Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

SACRED: проспективное исследование по снижению риска инсульта у детей с серповидноклеточной анемией (SACRED)

15 августа 2025 г. обновлено: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Профилактика инсульта у детей в Доминиканской Республике (SACRED): проспективное исследование по снижению риска инсульта у детей с серповидноклеточной анемией

Проспективное исследование скрининга и лечения детей с серповидноклеточной анемией и повышенным риском инсульта, проживающих в Доминиканской Республике.

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Завершенный

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Подробное описание

SACRED включает трехэтапный план исследования, как указано ниже, включая (1) начальную фазу оценки TCD; (2) продольная оценка ВЗР; и (3) лечение, если оно оправдано.

  1. Начальная оценочная часть SACRED будет включать в себя проведение ТКД-обследований детей с ВСС в возрасте от 3 до 15 лет, которые наблюдаются в больнице Infantil Robert Reid Cabral в Санто-Доминго для оценки риска инсульта. Будет зачислено до 500 пациентов. Все пациенты, включая тех, кто уже получает гидроксимочевину и трансфузионную терапию (будь то по поводу инсульта или по другим клиническим показаниям), будут включены для получения годового перекрестного описания скоростей ТКД в этой популяции пациентов. Пациенты, которые уже проходят терапию и у которых выявлена ​​повышенная скорость TCD, будут иметь право на участие в лечебной части SACRED, поскольку условная или повышенная скорость предполагает, что их нынешняя терапия не была оптимизирована.
  2. В продольной части SACRED все зачисленные дети будут проходить ежегодное обследование TCD. Цель серийного обследования состоит в том, чтобы помочь определить естественное течение цереброваскулярного заболевания, в частности, определить частоту появления новых условных или аномальных скоростей. Цель состоит в том, чтобы получить в общей сложности 3 исследования TCD на каждого зарегистрированного пациента, независимо от статуса лечения.
  3. На этапе лечения SACRED детям со скоростями ТКД от 170 до 199 см/сек будет назначена терапия гидроксимочевиной в соответствии с протоколом. Большинство участников начнут лечение гидроксимочевиной, но те, кто уже принимает гидроксимочевину и имеют условные скорости, получат оптимизацию дозы. Участники будут наблюдаться до общей даты окончания исследования, определяемой как 3 года с момента первого лечения. Участникам с аномальными скоростями ТКД ≥200 см/сек будет начата трансфузионная терапия в соответствии с действующими практическими рекомендациями в клиническом центре. Пациенты, уже получающие трансфузионную терапию, у которых выявлена ​​условная скорость, также будут иметь право на введение гидроксимочевины, а пациентам с аномальными скоростями может потребоваться повторный расчет дозировки трансфузии.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Регистрация (Действительный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
283

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Непригодный

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

От 3 года до 15 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Педиатрические участники с тяжелыми формами серповидноклеточной анемии (HbSS или HbSβ°-талассемия)
  • Возраст: от 3,0 до 15,0 лет на момент зачисления
  • Родитель или опекун желает и может дать информированное согласие
  • Способность соблюдать связанные с исследованием методы лечения, оценки и последующее наблюдение

Критериев исключения, применимых к скрининговой части TCD SACRED, не существует.

Для участников с условными скоростями TCD следующие критерии исключат их из фазы лечения SACRED:

Критерий исключения:

  • Известное заболевание, делающее участие нецелесообразным (например, острое или хроническое инфекционное заболевание, включая ВИЧ, известная аллергия на терапию гидроксимочевиной или злокачественное новообразование)

  • Аномальные исторические лабораторные значения (последние значения до регистрации):

    1. Анемия: концентрация гемоглобина < 6,0 г/дл
    2. Ретикулоцитопения: абсолютное количество ретикулоцитов < 100 x 109/л с концентрацией гемоглобина < 8,0 г/дл.
    3. Нейтропения: абсолютное количество нейтрофилов (АНЧ) < 1,0 x 109/л.
    4. Тромбоцитопения: количество тромбоцитов < 80 x 109/л.
    5. Известные нарушения функции почек (креатинин в сыворотке > 2-кратного верхнего возрастного предела И ≥ 1,0 мг/дл)
  • Беременность (только для женщин в постменархальном периоде)

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Поддерживающая терапия
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
Экспериментальный: Продольная часть
Все зачисленные дети будут проходить ежегодное обследование TCD. Цель серийного обследования состоит в том, чтобы помочь определить естественное течение цереброваскулярного заболевания, в частности, определить частоту появления новых условных или аномальных скоростей. Цель состоит в том, чтобы получить в общей сложности 3 исследования TCD на каждого зарегистрированного пациента, независимо от статуса лечения.
Процедура: Экспертиза ТКД
Детей с ВСС в возрасте от 3 до 15 лет обследуют ТКД для оценки риска инсульта. Все зачисленные дети будут проходить ежегодное обследование TCD. Участники с условными скоростями TCD на терапии гидроксимочевиной в соответствии с протоколом исследования будут проходить обследование TCD каждые 6 месяцев.
Экспериментальный: Фаза лечения
Детям со скоростями ТКД от 170 до 199 см/сек будет показана терапия гидроксимочевиной в соответствии с протоколом. Большинство участников начнут лечение гидроксимочевиной, но те, кто уже принимает гидроксимочевину и имеют условные скорости, получат оптимизацию дозы. Участники будут наблюдаться до общей даты окончания исследования, определяемой как 3 года с момента первого лечения. Участникам с аномальными скоростями ТКД ≥200 см/сек будет начата трансфузионная терапия в соответствии с действующими практическими рекомендациями в клиническом центре. Пациенты, уже получающие трансфузионную терапию, у которых выявлена ​​условная скорость, также будут иметь право на введение гидроксимочевины, а пациентам с аномальными скоростями может потребоваться повторный расчет дозировки трансфузии.
Процедура: Экспертиза ТКД
Детей с ВСС в возрасте от 3 до 15 лет обследуют ТКД для оценки риска инсульта. Все зачисленные дети будут проходить ежегодное обследование TCD. Участники с условными скоростями TCD на терапии гидроксимочевиной в соответствии с протоколом исследования будут проходить обследование TCD каждые 6 месяцев.
Лекарство: Гидроксимочевина
препарат для введения

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Транскраниальное допплеровское ультразвуковое исследование
Временное ограничение: 0-24 месяца
Серийные скорости TCD будут измеряться ежегодно для участников, не получающих гидроксимочевину, и каждые шесть месяцев для участников, получающих гидроксимочевину во время исследования. Критерием результата будет самый высокий TAMV, полученный в основных внутричерепных артериях: средней мозговой артерии (MCA), внутренней сонной артерии (ICA) или бифуркации внутренней сонной артерии (BIF). Последующие скорости TCD будут сравниваться с исходными значениями TCD, чтобы описать потенциальную эффективность гидроксимочевины для снижения повышенных скоростей TCD.
0-24 месяца

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Токсичность гидроксимочевины
Временное ограничение: 0-30 месяцев
Эта мера будет проводиться не реже одного раза в квартал на протяжении всего испытания и ежемесячно при повышении дозы путем регистрации общего анализа крови и числа Ретика.
0-30 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Соавторы

Соавторы

Организация, не являющаяся спонсором, которая оказывает поддержку клиническому исследованию. Эта поддержка может включать деятельность, связанную с финансированием, проектированием, реализацией, анализом данных или отчетностью.
Hospital Infantil Dr. Robert Reid Cabral

Следователи

Следователи

Исследователь, участвующий в клиническом исследовании. Связанные термины включают главного исследователя исследовательского центра, вспомогательного исследователя исследовательского центра, председателя исследования, руководителя исследования и главного исследователя исследования.
  • Главный следователь: Russell Ware, MD, PhD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
16 марта 2016 г.

Первичное завершение (Действительный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
1 июля 2019 г.

Завершение исследования (Действительный)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
1 октября 2022 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
10 мая 2016 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
10 мая 2016 г.

Первый опубликованный (Оцененный)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
12 мая 2016 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
22 августа 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
15 августа 2025 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 июля 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • 2015-8767 SACRED

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками