Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

SACRED Prospektywne badanie badawcze mające na celu zmniejszenie udaru mózgu u dzieci z anemią sierpowatą (SACRED)

15 sierpnia 2025 zaktualizowane przez: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Unikanie udaru mózgu u dzieci w REpublica Dominicana (SACRED): Prospektywne badanie badawcze mające na celu zmniejszenie udaru mózgu u dzieci z anemią sierpowatą

Prospektywne badania przesiewowe i leczenia dzieci z anemią sierpowatokrwinkową i zwiększonym ryzykiem udaru mózgu mieszkających w Republice Dominikany.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

SACRED obejmuje trzyczęściowy projekt badania, jak opisano poniżej, obejmujący (1) wstępną fazę oceny TCD; (2) wzdłużna ocena TCD; oraz (3) leczenie, jeśli jest to uzasadnione.

  1. Wstępna ocena SACRED będzie obejmowała wykonanie badań TCD u dzieci z NZK w wieku od 3 do 15 lat, które są obserwowane w Hospital Infantil Robert Reid Cabral w Santo Domingo w celu oceny ryzyka udaru mózgu. Zarejestrowanych zostanie do 500 pacjentów. Wszyscy pacjenci, w tym ci, którzy są już leczeni hydroksymocznikiem i transfuzją (z powodu udaru lub innych wskazań klinicznych), zostaną włączeni do uzyskania rocznego przekrojowego opisu prędkości TCD w tej populacji pacjentów. Pacjenci, którzy są już w trakcie terapii i u których stwierdzono podwyższone prędkości TCD, będą kwalifikować się do części terapeutycznej SACRED, ponieważ warunkowa lub podwyższona prędkość sugerowałaby, że ich obecna terapia nie została zoptymalizowana.
  2. W podłużnej części SACRED wszystkie zapisane dzieci będą przechodzić coroczne badanie TCD. Celem badania seryjnego jest pomoc w określeniu naturalnego przebiegu choroby naczyniowo-mózgowej, w szczególności w celu określenia częstości występowania nowych warunkowych lub nieprawidłowych prędkości. Celem jest uzyskanie łącznie 3 badań TCD na zakwalifikowanego pacjenta, niezależnie od statusu leczenia.
  3. W fazie leczenia SACRED dzieci, u których prędkość TCD wynosi od 170 do 199 cm/s, będą kwalifikować się do terapii hydroksymocznikiem zgodnej z protokołem. Większość uczestników rozpocznie leczenie hydroksymocznikiem, ale ci, którzy już są na hydroksymoczniku i mają prędkości warunkowe, otrzymają optymalizację dawki. Uczestnicy będą obserwowani do wspólnej daty zakończenia badania, określonej jako 3 lata od pierwszego leczenia. Uczestnicy z nieprawidłowymi prędkościami TCD ≥200 cm/s rozpoczną transfuzję zgodnie z obowiązującymi wytycznymi w ośrodku klinicznym. Pacjenci już poddawani transfuzji, u których stwierdzono warunkową prędkość przepływu, będą również kwalifikować się do podawania hydroksymocznika, a pacjenci z nieprawidłowymi prędkościami mogą wymagać ponownego obliczenia dawki transfuzji.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
283

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Republika Dominikany
      • Santo Domingo, Republika Dominikany
        • Encargada del Servicio de Hematología-Oncología Hospital Infantil Dr. Robert Reid Cabral

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

3 lata do 15 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Uczestnicy pediatryczni z ciężkimi postaciami anemii sierpowatej (HbSS lub HbSβ° talasemia)
  • Wiek: od 3,0 do 15,0 lat w momencie rejestracji
  • Rodzic lub opiekun chętny i zdolny do wyrażenia świadomej zgody
  • Zdolność do przestrzegania związanych z badaniem zabiegów, ocen i działań następczych

Nie ma żadnych kryteriów wykluczenia mających zastosowanie do części SACRED przesiewowej TCD.

W przypadku uczestników z warunkowymi prędkościami TCD następujące kryteria dyskwalifikują ich z fazy leczenia SACRED:

Kryteria wyłączenia:

  • Znany stan zdrowia, który powoduje, że udział jest niewskazany (np. ostra lub przewlekła choroba zakaźna, w tym HIV, znana alergia na terapię hydroksymocznikiem lub nowotwór złośliwy)

  • Nieprawidłowe historyczne wartości laboratoryjne (ostatnie wartości przed rejestracją):

    1. Niedokrwistość: Stężenie hemoglobiny < 6,0 g/dl
    2. Retikulocytopenia: bezwzględna liczba retikulocytów < 100 x 10˄9/l ze stężeniem hemoglobiny < 8,0 gm/dl
    3. Neutropenia: bezwzględna liczba neutrofili (ANC) < 1,0 x 10˄9/l
    4. Trombocytopenia: liczba płytek krwi < 80 x 10˄9/l
    5. Znana nieprawidłowa czynność nerek (stężenie kreatyniny w surowicy >2-krotnie górna granica dla wieku ORAZ ≥ 1,0 mg/dl)
  • Ciąża (tylko dla kobiet po menarchii)

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie podtrzymujące
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Część podłużna
Wszystkie zapisane dzieci będą przechodzić coroczne badanie TCD. Celem badania seryjnego jest pomoc w określeniu naturalnego przebiegu choroby naczyniowo-mózgowej, w szczególności w celu określenia częstości występowania nowych warunkowych lub nieprawidłowych prędkości. Celem jest uzyskanie łącznie 3 badań TCD na zakwalifikowanego pacjenta, niezależnie od statusu leczenia.
Procedura: Badanie TCD
Badania TCD dzieci z NZK w wieku od 3 do 15 lat zostaną zakończone w celu oceny ryzyka udaru. Wszystkie zapisane dzieci będą przechodzić coroczne badanie TCD. Uczestnicy z warunkowymi prędkościami TCD w terapii hydroksymocznikiem zgodnie z protokołem badania będą przechodzić badania TCD co 6 miesięcy.
Eksperymentalny: Faza leczenia
Dzieci z prędkościami TCD w zakresie 170-199 cm/s będą kwalifikować się do terapii hydroksymocznikiem zgodnej z protokołem. Większość uczestników rozpocznie leczenie hydroksymocznikiem, ale ci, którzy już są na hydroksymoczniku i mają prędkości warunkowe, otrzymają optymalizację dawki. Uczestnicy będą obserwowani do wspólnej daty zakończenia badania, określonej jako 3 lata od pierwszego leczenia. Uczestnicy z nieprawidłowymi prędkościami TCD ≥200 cm/s rozpoczną transfuzję zgodnie z obowiązującymi wytycznymi w ośrodku klinicznym. Pacjenci już poddawani transfuzji, u których stwierdzono warunkową prędkość przepływu, będą również kwalifikować się do podawania hydroksymocznika, a pacjenci z nieprawidłowymi prędkościami mogą wymagać ponownego obliczenia dawki transfuzji.
Procedura: Badanie TCD
Badania TCD dzieci z NZK w wieku od 3 do 15 lat zostaną zakończone w celu oceny ryzyka udaru. Wszystkie zapisane dzieci będą przechodzić coroczne badanie TCD. Uczestnicy z warunkowymi prędkościami TCD w terapii hydroksymocznikiem zgodnie z protokołem badania będą przechodzić badania TCD co 6 miesięcy.
Lek: Hydroksymocznik
lek do podania

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Przezczaszkowe badanie ultrasonograficzne dopplerowskie
Ramy czasowe: 0-24 miesiące
Szeregowe prędkości TCD będą mierzone co roku dla uczestników nieotrzymujących hydroksymocznika i co sześć miesięcy dla uczestników otrzymujących hydroksymocznik podczas próby. Miarą wyniku będzie najwyższa wartość TAMV uzyskana w głównych tętnicach wewnątrzczaszkowych: tętnicy środkowej mózgu (MCA), tętnicy szyjnej wewnętrznej (ICA) lub bifurkacji tętnicy szyjnej wewnętrznej (BIF). Kolejne prędkości TCD będą porównywane z wyjściowymi wartościami TCD w celu opisania potencjalnej skuteczności hydroksymocznika w zmniejszaniu podwyższonych prędkości TCD.
0-24 miesiące

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Toksyczność hydroksymocznika
Ramy czasowe: 0-30 miesięcy
Pomiar ten będzie wykonywany co najmniej raz na kwartał w trakcie badania i co miesiąc podczas zwiększania dawki poprzez rejestrację CBC i liczby Retic.
0-30 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
Hospital Infantil Dr. Robert Reid Cabral

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Russell Ware, MD, PhD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
16 marca 2016

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 lipca 2019

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 października 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
10 maja 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
10 maja 2016

Pierwszy wysłany (Szacowany)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
12 maja 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
22 sierpnia 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
15 sierpnia 2025

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 lipca 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • 2015-8767 SACRED

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami