Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En Proof-of-Concept-studie av Danicopan i 6 måneders behandling hos deltakere med C3-glomerulopati (C3G)

7. oktober 2022 oppdatert av: Alexion Pharmaceuticals

En fase 2, Proof-of-Concept, randomisert, dobbeltblindet, placebokontrollert studie av ACH-0144471-behandling i 6 måneder hos pasienter med C3-glomerulopati (C3G), med en åpen utvidelse

Hovedformålet med denne proof-of-concept kliniske studien var å evaluere effektiviteten og sikkerheten til studiemedikamentet, ACH-0144471 (også kjent som danicopan og ALXN2040), hos deltakere med C3G som også hadde betydelig proteinuri som kan tilskrives C3G.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
13

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Clinical Study Site
    • Georgia
      • Lawrenceville, Georgia, Forente stater, 30046
        • Clinical Study Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • Clinical Study Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21205
        • Clinical Study Site
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10016
        • Clinical Study Site
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Clinical Study Site
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia
        • Clinical Study Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

13 år til 61 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  • Hadde biopsibekreftet primær C3G
  • Hadde kliniske bevis på pågående sykdom basert på betydelig proteinuri, som kan tilskrives C3G-sykdom etter oppfatning av hovedetterforskeren (PI), og tilstede før studiestart og bekreftet under screening
  • Var villig til å overholde vaksinasjonskravene.

Nøkkelekskluderingskriterier:

  • Hadde en historie eller tilstedeværelse av klinisk relevante komorbiditeter som ville gjøre deltakeren upassende for studien
  • Hadde noen gang fått danicopan
  • Hadde mer enn 50 % fibrose eller mer enn 50 % av glomeruli med cellulære halvmåner på nyrebiopsien før behandling
  • Hadde en estimert glomerulær filtrasjonshastighet
  • Var nyretransplantert eller fikk nyreerstatningsterapi
  • Hadde en historie med en større organtransplantasjon eller hematopoetisk stamcelle/margtransplantasjon
  • Hadde bevis på monoklonal gammopati av uklar betydning, infeksjoner, malignitet, autoimmune sykdommer eller andre tilstander som C3G er sekundær til
  • Hadde andre nyresykdommer som ville forstyrre tolkningen av studien
  • Hadde blitt diagnostisert med eller vist tegn på hepatobiliær kolestase
  • Kvinner som var gravide, ammet eller planla å bli gravide under studien eller innen 90 dager etter administrering av studiemedisin
  • Hadde en historie med febril sykdom, kroppstemperatur >38 °C, eller andre tegn på en klinisk signifikant aktiv infeksjon, innen 14 dager før administrasjon av studiemedisin
  • Hadde tegn på humant immunsviktvirus, hepatitt B-infeksjon eller aktiv hepatitt C-infeksjon ved screening
  • Hadde laboratorieavvik ved screening som, etter PIs oppfatning, ville gjøre deltakeren upassende for studien

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Aktiv komparator: Danicopan (dobbeltblind behandlingsperiode), etterfulgt av Danicopan (åpen utvidelsesperiode)

Danicopan ble administrert med en startdose på 100 milligram (mg) 3 ganger daglig (TID) de første 2 ukene, deretter skulle dosen økes til 200 mg TID for resten av den 6-måneders behandlingsperioden.

Alle deltakerne som fullførte den dobbeltblindede behandlingsperioden ble registrert i den åpne forlengelsesperioden og skulle motta danicopan 200 mg tre ganger daglig.
Legemiddel: Danicopan
Danicopan ble administrert som en oral tablett.
Andre navn:
  • ALXN2040
  • ACH-0144471 (tidligere)
  • ACH-4471
  • ACH4471
  • 4471
Placebo komparator: Placebo (dobbeltblind behandlingsperiode), etterfulgt av Danicopan (åpen utvidelsesperiode)

Placebo ble administrert tre ganger i løpet av den 6-måneders behandlingsperioden.

Alle deltakerne som fullførte den dobbeltblindede behandlingsperioden ble registrert i den åpne forlengelsesperioden og skulle motta danicopan 200 mg tre ganger daglig.
Legemiddel: Danicopan
Danicopan ble administrert som en oral tablett.
Andre navn:
  • ALXN2040
  • ACH-0144471 (tidligere)
  • ACH-4471
  • ACH4471
  • 4471
Legemiddel: Placebo
Matchende placebo ble administrert som en oral tablett.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i sammensatt biopsipoengsum ved uke 28
Tidsramme: Baseline, uke 28
Den sammensatte biopsiskåren var basert på en skåre som inkorporerte endringer i aktivitetsindeksen, glomerulær C3c-farging og glomerulær makrofaginfiltrasjon ved slutten av 6 måneders behandling. Scoringssystemet for sammensatt nyrebiopsiindeks varierte fra 0 til 21, med høyere skårer som indikerer dårligere utfall.
Baseline, uke 28
Deltakere med reduksjon i proteinuri ved uke 28
Tidsramme: Uke 28
Proteinuri-reduksjon ble definert som ≥ 30 % reduksjon fra baseline basert på 24-timers urinprotein (mg/dag).
Uke 28

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i proteinuri ved uke 28
Tidsramme: Baseline, uke 28
Proteinuri ble vurdert basert på 24-timers urinsamlinger ved baseline og uke 28.
Baseline, uke 28
Prosentvis endring fra baseline i proteinuri ved uke 28
Tidsramme: Baseline, uke 28
Proteinuri ble vurdert basert på 24-timers urinsamlinger ved baseline og uke 28.
Baseline, uke 28
Helning av estimert glomerulær filtreringshastighet (eGFR) fra baseline til 6 måneder
Tidsramme: 6 måneder
Helning av eGFR ble estimert ved å bruke en enkel lineær regresjon for hver deltaker, inkludert alle dataverdier fra baseline til slutten av den 6-måneders blindede behandlingsperioden, med eGFR som avhengig variabel og tid som uavhengig variabel.
6 måneder
Helning av estimert glomerulær filtreringshastighet (eGFR) etter åpen Danicopan-behandling
Tidsramme: 12 måneder
Helningen til eGFR ble estimert ved å bruke en enkel lineær regresjon for hver deltaker, inkludert alle dataverdier i løpet av den åpne utvidelsesperioden med eGFR som avhengig variabel og tid som uavhengig variabel.
12 måneder
Endring fra baseline i eGFR i uke 28
Tidsramme: Baseline, uke 28
Endring fra baseline i eGFR ved uke 28 presenteres.
Baseline, uke 28
Deltakere med betydelig forbedring i eGFR i forhold til baseline ved uke 28
Tidsramme: Baseline, uke 28
Signifikant forbedring i forhold til baseline ble definert som en ≥ 20 % økning fra baseline i eGFR.
Baseline, uke 28
Deltakere med betydelig forbedring i eGFR i forhold til baseline ved uke 52
Tidsramme: Grunnlinje, uke 52
Signifikant forbedring i forhold til baseline ble definert som en ≥ 20 % økning fra baseline i eGFR.
Grunnlinje, uke 52

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Alexion Pharmaceuticals

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
12. juni 2018

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
11. desember 2019

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
18. desember 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
17. november 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
8. desember 2017

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
11. desember 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
14. oktober 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
7. oktober 2022

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. oktober 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • ACH471-204
  • 2017-000663-33 (EudraCT-nummer)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger