mai 2016
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
22. august 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
15. august 2025
Sist bekreftet
1. juli 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 2015-8767 SACRED
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .