Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie for å vurdere effektiviteten og sikkerheten til Raxone hos LHON-pasienter (LEROS)

31. mars 2023 oppdatert av: Santhera Pharmaceuticals

Ekstern naturhistorisk kontrollert, åpen intervensjonsstudie for å vurdere effektiviteten og sikkerheten ved langtidsbehandling med Raxone® ved Lebers arvelige optiske nevropati (LHON)

LEROS er en åpen intervensjonsfase IV-studie, designet for å vurdere effekten og sikkerheten til Raxone® ytterligere ved langtidsbehandling av LHON-pasienter.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

199

Fase

  • Fase 4

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Belgia
      • Brussels, Belgia
        • CHU Saint-Pierre
      • Brussels, Belgia
        • Cliniques Universitaire Saint-Luc
      • Leuven, Belgia
        • UZ Leuven - Campus Sint-Rafaël
      • Liège, Belgia
        • C. H. U. Sart Tilman
  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria
        • UMHAT "Alexandrovska" EAD
  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater
        • Retinal Consultants of Arizona
    • California
      • Palo Alto, California, Forente stater, 94040-2833
        • Palo Alto Medical Foundation
      • Stanford, California, Forente stater, 94303
        • Stanford Byers Eye Institute
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater
        • University of Colorado Health Eye Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • Emory University Hospital
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forente stater
        • Bethesda Neurology, LLC
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Washington University
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10003
        • New York Eye and Ear Infirmary
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forente stater, 22903
        • University of Virginia
  • Italia
      • Bologna, Italia
        • Universita di Bologna-Clinica Neurologica-Dipartimento di Scienze Neurologiche
  • Polen
      • Krakow, Polen, 31-501
        • SPZOZ Spital Uniwersytecki w Krakowie, Oddzial Kliniczny Okulistyki i Onkologii Okulistycznej
      • Poznań, Polen
        • Szpital Kliniczny Przemienienia Pańskiego Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego
      • Szczecin, Polen
        • Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 2 PUM w Szczecinie
      • Warszawa, Polen
        • Samodzielny Publiczny Kliniczny Szpital Okulistyczny
      • Wrocław, Polen
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny
  • Portugal
      • Porto, Portugal
        • Centro Hospitalar de Sao Joao, EPE
  • Spania
      • Barcelona, Spania
        • Institut Català de Retina
      • Madrid, Spania
        • Hospital Universitario Ramón y Cajal
  • Storbritannia
      • Cardiff, Storbritannia
        • University Hospital of Wales
      • London, Storbritannia
        • Moorfields Eye Hospital
      • Manchester, Storbritannia
        • Manchester Royal Eye Hospital
      • Romford, Storbritannia
        • Queen's Hospital
  • Tyskland
      • Muenchen, Tyskland
        • Friedrich-Baur-Institut
  • Østerrike
      • Wien, Østerrike
        • AKH - Medizinische Universitaet Wien

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

12 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Nedsatt synsskarphet i berørte øyne på grunn av LHON
  2. Ingen forklaring på synstap utover LHON
  3. Alder mer eller lik 12 år
  4. Symptomdebut ≤5 år etter baseline
  5. Bekreftelse av enten G11778A, G3460A eller T14484C LHON mtDNA (for ITT-populasjonen, ikke nødvendig for påmelding)
  6. Skriftlig informert samtykke innhentet fra pasienten
  7. Evne og vilje til å følge studieprosedyrer og besøk
  8. Kvinner i fertil alder (WCBP) som har en negativ urin- eller serumgraviditetstest ved baseline-besøket og som er villige til å bruke et svært effektivt prevensjonstiltak og opprettholde det til behandlingen avsluttes.

Ekskluderingskriterier:

  1. Pasienten har levert naturhistoriedata til Case Record Survey (SNT-CRS-002)
  2. All tidligere bruk av idebenone
  3. Enhver annen årsak til synshemming (f.eks. glaukom, diabetisk retinopati, AIDS-relatert synshemming, katarakt, makuladegenerasjon, etc.) eller enhver aktiv øyelidelse (uveitt, infeksjoner, inflammatorisk netthinnesykdom, øyesykdom i skjoldbruskkjertelen, etc.)
  4. Kjent historie med klinisk signifikante økninger (større enn 3 ganger øvre normalgrense) av ASAT, ALAT eller kreatinin
  5. Pasienten har en tilstand eller er i en situasjon som etter en etterforskers mening kan sette pasienten i betydelig risiko, kan forvirre studieresultater eller kan forstyrre pasientens deltakelse i studien betydelig.
  6. Deltakelse i en annen klinisk utprøving av et hvilket som helst undersøkelseslegemiddel innen 3 måneder før baseline
  7. Overfølsomhet overfor virkestoffet eller overfor ett eller flere av følgende hjelpestoffer (som oppført i pkt. 6.1 i Raxone produktresumé): Laktosemonohydrat, mikrokrystallinsk cellulose, kroskarmellosenatrium, povidon K25, magnesiumstearat, kolloidalt silika, Macrogol 3350, poly(vinylalkohol), Talkum, titandioksid, solnedgangsgul FCF (E110).
  8. Kvinner som er gravide eller har en positiv graviditetstest ved baseline-besøk
  9. Kvinner som ammer

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Raxone
Legemiddel: Idebenone
Andre navn:
  • Raxone

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Andel (antall) øyne med klinisk relevant gjenoppretting av synsskarphet fra baseline
Tidsramme: 12 måneder
Andel (antall) øyne med klinisk relevant gjenvinning av synsskarphet (VA) fra baseline eller der baseline VA bedre enn 1,0 logMAR ble opprettholdt ved måned 12 hos pasienter behandlet med Raxone® ≤1 år etter symptomdebut, sammenlignet med matching ekstern naturhistorisk kontrollgruppe
12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Komponenter av det primære endepunktet: Andel øyne med klinisk relevant utvinning (CRR) av VA fra baseline ved måned 12 sammenlignet med samsvarende ekstern nasjonal historie (NH) kontrollgruppe
Tidsramme: 12 måneder

CRR er definert som:

  • Forbedring fra "off-chart" (tilsvarer å telle fingre, håndbevegelse, lys persepsjon eller ingen lys persepsjon) synsskarphet til minst 1,6 logMAR verdi, ELLER
  • Forbedring av minst 0,2 logMAR-verdi innenfor "on-chart" synsskarphet En pasient hadde CRR hvis minst ett øye hadde CRR.

logMAR = Logaritme av minste oppløsningsvinkel
12 måneder
Komponenter av det primære endepunktet: Andel øyne der baseline synsskarphet (VA) bedre enn 1,0 logMAR ble opprettholdt ved måned 12 (klinisk relevant stabilisering) sammenlignet med samsvarende ekstern NH-kontrollgruppe
Tidsramme: 12 måneder

For andelen øyne der baseline VA bedre enn 1,0 logMAR ble opprettholdt ved måned 12 (CRS) sammenlignet med samsvarende ekstern NH-kontrollgruppe, er det kun pasienter med VA < 1,0 ved baseline som tas i betraktning.

Klinisk relevant stabilisering (CRS) ble definert som opprettholdelse av VA <1,0 logMAR i øyne med VA <1,0 logMAR ved baseline.

En pasient hadde CRS hvis minst ett øye hadde CRS.

logMAR = Logaritme av minste oppløsningsvinkel
12 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Santhera Pharmaceuticals

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. mai 2016

Primær fullføring (Faktiske)

29. mars 2021

Studiet fullført (Faktiske)

29. mars 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

12. mai 2016

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

13. mai 2016

Først lagt ut (Anslag)

16. mai 2016

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

21. april 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

31. mars 2023

Sist bekreftet

1. mars 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • SNT-IV-005

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Lebers arvelige optiske nevropati (LHON)

Kliniske studier på Idebenone

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Uzbekistan

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere