Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av SPR001 hos voksne med klassisk medfødt binyrehyperplasi

7. oktober 2025 oppdatert av: Spruce Biosciences

En fase 2, multippel-dose, dose-eskaleringsstudie for å evaluere sikkerheten og effekten av SPR001 hos voksne med klassisk medfødt binyrehyperplasi (CAH)

Dette er en multisenter fase 2, multippel dose, doseøkningsstudie for å evaluere sikkerheten, farmakokinetikken (PK), farmakodynamikken (PD) og effekten av SPR001 hos voksne pasienter med klassisk medfødt binyrehyperplasi (CAH).

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Dette er en 6-ukers, flerdose, doseøkningsstudie av SPR001 for behandling av voksne med klassisk CAH. Etter screening vil kvalifiserte pasienter bli registrert i en 6-ukers behandlingsperiode etterfulgt av en 4-ukers utvaskings-/sikkerhetsoppfølgingsperiode.

Det er i utgangspunktet planlagt at inntil ca. 18 pasienter i 2 dose-kohorter skal registreres. Ytterligere pasienter eller dosegrupper kan vurderes basert på spesifikke funn av sikkerhet, PK/PD og/eller effekt, eller hvis en aktiv dose ennå ikke er nådd.

SPR001 vil bli administrert som en oral daglig dose. Pasienter vil gjennomgå titrering av SPR001 gjennom tre økende doseringsstyrker med 2-ukers intervaller. Pasienter vil få utført PK/PD-vurderinger over natten ved baseline, som inkluderer en vurdering før dose over natten og en vurdering av PK/PD etter administrering av den første dosen over natten. Ved slutten av hver 2-ukers doseringsperiode vil pasienter returnere for enkeltbesøk over natten for steady-state PK/PD-vurderinger.

Et oppfølgende poliklinisk besøk vil finne sted 30 dager etter siste dose.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
24

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Orange, California, Forente stater, 92123
        • Spruce Biosciences Clinical Site
      • San Diego, California, Forente stater, 92123
        • Spruce Biosciences Clinical Site
    • Florida
      • Melbourne, Florida, Forente stater, 32935
        • Spruce Biosciences Clinical Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30046
        • Spruce Biosciences Clinical Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • Spruce Biosciences Clinical Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
        • Spruce Biosciences Clinical Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55414
        • Spruce Biosciences Clinical Site
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forente stater, 89148
        • Spruce Biosciences Clinical Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Spruce Biosciences Clinical Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Mannlige og kvinnelige pasienter 18 år eller eldre.
  • Dokumentert diagnose av klassisk CAH på grunn av 21-hydroksylase-mangel
  • Forhøyet 17-OHP ved screening
  • På et stabilt glukokortikoiderstatningsregime i minimum 30 dager

Ekskluderingskriterier:

  • Klinisk signifikant ustabil medisinsk tilstand, sykdom eller kronisk sykdom
  • Klinisk signifikant psykiatrisk lidelse.
  • Klinisk signifikant unormal laboratoriefunn eller vurdering
  • Historie med bilateral adrenalektomi eller hypopituitarisme
  • Gravide eller ammende kvinner
  • Bruk av andre undersøkelsesmedisiner innen 30 dager
  • Ute av stand til å forstå og overholde studieprosedyrene, forstå risikoene og/eller uvillig til å gi skriftlig informert samtykke.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: Kohort a
Den første kohorten av 9 pasienter vil bli administrert SPR001 med dosestyrke av dose en daglig i 2 uker, og eskalere gjennom dose B per dag i 2 uker og dose C per dag i 2 uker.
Legemiddel: SPR001
SPR001 kapsler
Eksperimentell: Kohort b
Kohort B vil begynne påmelding etter at kohort A er fullt inn påmeldt. Startdosevalg og trinnvis doseringsparadigme for kohort B vil bli bestemt ved en midlertidig gjennomgang av sikkerhet og PK/PD -data fra Cohort A.
Legemiddel: SPR001
SPR001 kapsler
Eksperimentell: Kohort c
Kohort C vil begynne påmelding etter at kohort B er blitt registrert fullt ut. Startdosevalg og trinnvis doseringsparadigme for kohort C vil bli bestemt ved en midlertidig gjennomgang av sikkerhet og PK/PD -data fra kohort A og B.
Legemiddel: SPR001
SPR001 kapsler

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhet til SPR001 hos pasienter med CAH
Tidsramme: 6 uker
Forekomst av uønskede hendelser som oppstår ved behandling, endringer fra baseline til slutten av studien i kliniske laboratorieparametre, funn av fysisk undersøkelse, vitale tegn, EKG-parametere
6 uker
Endring i 17-hydroksyprogesteron
Tidsramme: Kohort A: Baseline/2a (Dag -1-0), Første dose/2b (Dag 0-1), Besøk 3 (Dag 13-14), Besøk 4 (Dag 27-28), Besøk 5 (Dag 41-42). Kohort B og Kohort C: besøk 2 (dag 0-1), besøk 3 (dag 8), besøk 4 (dag 14-15), besøk 5 (siste dose +30d)
Endring i 17-hydroksyprogesteron fra baseline til slutten av studien. Resultatene er uttrykt som gjennomsnittlig prosentvis endring fra baseline. Reduksjoner i 17-OHP er indikatorer på bedre sykdomskontroll.
Kohort A: Baseline/2a (Dag -1-0), Første dose/2b (Dag 0-1), Besøk 3 (Dag 13-14), Besøk 4 (Dag 27-28), Besøk 5 (Dag 41-42). Kohort B og Kohort C: besøk 2 (dag 0-1), besøk 3 (dag 8), besøk 4 (dag 14-15), besøk 5 (siste dose +30d)

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endringer i farmakodynamiske (PD) markører
Tidsramme: Kohort A: Besøk 2a (dag -1 til 0), besøk 2b (dager 0-1), besøk 3 (dag 13-14), besøk 4 (dag 27-28), besøk 5 (dag 41 til 42). Kohorter B+C: besøk 2 (dag 0-1), besøk 3 (dag 8), besøk 4 (dag 27-28), besøk 5 (+30 dager etter siste dose)
Endringer i adrenokortikotropt hormon (ACTH) og androstenedion (A4) fra baseline til slutten av studien måles i pasientserum. Resultatene er uttrykt som en gjennomsnittlig prosentvis endring fra baseline. En negativ endring indikerer forbedring.
Kohort A: Besøk 2a (dag -1 til 0), besøk 2b (dager 0-1), besøk 3 (dag 13-14), besøk 4 (dag 27-28), besøk 5 (dag 41 til 42). Kohorter B+C: besøk 2 (dag 0-1), besøk 3 (dag 8), besøk 4 (dag 27-28), besøk 5 (+30 dager etter siste dose)
Farmakokinetisk parameter - Maksimal plasmakonsentrasjon (Cmax)
Tidsramme: Seriell PK-prøvetaking ble utført på slutten av de 2 ukene for alle kohorter og dosenivåer
For å evaluere den farmakokinetiske (PK) parameteren for maksimal plasmakonsentrasjon (Cmax) av SPR001 hos pasienter med CAH.
Seriell PK-prøvetaking ble utført på slutten av de 2 ukene for alle kohorter og dosenivåer
Farmakokinetisk parameter - areal under konsentrasjonstidskurven (AUC)
Tidsramme: For kohort A ble det tatt serieblod for PK-målinger på dag 1 for 200 mg SD og ved uke 2 for alle QD-dosenivåer. I kohorter B og C ble det tatt serieblodprøver for PK-målinger ved slutten av den 2 uker lange behandlingsperioden.
For å evaluere PK-parameteren for arealet under konsentrasjon-tid-kurven (AUC) til SPR001 hos pasienter med CAH
For kohort A ble det tatt serieblod for PK-målinger på dag 1 for 200 mg SD og ved uke 2 for alle QD-dosenivåer. I kohorter B og C ble det tatt serieblodprøver for PK-målinger ved slutten av den 2 uker lange behandlingsperioden.

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Spruce Biosciences

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Hovedetterforsker: Richard Auchus, MD, PhD, University of Michigan
  • Studieleder: Spruce Chief Medical Officer, MD, Spruce Biosciences

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
12. juli 2017

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
2. mars 2019

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
29. mars 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
15. august 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
21. august 2017

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
22. august 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
22. oktober 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
7. oktober 2025

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. oktober 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • SPR001-201

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger