Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

PTCy og Ruxolitinib GVHD profylakse ved myelofibrose

3. april 2019 oppdatert av: Ivan S Moiseev, St. Petersburg State Pavlov Medical University

Graft-versus-host-sykdomsprofylakse med post-transplantasjon cyklofosfamid og ruxolitinib hos pasienter med myelofibrose

En rekke grupper har vist svært lav forekomst av akutt og kronisk graft-versus-host disease (GVHD) med post-transplantasjonscyklofosfamid (PTCy) ved haploidentisk og urelatert allogen stamcelletransplantasjon (SCT). Fortsatt er tilbakefall av den understrekende maligniteten et problem etter denne profylaksen. Ruxolitinib er for tiden et av de mest lovende legemidlene i behandlingen av steroid-refraktær GVHD. På den annen side er dens primære indikasjon myelofibrose, og det ble vist at ruxolitinib før allogen SCT kan forbedre resultatet. Denne pilotstudien evaluerer om kombinasjonen av PTCy og ruxolitinib letter adekvat GVHD-kontroll, og reduserer risikoen for graftsvikt og sykdomsprogresjon hos myelofibrosepasienter.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

20

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Den russiske føderasjonen
      • Saint-Petersburg, Den russiske føderasjonen, 197089
        • First Pavlov State Medical University of St. Petersburg

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 70 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienter må ha indikasjon for allogen hematopoetisk stamcelletransplantasjon
  • Diagnose:

Primær myelofibrose Sekundær myelofibrose

  • Signert informert samtykke
  • Matchet relatert, 8-10/10 HLA-matchet urelatert eller haploidentisk donor tilgjengelig. HLA-typingen utføres av følgende genetiske loci: HLA-A, HLA-B, HLA-Cw, HLA-DRB1 og HLA-DQB1.
  • Ingen andre svulster
  • Ingen alvorlig samtidig sykdom

Ekskluderingskriterier:

  • Moderat eller alvorlig hjertedysfunksjon, venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon <50 %
  • Moderat eller alvorlig reduksjon i lungefunksjon, FEV1 <70 % eller DLCO <70 % av predikert
  • Åndenød >grad I
  • Alvorlig organdysfunksjon: ASAT eller ALAT >5 øvre normalgrenser, bilirubin >1,5 øvre normalgrenser, kreatinin >2 øvre normalgrenser
  • Kreatininclearance < 60 ml/min
  • Ukontrollert bakteriell eller soppinfeksjon ved registreringstidspunktet
  • Krav om vasopressorstøtte ved påmelding
  • Karnofsky-indeks <30 %
  • Svangerskap
  • Somatisk eller psykiatrisk lidelse som gjør at pasienten ikke kan signere informert samtykke

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: PTCy og ruxolitinib
Fremgangsmåte: Allogen hematopoetisk stamcelletransplantasjon
Dag 0: Infusjon av umanipulert graft
Andre navn:
  • HSCT
Legemiddel: Busulfan
Dager -5 til -3: Busulfan 1 mg/kg po qid №10
Legemiddel: Fludarabin monofosfat
Dager -7 til -2: 30 mg/m2/dag iv qd x 6 dager
Legemiddel: Cyklofosfamid
Dag +3 og +4: 50 mg/kg/dag iv qd
Andre navn:
  • Cytoksan
Legemiddel: Ruxolitinib
Dager -8 til -2 15 mg tid
Legemiddel: Ruxolitinib
Dager +5 til +100: 7,5 mg bid

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Forekomst av kronisk GVHD, moderat og alvorlig (NIH-kriterier)
Tidsramme: 365 dager
365 dager
Forekomst av akutt graft-versus-host-sykdom, grad II-IV
Tidsramme: 180 dager
180 dager

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Infeksiøse komplikasjoner, inkludert analyse av forekomst av alvorlige bakterielle, sopp- og virusinfeksjoner
Tidsramme: 100 dager
100 dager
Forekomst av primær eller sekundær graftsvikt
Tidsramme: 60 dager
60 dager
Ikke-tilbakefallsdødelighetsanalyse
Tidsramme: 365 dager
Ikke-tilbakefallsdødelighet er definert som ethvert dødsfall i fravær av tilbakefall eller progressiv sykdom. Oppsummert ved bruk av Kaplan-Meier og kumulative forekomstestimater.
365 dager
Samlet overlevelsesanalyse
Tidsramme: 365 dager
Oppsummert ved bruk av Kaplan-Meier og kumulative forekomstestimater.
365 dager
Begivenhetsfri overlevelsesanalyse
Tidsramme: 365 dager
Hendelse er definert som tilbakefall eller død i den angitte tidsrammen. Oppsummert ved bruk av Kaplan-Meier og kumulative forekomstestimater.
365 dager
Analyse av tilbakefallsfrekvens
Tidsramme: 365 dager
Oppsummert ved bruk av Kaplan-Meier og kumulative forekomstestimater.
365 dager
Antall deltakere med behandlingsrelaterte uønskede hendelser vurdert av CTCAE v4.03
Tidsramme: 100 dager
Toksisitetsparametere basert på NCI CTCAE 4.03-grader: levertoksisitet (leverfunksjonstester), nefrotoksisitet (kreatinin), nevrotoksisitet (behandlende legevurdering), mukositt (behandlende legevurdering), hemorragisk blærebetennelse (behandlende legevurdering), kardiotoksisitet (ECG). Ytterligere toksisitetsparametere: forekomst og alvorlighetsgrad av veno-okklusiv sykdom, forekomst av transplantasjonsassosiert mikroangiopati
100 dager

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

St. Petersburg State Pavlov Medical University

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. januar 2016

Primær fullføring (Faktiske)

1. desember 2018

Studiet fullført (Faktiske)

1. april 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

8. juni 2016

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

15. juni 2016

Først lagt ut (Anslag)

20. juni 2016

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

4. april 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

3. april 2019

Sist bekreftet

1. april 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 04/16-n

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

UBESLUTTE

IPD-planbeskrivelse

Det pågår konsultasjoner med advokater om hvordan IPD-initiativet passer til den lokale loven "Om personopplysninger 152-fz".

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Primær myelofibrose

Kliniske studier på Allogen hematopoetisk stamcelletransplantasjon

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Hong Kong

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere