Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En Proof-of-Concept-studie av Danicopan i 6 måneders behandling hos deltakere med C3-glomerulopati (C3G)

7. oktober 2022 oppdatert av: Alexion Pharmaceuticals

En fase 2, Proof-of-Concept, randomisert, dobbeltblindet, placebokontrollert studie av ACH-0144471-behandling i 6 måneder hos pasienter med C3-glomerulopati (C3G), med en åpen utvidelse

Hovedformålet med denne proof-of-concept kliniske studien var å evaluere effektiviteten og sikkerheten til studiemedikamentet, ACH-0144471 (også kjent som danicopan og ALXN2040), hos deltakere med C3G som også hadde betydelig proteinuri som kan tilskrives C3G.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

13

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Clinical Study Site
    • Georgia
      • Lawrenceville, Georgia, Forente stater, 30046
        • Clinical Study Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • Clinical Study Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21205
        • Clinical Study Site
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10016
        • Clinical Study Site
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Clinical Study Site
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia
        • Clinical Study Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

13 år til 61 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  • Hadde biopsibekreftet primær C3G
  • Hadde kliniske bevis på pågående sykdom basert på betydelig proteinuri, som kan tilskrives C3G-sykdom etter oppfatning av hovedetterforskeren (PI), og tilstede før studiestart og bekreftet under screening
  • Var villig til å overholde vaksinasjonskravene.

Nøkkelekskluderingskriterier:

  • Hadde en historie eller tilstedeværelse av klinisk relevante komorbiditeter som ville gjøre deltakeren upassende for studien
  • Hadde noen gang fått danicopan
  • Hadde mer enn 50 % fibrose eller mer enn 50 % av glomeruli med cellulære halvmåner på nyrebiopsien før behandling
  • Hadde en estimert glomerulær filtrasjonshastighet
  • Var nyretransplantert eller fikk nyreerstatningsterapi
  • Hadde en historie med en større organtransplantasjon eller hematopoetisk stamcelle/margtransplantasjon
  • Hadde bevis på monoklonal gammopati av uklar betydning, infeksjoner, malignitet, autoimmune sykdommer eller andre tilstander som C3G er sekundær til
  • Hadde andre nyresykdommer som ville forstyrre tolkningen av studien
  • Hadde blitt diagnostisert med eller vist tegn på hepatobiliær kolestase
  • Kvinner som var gravide, ammet eller planla å bli gravide under studien eller innen 90 dager etter administrering av studiemedisin
  • Hadde en historie med febril sykdom, kroppstemperatur >38 °C, eller andre tegn på en klinisk signifikant aktiv infeksjon, innen 14 dager før administrasjon av studiemedisin
  • Hadde tegn på humant immunsviktvirus, hepatitt B-infeksjon eller aktiv hepatitt C-infeksjon ved screening
  • Hadde laboratorieavvik ved screening som, etter PIs oppfatning, ville gjøre deltakeren upassende for studien

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Aktiv komparator: Danicopan (dobbeltblind behandlingsperiode), etterfulgt av Danicopan (åpen utvidelsesperiode)

Danicopan ble administrert med en startdose på 100 milligram (mg) 3 ganger daglig (TID) de første 2 ukene, deretter skulle dosen økes til 200 mg TID for resten av den 6-måneders behandlingsperioden.

Alle deltakerne som fullførte den dobbeltblindede behandlingsperioden ble registrert i den åpne forlengelsesperioden og skulle motta danicopan 200 mg tre ganger daglig.
Legemiddel: Danicopan
Danicopan ble administrert som en oral tablett.
Andre navn:
  • ALXN2040
  • ACH-0144471 (tidligere)
  • ACH-4471
  • ACH4471
  • 4471
Placebo komparator: Placebo (dobbeltblind behandlingsperiode), etterfulgt av Danicopan (åpen utvidelsesperiode)

Placebo ble administrert tre ganger i løpet av den 6-måneders behandlingsperioden.

Alle deltakerne som fullførte den dobbeltblindede behandlingsperioden ble registrert i den åpne forlengelsesperioden og skulle motta danicopan 200 mg tre ganger daglig.
Legemiddel: Danicopan
Danicopan ble administrert som en oral tablett.
Andre navn:
  • ALXN2040
  • ACH-0144471 (tidligere)
  • ACH-4471
  • ACH4471
  • 4471
Legemiddel: Placebo
Matchende placebo ble administrert som en oral tablett.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i sammensatt biopsipoengsum ved uke 28
Tidsramme: Baseline, uke 28
Den sammensatte biopsiskåren var basert på en skåre som inkorporerte endringer i aktivitetsindeksen, glomerulær C3c-farging og glomerulær makrofaginfiltrasjon ved slutten av 6 måneders behandling. Scoringssystemet for sammensatt nyrebiopsiindeks varierte fra 0 til 21, med høyere skårer som indikerer dårligere utfall.
Baseline, uke 28
Deltakere med reduksjon i proteinuri ved uke 28
Tidsramme: Uke 28
Proteinuri-reduksjon ble definert som ≥ 30 % reduksjon fra baseline basert på 24-timers urinprotein (mg/dag).
Uke 28

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i proteinuri ved uke 28
Tidsramme: Baseline, uke 28
Proteinuri ble vurdert basert på 24-timers urinsamlinger ved baseline og uke 28.
Baseline, uke 28
Prosentvis endring fra baseline i proteinuri ved uke 28
Tidsramme: Baseline, uke 28
Proteinuri ble vurdert basert på 24-timers urinsamlinger ved baseline og uke 28.
Baseline, uke 28
Helning av estimert glomerulær filtreringshastighet (eGFR) fra baseline til 6 måneder
Tidsramme: 6 måneder
Helning av eGFR ble estimert ved å bruke en enkel lineær regresjon for hver deltaker, inkludert alle dataverdier fra baseline til slutten av den 6-måneders blindede behandlingsperioden, med eGFR som avhengig variabel og tid som uavhengig variabel.
6 måneder
Helning av estimert glomerulær filtreringshastighet (eGFR) etter åpen Danicopan-behandling
Tidsramme: 12 måneder
Helningen til eGFR ble estimert ved å bruke en enkel lineær regresjon for hver deltaker, inkludert alle dataverdier i løpet av den åpne utvidelsesperioden med eGFR som avhengig variabel og tid som uavhengig variabel.
12 måneder
Endring fra baseline i eGFR i uke 28
Tidsramme: Baseline, uke 28
Endring fra baseline i eGFR ved uke 28 presenteres.
Baseline, uke 28
Deltakere med betydelig forbedring i eGFR i forhold til baseline ved uke 28
Tidsramme: Baseline, uke 28
Signifikant forbedring i forhold til baseline ble definert som en ≥ 20 % økning fra baseline i eGFR.
Baseline, uke 28
Deltakere med betydelig forbedring i eGFR i forhold til baseline ved uke 52
Tidsramme: Grunnlinje, uke 52
Signifikant forbedring i forhold til baseline ble definert som en ≥ 20 % økning fra baseline i eGFR.
Grunnlinje, uke 52

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

12. juni 2018

Primær fullføring (Faktiske)

11. desember 2019

Studiet fullført (Faktiske)

18. desember 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

17. november 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

8. desember 2017

Først lagt ut (Faktiske)

11. desember 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

14. oktober 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

7. oktober 2022

Sist bekreftet

1. oktober 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ACH471-204
  • 2017-000663-33 (EudraCT-nummer)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på C3 Glomerulopati

Kliniske studier på Danicopan

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Ethiopia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere