Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av SPR001 hos voksne med klassisk medfødt binyrehyperplasi

7. oktober 2025 oppdatert av: Spruce Biosciences

En fase 2, multippel-dose, dose-eskaleringsstudie for å evaluere sikkerheten og effekten av SPR001 hos voksne med klassisk medfødt binyrehyperplasi (CAH)

Dette er en multisenter fase 2, multippel dose, doseøkningsstudie for å evaluere sikkerheten, farmakokinetikken (PK), farmakodynamikken (PD) og effekten av SPR001 hos voksne pasienter med klassisk medfødt binyrehyperplasi (CAH).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en 6-ukers, flerdose, doseøkningsstudie av SPR001 for behandling av voksne med klassisk CAH. Etter screening vil kvalifiserte pasienter bli registrert i en 6-ukers behandlingsperiode etterfulgt av en 4-ukers utvaskings-/sikkerhetsoppfølgingsperiode.

Det er i utgangspunktet planlagt at inntil ca. 18 pasienter i 2 dose-kohorter skal registreres. Ytterligere pasienter eller dosegrupper kan vurderes basert på spesifikke funn av sikkerhet, PK/PD og/eller effekt, eller hvis en aktiv dose ennå ikke er nådd.

SPR001 vil bli administrert som en oral daglig dose. Pasienter vil gjennomgå titrering av SPR001 gjennom tre økende doseringsstyrker med 2-ukers intervaller. Pasienter vil få utført PK/PD-vurderinger over natten ved baseline, som inkluderer en vurdering før dose over natten og en vurdering av PK/PD etter administrering av den første dosen over natten. Ved slutten av hver 2-ukers doseringsperiode vil pasienter returnere for enkeltbesøk over natten for steady-state PK/PD-vurderinger.

Et oppfølgende poliklinisk besøk vil finne sted 30 dager etter siste dose.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

24

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Orange, California, Forente stater, 92123
        • Spruce Biosciences Clinical Site
      • San Diego, California, Forente stater, 92123
        • Spruce Biosciences Clinical Site
    • Florida
      • Melbourne, Florida, Forente stater, 32935
        • Spruce Biosciences Clinical Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30046
        • Spruce Biosciences Clinical Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • Spruce Biosciences Clinical Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
        • Spruce Biosciences Clinical Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55414
        • Spruce Biosciences Clinical Site
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forente stater, 89148
        • Spruce Biosciences Clinical Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Spruce Biosciences Clinical Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Mannlige og kvinnelige pasienter 18 år eller eldre.
  • Dokumentert diagnose av klassisk CAH på grunn av 21-hydroksylase-mangel
  • Forhøyet 17-OHP ved screening
  • På et stabilt glukokortikoiderstatningsregime i minimum 30 dager

Ekskluderingskriterier:

  • Klinisk signifikant ustabil medisinsk tilstand, sykdom eller kronisk sykdom
  • Klinisk signifikant psykiatrisk lidelse.
  • Klinisk signifikant unormal laboratoriefunn eller vurdering
  • Historie med bilateral adrenalektomi eller hypopituitarisme
  • Gravide eller ammende kvinner
  • Bruk av andre undersøkelsesmedisiner innen 30 dager
  • Ute av stand til å forstå og overholde studieprosedyrene, forstå risikoene og/eller uvillig til å gi skriftlig informert samtykke.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Kohort a
Den første kohorten av 9 pasienter vil bli administrert SPR001 med dosestyrke av dose en daglig i 2 uker, og eskalere gjennom dose B per dag i 2 uker og dose C per dag i 2 uker.
Legemiddel: SPR001
SPR001 kapsler
Eksperimentell: Kohort b
Kohort B vil begynne påmelding etter at kohort A er fullt inn påmeldt. Startdosevalg og trinnvis doseringsparadigme for kohort B vil bli bestemt ved en midlertidig gjennomgang av sikkerhet og PK/PD -data fra Cohort A.
Legemiddel: SPR001
SPR001 kapsler
Eksperimentell: Kohort c
Kohort C vil begynne påmelding etter at kohort B er blitt registrert fullt ut. Startdosevalg og trinnvis doseringsparadigme for kohort C vil bli bestemt ved en midlertidig gjennomgang av sikkerhet og PK/PD -data fra kohort A og B.
Legemiddel: SPR001
SPR001 kapsler

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhet til SPR001 hos pasienter med CAH
Tidsramme: 6 uker
Forekomst av uønskede hendelser som oppstår ved behandling, endringer fra baseline til slutten av studien i kliniske laboratorieparametre, funn av fysisk undersøkelse, vitale tegn, EKG-parametere
6 uker
Endring i 17-hydroksyprogesteron
Tidsramme: Kohort A: Baseline/2a (Dag -1-0), Første dose/2b (Dag 0-1), Besøk 3 (Dag 13-14), Besøk 4 (Dag 27-28), Besøk 5 (Dag 41-42). Kohort B og Kohort C: besøk 2 (dag 0-1), besøk 3 (dag 8), besøk 4 (dag 14-15), besøk 5 (siste dose +30d)
Endring i 17-hydroksyprogesteron fra baseline til slutten av studien. Resultatene er uttrykt som gjennomsnittlig prosentvis endring fra baseline. Reduksjoner i 17-OHP er indikatorer på bedre sykdomskontroll.
Kohort A: Baseline/2a (Dag -1-0), Første dose/2b (Dag 0-1), Besøk 3 (Dag 13-14), Besøk 4 (Dag 27-28), Besøk 5 (Dag 41-42). Kohort B og Kohort C: besøk 2 (dag 0-1), besøk 3 (dag 8), besøk 4 (dag 14-15), besøk 5 (siste dose +30d)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endringer i farmakodynamiske (PD) markører
Tidsramme: Kohort A: Besøk 2a (dag -1 til 0), besøk 2b (dager 0-1), besøk 3 (dag 13-14), besøk 4 (dag 27-28), besøk 5 (dag 41 til 42). Kohorter B+C: besøk 2 (dag 0-1), besøk 3 (dag 8), besøk 4 (dag 27-28), besøk 5 (+30 dager etter siste dose)
Endringer i adrenokortikotropt hormon (ACTH) og androstenedion (A4) fra baseline til slutten av studien måles i pasientserum. Resultatene er uttrykt som en gjennomsnittlig prosentvis endring fra baseline. En negativ endring indikerer forbedring.
Kohort A: Besøk 2a (dag -1 til 0), besøk 2b (dager 0-1), besøk 3 (dag 13-14), besøk 4 (dag 27-28), besøk 5 (dag 41 til 42). Kohorter B+C: besøk 2 (dag 0-1), besøk 3 (dag 8), besøk 4 (dag 27-28), besøk 5 (+30 dager etter siste dose)
Farmakokinetisk parameter - Maksimal plasmakonsentrasjon (Cmax)
Tidsramme: Seriell PK-prøvetaking ble utført på slutten av de 2 ukene for alle kohorter og dosenivåer
For å evaluere den farmakokinetiske (PK) parameteren for maksimal plasmakonsentrasjon (Cmax) av SPR001 hos pasienter med CAH.
Seriell PK-prøvetaking ble utført på slutten av de 2 ukene for alle kohorter og dosenivåer
Farmakokinetisk parameter - areal under konsentrasjonstidskurven (AUC)
Tidsramme: For kohort A ble det tatt serieblod for PK-målinger på dag 1 for 200 mg SD og ved uke 2 for alle QD-dosenivåer. I kohorter B og C ble det tatt serieblodprøver for PK-målinger ved slutten av den 2 uker lange behandlingsperioden.
For å evaluere PK-parameteren for arealet under konsentrasjon-tid-kurven (AUC) til SPR001 hos pasienter med CAH
For kohort A ble det tatt serieblod for PK-målinger på dag 1 for 200 mg SD og ved uke 2 for alle QD-dosenivåer. I kohorter B og C ble det tatt serieblodprøver for PK-målinger ved slutten av den 2 uker lange behandlingsperioden.

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Spruce Biosciences

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Richard Auchus, MD, PhD, University of Michigan
  • Studieleder: Spruce Chief Medical Officer, MD, Spruce Biosciences

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

12. juli 2017

Primær fullføring (Faktiske)

2. mars 2019

Studiet fullført (Faktiske)

29. mars 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

15. august 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

21. august 2017

Først lagt ut (Faktiske)

22. august 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

22. oktober 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

7. oktober 2025

Sist bekreftet

1. oktober 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • SPR001-201

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Medfødt binyrehyperplasi

Kliniske studier på SPR001

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Lebanon

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere