Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af SPR001 hos voksne med klassisk medfødt binyrehyperplasi

7. oktober 2025 opdateret af: Spruce Biosciences

Et fase 2, multiple-dosis, dosis-eskaleringsstudie for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​SPR001 hos voksne med klassisk medfødt binyrehyperplasi (CAH)

Dette er et multicenter fase 2, multiple dosis, dosiseskaleringsstudie for at evaluere sikkerheden, farmakokinetik (PK), farmakodynamik (PD) og effektivitet af SPR001 hos voksne patienter med klassisk medfødt binyrehyperplasi (CAH).

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Dette er et 6-ugers, flerdosis, dosiseskaleringsstudie af SPR001 til behandling af voksne med klassisk CAH. Efter screening vil kvalificerede patienter blive indskrevet i en 6-ugers behandlingsperiode efterfulgt af en 4-ugers udvasknings-/sikkerhedsopfølgningsperiode.

Det er i første omgang planlagt, at op til ca. 18 patienter i 2 dosiskohorter vil blive indskrevet. Yderligere patienter eller dosisgrupper kan overvejes baseret på specifik sikkerhed, PK/PD og/eller effektivitetsfund, eller hvis en aktiv dosis endnu ikke er nået.

SPR001 vil blive indgivet som en oral daglig dosis. Patienterne vil gennemgå titrering af SPR001 gennem tre eskalerende doseringsstyrker med 2-ugers intervaller. Patienter vil få udført PK/PD-vurderinger natten over ved baseline, som omfatter en vurdering forud for dosis natten over og en vurdering af PK/PD efter indgivelse af den første dosis efter indgivelse af den første dosis. Ved afslutningen af ​​hver 2-ugers doseringsperiode vil patienterne vende tilbage til enkeltbesøg natten over til steady-state PK/PD vurderinger.

Et opfølgende ambulant besøg vil finde sted 30 dage efter deres sidste dosis.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
24

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Orange, California, Forenede Stater, 92123
        • Spruce Biosciences Clinical Site
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92123
        • Spruce Biosciences Clinical Site
    • Florida
      • Melbourne, Florida, Forenede Stater, 32935
        • Spruce Biosciences Clinical Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30046
        • Spruce Biosciences Clinical Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Spruce Biosciences Clinical Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • Spruce Biosciences Clinical Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55414
        • Spruce Biosciences Clinical Site
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forenede Stater, 89148
        • Spruce Biosciences Clinical Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Spruce Biosciences Clinical Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mandlige og kvindelige patienter på 18 år eller ældre.
  • Dokumenteret diagnose af klassisk CAH på grund af 21-hydroxylase-mangel
  • Forhøjet 17-OHP ved screening
  • På et stabilt glukokortikoid-udskiftningsregime i minimum 30 dage

Ekskluderingskriterier:

  • Klinisk signifikant ustabil medicinsk tilstand, sygdom eller kronisk sygdom
  • Klinisk signifikant psykiatrisk lidelse.
  • Klinisk signifikant abnorm laboratoriefund eller vurdering
  • Anamnese med bilateral adrenalektomi eller hypopituitarisme
  • Gravide eller ammende kvinder
  • Brug af ethvert andet forsøgslægemiddel inden for 30 dage
  • Ude af stand til at forstå og overholde undersøgelsesprocedurerne, forstå risici og/eller uvillig til at give skriftligt informeret samtykke.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Kohort a
Den første kohort af 9 patienter administreres SPR001 ved dosisstyrke af dosis A dagligt i 2 uger og eskalerer gennem dosis B pr. Dag i 2 uger og dosis C pr. Dag i 2 uger.
Medicin: SPR001
SPR001 kapsler
Eksperimentel: Kohort b
Kohort B vil begynde tilmelding, efter at kohort A er fuldt tilmeldt. Startdosisudvælgelse og det trinvise doseringsparadigme for kohort B bestemmes af en midlertidig gennemgang af sikkerheds- og PK/PD -data fra fra kohort A.
Medicin: SPR001
SPR001 kapsler
Eksperimentel: Kohort c
Kohort C vil begynde tilmelding, efter at kohort B er blevet tilmeldt fuldt ud. Startdosisvalg og det trinvise doseringsparadigme for kohort C bestemmes af en midlertidig gennemgang af sikkerheds- og PK/PD -data fra fra kohort A og B.
Medicin: SPR001
SPR001 kapsler

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhed ved SPR001 hos patienter med CAH
Tidsramme: 6 uger
Hyppighed af behandlingsudløste bivirkninger, ændringer fra baseline til end-of-studie i kliniske laboratorieparametre, fysiske undersøgelsesfund, vitale tegn, EKG-parametre
6 uger
Ændring i 17-hydroxyprogesteron
Tidsramme: Kohorte A: Baseline/2a (Dag -1-0), Første dosis/2b (Dag 0-1), Besøg 3 (Dag 13-14), Besøg 4 (Dag 27-28), Besøg 5 (Dag 41-42). Kohorte B og kohorte C: Besøg 2 (dag 0-1), besøg 3 (dag 8), besøg 4 (dag 14-15), besøg 5 (sidste dosis +30d)
Ændring i 17-hydroxyprogesteron fra baseline til slutningen af ​​undersøgelsen. Resultater er udtrykt som gennemsnitlig procentændring fra baseline. Reduktioner i 17-OHP er indikatorer for bedre sygdomsbekæmpelse.
Kohorte A: Baseline/2a (Dag -1-0), Første dosis/2b (Dag 0-1), Besøg 3 (Dag 13-14), Besøg 4 (Dag 27-28), Besøg 5 (Dag 41-42). Kohorte B og kohorte C: Besøg 2 (dag 0-1), besøg 3 (dag 8), besøg 4 (dag 14-15), besøg 5 (sidste dosis +30d)

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændringer i farmakodynamiske (PD) markører
Tidsramme: Kohorte A: Besøg 2a (Dag -1 til 0), Besøg 2b (Dag 0-1), Besøg 3 (Dag 13-14), Besøg 4 (Dag 27-28), Besøg 5 (Dag 41 til 42). Kohorter B+C: Besøg 2 (dag 0-1), besøg 3 (dag 8), besøg 4 (dag 27-28), besøg 5 (+30 dage efter sidste dosis)
Ændringer i adrenokortikotropt hormon (ACTH) og androstenedion (A4) fra baseline til end-of-studie måles i patientserum. Resultater er udtrykt som en gennemsnitlig procentvis ændring fra baseline. En negativ ændring indikerer forbedring.
Kohorte A: Besøg 2a (Dag -1 til 0), Besøg 2b (Dag 0-1), Besøg 3 (Dag 13-14), Besøg 4 (Dag 27-28), Besøg 5 (Dag 41 til 42). Kohorter B+C: Besøg 2 (dag 0-1), besøg 3 (dag 8), besøg 4 (dag 27-28), besøg 5 (+30 dage efter sidste dosis)
Farmakokinetisk parameter - maksimal plasmakoncentration (Cmax)
Tidsramme: Seriel PK-prøvetagning blev udført i slutningen af ​​de 2 uger for alle kohorter og dosisniveauer
At evaluere den farmakokinetiske (PK) parameter for maksimal plasmakoncentration (Cmax) af SPR001 hos patienter med CAH.
Seriel PK-prøvetagning blev udført i slutningen af ​​de 2 uger for alle kohorter og dosisniveauer
Farmakokinetisk parameter - areal under koncentrationstidskurven (AUC)
Tidsramme: For kohorte A blev der foretaget serielle blodprøver til PK-målinger på dag 1 for 200 mg SD og i uge 2 for alle QD-dosisniveauer. I kohorte B og C blev der udtaget serielle blodprøver til PK-målinger ved afslutningen af ​​den 2-ugers behandlingsperiode.
At evaluere PK-parameteren for areal under koncentration-tidskurven (AUC) for SPR001 hos patienter med CAH
For kohorte A blev der foretaget serielle blodprøver til PK-målinger på dag 1 for 200 mg SD og i uge 2 for alle QD-dosisniveauer. I kohorte B og C blev der udtaget serielle blodprøver til PK-målinger ved afslutningen af ​​den 2-ugers behandlingsperiode.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Spruce Biosciences

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Richard Auchus, MD, PhD, University of Michigan
  • Studieleder: Spruce Chief Medical Officer, MD, Spruce Biosciences

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
12. juli 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
2. marts 2019

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
29. marts 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
15. august 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
21. august 2017

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
22. august 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
22. oktober 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
7. oktober 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. oktober 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • SPR001-201

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Medfødt binyrehyperplasi

Kliniske forsøg med SPR001

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger