Evaluering av sikkerheten, toleransen og effekten av oralt administrert PTL201 hos MS-pasienter med spastisitetsrelaterte symptomer
En fase II, dobbeltblind, randomisert, placebokontrollert, parallellgruppe, enkeltsenterstudie for å evaluere sikkerheten, toleransen og effekten av oralt administrert PTL201 hos pasienter med multippel sklerose (MS) med spastisitetsrelaterte symptomer
Studieoversikt
Status
Status
Forhold
Forhold
Intervensjon / Behandling
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Studiet vil bestå av følgende deler:
Farmakokinetikk (PK) delstudie:
En 7-dagers baseline observasjonsperiode. Randomiserte cross-over-behandlinger (Sativex, PTL201), utført ved minimum 7-dagers utvasking.
Oppfølging - en uke etter siste doseringsøkt.
- Effektstudie:
En 7-dagers baseline observasjonsperiode. Single-blind responder fase - 4 uker. Randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert behandlingsfase - 4 uker Oppfølging - to uker.
Forsøkspersoner som deltar i den farmakokinetiske sub-studien vil få delta i effektstudien og vil ikke være pålagt å gjenta den 7-dagers observasjonsperioden for effektstudien.
Doser vil bli titrert over en ukes periode til man når maksimal tolerert dose (MTD) for hver deltaker. MTDen vil bli selvadministrert i tre uker deretter. Deltakere som viser respons på behandlingen vil fortsette å administrere daglig PTL201-behandling eller placebo selv i ytterligere fire uker. Deltakerne vil føre en daglig dagbok.
Studietype
Studietype
Registrering (Forventet)
Registrering
Fase
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Studiekontakt
Studiekontakt
- Navn: Hagit Sacks
- Telefonnummer: +972 3 6449599
- E-post: hsacks@mmjphytotech.com.au
Studiesteder
-
-
-
Tel Hashomer, Ramat gan, Israel
- Sheba medical center
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Pasient (mann eller kvinne), alder 18-65 år
Sikker diagnose av MS, i henhold til McDonald 2010-kriterier, minst seks måneder før påmelding, med MS-assosiert spastisitet i minst 3 måneder før påmelding
- Pasienter lider av moderat til alvorlig MS-assosiert spastisitet (≥4 sNRS), uten tilstrekkelig respons på tradisjonelle antispastiske medisiner
- EDSS-score: 4 ≤ EDSS ≤ 6; funksjonell motorisk score ≥3,0 Sikkerhet, tolerabilitet og effekt av PTL201 for å redusere multippel sklerose-assosierte spastisitetsrelaterte symptomer
- Moderat til alvorlig spastisitet i minst to distrikter av øvre og/eller nedre lemmer
- Antispastisitetsmidler og/eller sykdomsmodifiserende medisiner holdt i en stabil dose i 30 dager før og gjennom hele studien
- Pasienter i stand til å selvskåre spastisitet
- Fravær av kliniske eller neuroradiologiske tilbakefall fra minst tre måneder før studiestart
- Vilje og evne til å gi skriftlig informert samtykke
- Vilje og evne til å etterkomme alle studiekrav
- Inklusjonskriterier for placebokontrollert behandlingsfase:
Ingen større protokollbrudd ble registrert for pasienten i responderfasen og minst 20 % forbedring i sNRS
Ekskluderingskriterier:
- Samtidig sykdom eller lidelse med spastisitetslignende symptomer eller som kan påvirke pasientens nivå av spastisitet, eller medisinsk historie som tyder på at tilbakefall/remisjon sannsynligvis vil gjenta seg under studien eller forventes å påvirke spastisitet
- Bruker eller bruker for tiden cannabis eller cannabinoidbaserte medisiner innen 30 dager etter studiestart og er uvillig til å avstå fra å bruke dem i løpet av studien.
- Samtidige betydelige psykiatriske, nyre-, lever-, kardiovaskulære eller krampaktige lidelser
- Historie eller umiddelbar familiehistorie med schizofreni, annen psykotisk sykdom, alvorlig personlighetsforstyrrelse eller annen betydelig psykiatrisk lidelse bortsett fra depresjon relatert til MS/MS-assosiert spastisitet.
- Enhver kjent eller mistenkt historie med rusmisbruk/avhengighetsforstyrrelse (inkludert opiatmisbruk), nåværende stort alkoholforbruk, nåværende bruk av ulovlige stoffer eller nåværende ikke-foreskrevet bruk av reseptbelagte legemidler.
- Dårlig kontrollert epilepsi eller tilbakevendende anfall (dvs. ett eller flere anfall det siste året).
- Kjent eller mistenkt overfølsomhet overfor cannabinoider eller noen av hjelpestoffene i studiemedikamentene.
- Hjerteinfarkt eller klinisk signifikant hjertedysfunksjon innen 12 måneder etter studiestart eller en hjertelidelse som etter utforskerens mening ville sette pasienten i fare for en klinisk signifikant arytmi eller hjerteinfarkt
- Kvinnelige pasienter i fertil alder og mannlige pasienter hvis partner er i fertil alder, med mindre de er villige til å sikre at de eller deres partner bruker effektiv prevensjon gjennom hele studien og i tre måneder etterpå
- Kvinnelig pasient som er gravid, ammer eller planlegger graviditet i løpet av studien eller innen 3 måneder etterpå.
- Enhver annen betydelig sykdom eller lidelse som, etter utrederens oppfatning, deltakelse i studien enten kan sette pasienten i fare eller kan påvirke resultatet av studien, eller pasientens mulighet til å delta i studien.
- Reise utenfor landet planlagt under studiet.
- Uvillig til å avstå fra å donere blod under studien.
- Pasienter som tidligere ble randomisert til en cannabinoidbasert klinisk studie for MS-smerter og spastisitet innen 6 måneder etter studiestart.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: BEHANDLING
- Tildeling: TILFELDIG
- Intervensjonsmodell: PARALLELL
- Masking: DOBBELT
Antall våpen
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / ArmDeltakergruppe / Arm |
Intervensjon / BehandlingIntervensjon / Behandling |
|---|---|
|
EKSPERIMENTELL: PTL201
Opptil 30 mg/dag (30 mg THC, 10 mg CBD), anbefales å administreres etter måltider og om nødvendig før sengetid.
Pasienter vil bli bedt om å ikke ta mer enn 10 mg (to kapsler) ved en enkelt doseringsøkt.
|
Todelt syrebestandig hard kapsel fylt med sømløse gelatinmatrise grønne perler som inneholder tetrahydrocannabinol (THC) og cannabidiol (CBD).
Hver kapsel inneholder 5 mg THC og 5 mg CBD
|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
PTL201 og placebo kapsler vil være identiske i utseende
|
Placebo sømløse gelatinmatrise grønne perler som kun inneholder hjelpestoffer
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Forekomst av studiebehandlingsrelaterte bivirkninger (AE)
Tidsramme: 10 uker (70 dager) fra behandlingsstart til slutt på oppfølging
|
10 uker (70 dager) fra behandlingsstart til slutt på oppfølging
|
|
Endring i sNRS-skåre fra randomisering til slutten av placebokontrollert behandlingsfase
Tidsramme: i løpet av 4 uker (28 dager) placebokontrollert behandlingsperiode
|
i løpet av 4 uker (28 dager) placebokontrollert behandlingsperiode
|
Sekundære resultatmål
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forekomst av alle AE
Tidsramme: i løpet av 10 ukers behandling pluss oppfølgingsperiode
|
i løpet av 10 ukers behandling pluss oppfølgingsperiode
|
|
|
Prosentvis endring i ganghastighet
Tidsramme: i løpet av 4 ukers placebokontrollert behandlingsperiode
|
i løpet av 4 ukers placebokontrollert behandlingsperiode
|
|
|
Clinical Global Impression Improvement (CGI-I) vurdering ved bruk av en 7-punkts skala
Tidsramme: ved randomisering (dag 29) og slutten av placebokontrollert behandlingsfase (dag 57)
|
ved randomisering (dag 29) og slutten av placebokontrollert behandlingsfase (dag 57)
|
|
|
Tråkkfrekvens (trinn/min) vurdering
Tidsramme: ved baseline (dag 1) slutten av responsfasen (dag 29) og slutten av placebokontrollert behandlingsfase (dag 57)
|
ved baseline (dag 1) slutten av responsfasen (dag 29) og slutten av placebokontrollert behandlingsfase (dag 57)
|
|
|
Skrittlengde (cm) vurdering
Tidsramme: ved baseline (dag 1) slutten av responsfasen (dag 29) og slutten av placebokontrollert behandlingsfase (dag 57)
|
ved baseline (dag 1) slutten av responsfasen (dag 29) og slutten av placebokontrollert behandlingsfase (dag 57)
|
|
|
pNRS vurdering
Tidsramme: ved baseline (dag 1) slutten av responsfasen (dag 29) og slutten av placebokontrollert behandlingsfase (dag 57)
|
ved baseline (dag 1) slutten av responsfasen (dag 29) og slutten av placebokontrollert behandlingsfase (dag 57)
|
|
|
Spasme frekvens vurdering
Tidsramme: ved baseline (dag 1) slutten av responsfasen (dag 29) og slutten av placebokontrollert behandlingsfase (dag 57)
|
ved baseline (dag 1) slutten av responsfasen (dag 29) og slutten av placebokontrollert behandlingsfase (dag 57)
|
|
|
Søvnforstyrrelsesvurdering
Tidsramme: ved baseline (dag 1) slutten av responsfasen (dag 29) og slutten av placebokontrollert behandlingsfase (dag 57)
|
ved baseline (dag 1) slutten av responsfasen (dag 29) og slutten av placebokontrollert behandlingsfase (dag 57)
|
|
|
Vurdering av kliniske gangtiltak
Tidsramme: ved baseline (dag 1) slutten av responsfasen (dag 29) og slutten av placebokontrollert behandlingsfase (dag 57)
|
Tidsbestemt (sek) 25 fots gangtest (T25FW)
|
ved baseline (dag 1) slutten av responsfasen (dag 29) og slutten av placebokontrollert behandlingsfase (dag 57)
|
|
Vurdering av kliniske gangtiltak
Tidsramme: ved baseline (dag 1) slutten av responsfasen (dag 29) og slutten av placebokontrollert behandlingsfase (dag 57)
|
Tidsinnstilt (sek) opp og gå test (TUG)
|
ved baseline (dag 1) slutten av responsfasen (dag 29) og slutten av placebokontrollert behandlingsfase (dag 57)
|
Andre resultatmål
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Kombinert modifisert Ashworth-score (cMAS) og MS walking scale 12 (MSWS-12) vurderinger, posturografimål, utvalgte spatio-temporale parametere for gangart
Tidsramme: ved baseline (dag 1) slutten av responsfasen (dag 29) og slutten av placebokontrollert behandlingsfase (dag 57)
|
ved baseline (dag 1) slutten av responsfasen (dag 29) og slutten av placebokontrollert behandlingsfase (dag 57)
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Sponsor
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (FORVENTES)
Studiestart
Primær fullføring (FORVENTES)
Primær fullføring
Studiet fullført (FORVENTES)
Studiet fullført
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (ANSLAG)
Først lagt ut
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)
Sist oppdatering lagt ut
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
Andre studie-ID-numre
- CS-101
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .