Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En observasjonsstudie av pasienter med primær mitokondriell sykdom (SPIMM-300) (RePOWER)

9. april 2019 oppdatert av: Stealth BioTherapeutics Inc.

En prospektiv observasjonsstudie av pasienter med primær mitokondriell sykdom (SPIMM-300)

Dette er en observasjonsstudie av pasienter med primær mitokondriell sykdom med enten tegn eller symptomer som tyder på myopati. Etterforskeren vil identifisere potensielle pasienter gjennom eksisterende medisinske journaler og ett besøk på stedet.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Primær mitokondriell sykdom

Detaljert beskrivelse

En observasjonsstudie av pasienter med antatt primær mitokondriell sykdom designet for å bedre karakterisere og korrelere symptomer og tegn på myopati og genetiske testresultater og bruk av vanlig foreskrevne behandlinger. Studien vil bidra til å definere og identifisere en fagpopulasjon for en fremtidig utprøving av et undersøkelsesprodukt for å behandle primær mitokondriell sykdom assosiert med tegn og symptomer på myopati.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

215

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

Australia
- - St Leonards, Australia
    - Royal North Shore Hospital
- Victoria
  - Caulfield South, Victoria, Australia
    - Calvary Health Care Bethlehem
Canada
- - Vancouver, Canada
    - Adult Metabolic Diseases Clinic
- Alberta
  - Calgary, Alberta, Canada
    - University of Calgary Metabolic Disease Clinica
- Ontario
  - Hamilton, Ontario, Canada
    - McMaster University Medical Center
Danmark
- - Copenhagen, Danmark
    - University of Copenhagen
Forente stater
- California
  - La Jolla, California, Forente stater, 92093
    - University of California San Diego
  - Palo Alto, California, Forente stater, 94304
    - Stanford Universtity
- Colorado
  - Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
    - Children's Hospital Colorado
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
    - Massachusetts General Hospital
- New York
  - New York, New York, Forente stater, 10032
    - Columbia University Medical Center
- Ohio
  - Akron, Ohio, Forente stater, 44308
    - Akron Children's Hospital
  - Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
    - Cleveland Clinic
- Pennsylvania
  - Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104'
    - The Children's Hospital of Philadelphia
  - Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
    - Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
- Texas
  - Houston, Texas, Forente stater, 77030
    - Baylor College of Medicine
  - Houston, Texas, Forente stater, 77030
    - The University of Texas Health Science Center
- Utah
  - Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84132
    - University of Utah Hospital
- Washington
  - Seattle, Washington, Forente stater, 98105
    - Seattle Children's Hospital
Italia
- - Bologna, Italia
    - IRCCS Institute of Neurological Sciences of Bolgna, Bellaria Hospital
  - Brescia, Italia
    - ASST Spedali Civili di Brescia
  - Messina, Italia, 98125
    - Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico G. Martino
  - Milano, Italia
    - Istituto Nazionale Neurologico Carlo Besta
  - Roma, Italia, 00168
    - Istituto di Neurologia, Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli
  - Roma, Italia, 56126
    - Dipartimento Ambientale di Neuroscienze
  - Roma, Italia
    - Ospedale Pediatrico Bambin Gesù
Spania
- - Madrid, Spania
    - Hospital Universitario 12 de Octubre
  - Valencia, Spania, 46026
    - Neurology Department Hospital Universitari i Politecnic La Fe
Storbritannia
- - London, Storbritannia
    - MRC Centre for Neuromuscular Diseases
  - Newcastle upon Tyne, Storbritannia
    - Royal Victoria Infirmary
Tyskland
- - Bonn, Tyskland, 53105
    - University Hospital of Bonn
- Bavaria
  - Munich, Bavaria, Tyskland, 80336
    - Klinikim der Universitat Muchen, Friedrich-Baur Institute
Ungarn
- - Budapest, Ungarn
    - Institute of Genomic Medicine and Rare Disorders

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

16 år til 80 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Prøvetakingsmetode

Sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Pasienter med klinisk presentasjon av PMD med enten tegn eller symptomer som tyder på myopati

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Villig og i stand til å gi et signert skjema for informert samtykke (ICF) før deltakelse i eventuelle prøverelaterte prosedyrer
Pasienten har klinisk presentasjon av PMD med enten tegn eller symptomer som tyder på myopati
Pasienten er ambulant og i stand til å prøve 6MWT

Ekskluderingskriterier:

Pasienten har symptomer på PMD på grunn av sekundær mitokondriell dysfunksjon
Pasienten har tidligere vært utsatt for elamipretid
Pasienten har ikke kognitiv kapasitet til å forstå og fullføre alle studievurderinger
Pasienten har en medisinsk historie med alvorlig nedsatt nyrefunksjon
Historie om aktiv alkoholisme eller narkotikaavhengighet i løpet av året før påmelding

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Observasjonsmodeller: Bare etui
Tidsperspektiver: Potensielle

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål	Tidsramme
Vurder forholdet mellom genotype og fenotype hos pasienter med primær mitokondriell sykdom Tidsramme: 1 år	1 år
Sammenlign lokale og regionale forskjeller i standard på pleie og behandling av pasienter med primær mitokondriell sykdom Tidsramme: 1 år	1 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål	Tidsramme
Sammenlign lokale og regionale forskjeller i genetiske testmetoder for primær mitokondriell sykdom Tidsramme: 1 år	1 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Stealth BioTherapeutics Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

13. februar 2017

Primær fullføring (Faktiske)

2. august 2018

Studiet fullført (Faktiske)

7. mars 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

3. februar 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

6. februar 2017

Først lagt ut (Anslag)

9. februar 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

11. april 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

9. april 2019

Sist bekreftet

1. april 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

SPIMM-300

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .