Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

PTCy og Ruxolitinib GVHD profylakse ved myelofibrose

3. april 2019 oppdatert av: Ivan S Moiseev, St. Petersburg State Pavlov Medical University

Graft-versus-host-sykdomsprofylakse med post-transplantasjon cyklofosfamid og ruxolitinib hos pasienter med myelofibrose

En rekke grupper har vist svært lav forekomst av akutt og kronisk graft-versus-host disease (GVHD) med post-transplantasjonscyklofosfamid (PTCy) ved haploidentisk og urelatert allogen stamcelletransplantasjon (SCT). Fortsatt er tilbakefall av den understrekende maligniteten et problem etter denne profylaksen. Ruxolitinib er for tiden et av de mest lovende legemidlene i behandlingen av steroid-refraktær GVHD. På den annen side er dens primære indikasjon myelofibrose, og det ble vist at ruxolitinib før allogen SCT kan forbedre resultatet. Denne pilotstudien evaluerer om kombinasjonen av PTCy og ruxolitinib letter adekvat GVHD-kontroll, og reduserer risikoen for graftsvikt og sykdomsprogresjon hos myelofibrosepasienter.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
20

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Den russiske føderasjonen
      • Saint-Petersburg, Den russiske føderasjonen, 197089
        • First Pavlov State Medical University of St. Petersburg

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 70 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienter må ha indikasjon for allogen hematopoetisk stamcelletransplantasjon
  • Diagnose:

Primær myelofibrose Sekundær myelofibrose

  • Signert informert samtykke
  • Matchet relatert, 8-10/10 HLA-matchet urelatert eller haploidentisk donor tilgjengelig. HLA-typingen utføres av følgende genetiske loci: HLA-A, HLA-B, HLA-Cw, HLA-DRB1 og HLA-DQB1.
  • Ingen andre svulster
  • Ingen alvorlig samtidig sykdom

Ekskluderingskriterier:

  • Moderat eller alvorlig hjertedysfunksjon, venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon <50 %
  • Moderat eller alvorlig reduksjon i lungefunksjon, FEV1 <70 % eller DLCO <70 % av predikert
  • Åndenød >grad I
  • Alvorlig organdysfunksjon: ASAT eller ALAT >5 øvre normalgrenser, bilirubin >1,5 øvre normalgrenser, kreatinin >2 øvre normalgrenser
  • Kreatininclearance < 60 ml/min
  • Ukontrollert bakteriell eller soppinfeksjon ved registreringstidspunktet
  • Krav om vasopressorstøtte ved påmelding
  • Karnofsky-indeks <30 %
  • Svangerskap
  • Somatisk eller psykiatrisk lidelse som gjør at pasienten ikke kan signere informert samtykke

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: PTCy og ruxolitinib
Fremgangsmåte: Allogen hematopoetisk stamcelletransplantasjon
Dag 0: Infusjon av umanipulert graft
Andre navn:
  • HSCT
Legemiddel: Busulfan
Dager -5 til -3: Busulfan 1 mg/kg po qid №10
Legemiddel: Fludarabin monofosfat
Dager -7 til -2: 30 mg/m2/dag iv qd x 6 dager
Legemiddel: Cyklofosfamid
Dag +3 og +4: 50 mg/kg/dag iv qd
Andre navn:
  • Cytoksan
Legemiddel: Ruxolitinib
Dager -8 til -2 15 mg tid
Legemiddel: Ruxolitinib
Dager +5 til +100: 7,5 mg bid

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tidsramme
Forekomst av kronisk GVHD, moderat og alvorlig (NIH-kriterier)
Tidsramme: 365 dager
365 dager
Forekomst av akutt graft-versus-host-sykdom, grad II-IV
Tidsramme: 180 dager
180 dager

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Infeksiøse komplikasjoner, inkludert analyse av forekomst av alvorlige bakterielle, sopp- og virusinfeksjoner
Tidsramme: 100 dager
100 dager
Forekomst av primær eller sekundær graftsvikt
Tidsramme: 60 dager
60 dager
Ikke-tilbakefallsdødelighetsanalyse
Tidsramme: 365 dager
Ikke-tilbakefallsdødelighet er definert som ethvert dødsfall i fravær av tilbakefall eller progressiv sykdom. Oppsummert ved bruk av Kaplan-Meier og kumulative forekomstestimater.
365 dager
Samlet overlevelsesanalyse
Tidsramme: 365 dager
Oppsummert ved bruk av Kaplan-Meier og kumulative forekomstestimater.
365 dager
Begivenhetsfri overlevelsesanalyse
Tidsramme: 365 dager
Hendelse er definert som tilbakefall eller død i den angitte tidsrammen. Oppsummert ved bruk av Kaplan-Meier og kumulative forekomstestimater.
365 dager
Analyse av tilbakefallsfrekvens
Tidsramme: 365 dager
Oppsummert ved bruk av Kaplan-Meier og kumulative forekomstestimater.
365 dager
Antall deltakere med behandlingsrelaterte uønskede hendelser vurdert av CTCAE v4.03
Tidsramme: 100 dager
Toksisitetsparametere basert på NCI CTCAE 4.03-grader: levertoksisitet (leverfunksjonstester), nefrotoksisitet (kreatinin), nevrotoksisitet (behandlende legevurdering), mukositt (behandlende legevurdering), hemorragisk blærebetennelse (behandlende legevurdering), kardiotoksisitet (ECG). Ytterligere toksisitetsparametere: forekomst og alvorlighetsgrad av veno-okklusiv sykdom, forekomst av transplantasjonsassosiert mikroangiopati
100 dager

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
St. Petersburg State Pavlov Medical University

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
1. januar 2016

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
1. desember 2018

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
1. april 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
8. juni 2016

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
15. juni 2016

Først lagt ut (Anslag)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
20. juni 2016

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
4. april 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
3. april 2019

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. april 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • 04/16-n

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

UBESLUTTE

IPD-planbeskrivelse

Det pågår konsultasjoner med advokater om hvordan IPD-initiativet passer til den lokale loven "Om personopplysninger 152-fz".

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger