Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Доказательство концепции исследования даникопана в течение 6 месяцев лечения у участников с гломерулопатией C3 (C3G)

7 октября 2022 г. обновлено: Alexion Pharmaceuticals

Фаза 2, проверка концепции, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование лечения ACH-0144471 в течение 6 месяцев у пациентов с гломерулопатией C3 (C3G) с открытым расширением

Основная цель этого клинического исследования для проверки концепции заключалась в оценке эффективности и безопасности исследуемого препарата ACH-0144471 (также известного как даникопан и ALXN2040) у участников с C3G, у которых также была значительная протеинурия, связанная с C3G.

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Завершенный

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Регистрация (Действительный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
13

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство
        • Clinical Study Site
  • Соединенные Штаты
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • Clinical Study Site
    • Georgia
      • Lawrenceville, Georgia, Соединенные Штаты, 30046
        • Clinical Study Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
        • Clinical Study Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21205
        • Clinical Study Site
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10016
        • Clinical Study Site
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
        • Clinical Study Site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

От 13 лет до 61 год (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Ключевые критерии включения:

  • Имел подтвержденный биопсией первичный C3G
  • Имелись клинические доказательства продолжающегося заболевания, основанные на значительной протеинурии, связанной с заболеванием C3G, по мнению главного исследователя (PI), имевшиеся до включения в исследование и подтвержденные во время скрининга.
  • Был готов соблюдать требования вакцинации.

Ключевые критерии исключения:

  • Наличие в анамнезе или наличие каких-либо клинически значимых сопутствующих заболеваний, из-за которых участник не подходит для участия в исследовании.
  • Когда-либо получал даникопан
  • Имел более 50% фиброза или более 50% клубочков с клеточными полулуниями на биопсии почки до лечения
  • Имела расчетную скорость клубочковой фильтрации
  • Был реципиентом почечного трансплантата или получал заместительную почечную терапию
  • В анамнезе была трансплантация крупных органов или трансплантация гемопоэтических стволовых клеток / костного мозга.
  • Имели признаки моноклональной гаммопатии неясного значения, инфекций, злокачественных новообразований, аутоиммунных заболеваний или других состояний, по отношению к которым C3G является вторичным
  • Имели другие почечные заболевания, которые могли бы помешать интерпретации исследования.
  • Был диагностирован или имел признаки гепатобилиарного холестаза
  • Женщины, которые были беременны, кормили грудью или планировали забеременеть во время исследования или в течение 90 дней после приема исследуемого препарата.
  • Лихорадка в анамнезе, температура тела >38°С или другие признаки клинически значимой активной инфекции в течение 14 дней до введения исследуемого препарата
  • Имели признаки вируса иммунодефицита человека, инфекции гепатита В или активной инфекции гепатита С при скрининге.
  • Имели лабораторные отклонения при скрининге, которые, по мнению PI, сделали бы участника непригодным для участия в исследовании.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Двойной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
Активный компаратор: Даникопан (период двойного слепого лечения), за которым следует Даникопан (открытый период продления)

Даникопан назначали в начальной дозе 100 мг 3 раза в сутки (3 раза в сутки) в течение первых 2 недель, затем дозу увеличивали до 200 мг три раза в сутки на оставшуюся часть 6-месячного периода лечения.

Все участники, завершившие период двойного слепого лечения, были включены в открытый расширенный период и должны были получать даникопан 200 мг три раза в день.
Лекарство: Даникопан
Даникопан применяли в виде пероральных таблеток.
Другие имена:
  • ALXN2040
  • ACH-0144471 (ранее)
  • АСН-4471
  • ACH4471
  • 4471
Плацебо Компаратор: Плацебо (двойной слепой период лечения), затем даникопан (открытый продленный период)

Плацебо вводили трижды в день в течение 6-месячного периода лечения.

Все участники, завершившие период двойного слепого лечения, были включены в открытый расширенный период и должны были получать даникопан 200 мг три раза в день.
Лекарство: Даникопан
Даникопан применяли в виде пероральных таблеток.
Другие имена:
  • ALXN2040
  • ACH-0144471 (ранее)
  • АСН-4471
  • ACH4471
  • 4471
Лекарство: Плацебо
Соответствующее плацебо вводили в виде пероральной таблетки.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение общего балла биопсии по сравнению с исходным уровнем на 28-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 28
Суммарная оценка биопсии была основана на оценке, включающей изменения индекса активности, окрашивание клубочков C3c и инфильтрацию клубочков макрофагами в конце 6 месяцев лечения. Комбинированная система оценки индекса биопсии почки варьировалась от 0 до 21, при этом более высокие баллы указывали на худшие результаты.
Исходный уровень, неделя 28
Участники со снижением протеинурии на 28 неделе
Временное ограничение: 28 неделя
Снижение протеинурии определяли как снижение на ≥ 30% по сравнению с исходным уровнем на основе 24-часового содержания белка в моче (мг/день).
28 неделя

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение протеинурии по сравнению с исходным уровнем на 28 неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 28
Протеинурия оценивалась на основе 24-часового сбора мочи в начале исследования и на 28-й неделе.
Исходный уровень, неделя 28
Процентное изменение протеинурии по сравнению с исходным уровнем на 28-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 28
Протеинурия оценивалась на основе 24-часового сбора мочи в начале исследования и на 28-й неделе.
Исходный уровень, неделя 28
Наклон расчетной скорости клубочковой фильтрации (рСКФ) от исходного уровня до 6 месяцев
Временное ограничение: 6 месяцев
Наклон рСКФ оценивали с помощью простой линейной регрессии для каждого участника, включая все значения данных от исходного уровня до конца 6-месячного слепого периода лечения, с рСКФ в качестве зависимой переменной и времени в качестве независимой переменной.
6 месяцев
Наклон расчетной скорости клубочковой фильтрации (рСКФ) после открытого лечения даникопаном
Временное ограничение: 12 месяцев
Наклон рСКФ оценивали с помощью простой линейной регрессии для каждого участника, включая все значения данных в течение открытого дополнительного периода с рСКФ в качестве зависимой переменной и времени в качестве независимой переменной.
12 месяцев
Изменение рСКФ по сравнению с исходным уровнем на 28-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 28
Представлено изменение рСКФ на 28-й неделе по сравнению с исходным уровнем.
Исходный уровень, неделя 28
Участники со значительным улучшением рСКФ по сравнению с исходным уровнем на 28 неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 28
Значительное улучшение относительно исходного уровня определялось как увеличение рСКФ на ≥ 20% по сравнению с исходным уровнем.
Исходный уровень, неделя 28
Участники со значительным улучшением рСКФ по сравнению с исходным уровнем на 52-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 52
Значительное улучшение относительно исходного уровня определялось как увеличение рСКФ на ≥ 20% по сравнению с исходным уровнем.
Исходный уровень, неделя 52

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
Alexion Pharmaceuticals

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
12 июня 2018 г.

Первичное завершение (Действительный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
11 декабря 2019 г.

Завершение исследования (Действительный)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
18 декабря 2020 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
17 ноября 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
8 декабря 2017 г.

Первый опубликованный (Действительный)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
11 декабря 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
14 октября 2022 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
7 октября 2022 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 октября 2022 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • ACH471-204
  • 2017-000663-33 (Номер EudraCT)

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Да

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками