Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En Proof-of-Concept-undersøgelse af Danicopan i 6 måneders behandling hos deltagere med C3-glomerulopati (C3G)

7. oktober 2022 opdateret af: Alexion Pharmaceuticals

En fase 2, proof-of-concept, randomiseret, dobbeltblindet, placebokontrolleret undersøgelse af ACH-0144471 behandling i 6 måneder hos patienter med C3 glomerulopati (C3G), med en åben udvidelse

Det primære formål med denne proof-of-concept kliniske undersøgelse var at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​studielægemidlet, ACH-0144471 (også kendt som danicopan og ALXN2040), hos deltagere med C3G, som også havde betydelig proteinuri, der kan tilskrives C3G.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
13

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Clinical Study Site
  • Forenede Stater
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Clinical Study Site
    • Georgia
      • Lawrenceville, Georgia, Forenede Stater, 30046
        • Clinical Study Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • Clinical Study Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21205
        • Clinical Study Site
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10016
        • Clinical Study Site
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Clinical Study Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

13 år til 61 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Havde biopsi-bekræftet primær C3G
  • Havde kliniske beviser for igangværende sygdom baseret på signifikant proteinuri, som kan tilskrives C3G-sygdom efter hovedforskerens (PI) vurdering, og tilstede før studiestart og bekræftet under screening
  • Var villig til at overholde vaccinationskravene.

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Havde en historie eller tilstedeværelse af nogen klinisk relevante komorbiditeter, der ville gøre deltageren upassende til undersøgelsen
  • Havde nogensinde modtaget danicopan
  • Havde mere end 50 % fibrose eller mere end 50 % af glomeruli med cellulære halvmåner på nyrebiopsien før behandling
  • Havde en estimeret glomerulær filtrationshastighed
  • Var nyretransplanteret eller modtog nyreudskiftningsterapi
  • Havde en historie med en større organtransplantation eller hæmatopoietisk stamcelle/marvstransplantation
  • Havde tegn på monoklonal gammopati af uklar betydning, infektioner, malignitet, autoimmune sygdomme eller andre tilstande, som C3G er sekundær til
  • Havde andre nyresygdomme, der ville forstyrre fortolkningen af ​​undersøgelsen
  • Var blevet diagnosticeret med eller viste tegn på hepatobiliær kolestase
  • Kvinder, der var gravide, ammede eller planlagde at blive gravide under undersøgelsen eller inden for 90 dage efter administration af undersøgelseslægemidlet
  • Havde en anamnese med febril sygdom, en kropstemperatur >38°Celsius eller andre tegn på en klinisk signifikant aktiv infektion inden for 14 dage før studiets lægemiddeladministration
  • Havde tegn på human immundefektvirus, hepatitis B-infektion eller aktiv hepatitis C-infektion ved screening
  • Havde laboratorieabnormiteter ved screening, der efter PI's mening ville gøre deltageren uegnet til undersøgelsen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Aktiv komparator: Danicopan (dobbeltblind behandlingsperiode), efterfulgt af Danicopan (åben forlængelsesperiode)

Danicopan blev administreret med en startdosis på 100 milligram (mg) 3 gange dagligt (TID) i de første 2 uger, derefter skulle dosis øges til 200 mg 3 gange dagligt i resten af ​​den 6-måneders behandlingsperiode.

Alle deltagere, der gennemførte den dobbeltblindede behandlingsperiode, blev tilmeldt den åbne forlængelsesperiode og skulle modtage danicopan 200 mg tre gange dagligt.
Medicin: Danicopan
Danicopan blev indgivet som en oral tablet.
Andre navne:
  • ALXN2040
  • ACH-0144471 (tidligere)
  • ACH-4471
  • ACH4471
  • 4471
Placebo komparator: Placebo (dobbeltblind behandlingsperiode), efterfulgt af Danicopan (åben forlængelsesperiode)

Placebo blev administreret tre gange i løbet af den 6-måneders behandlingsperiode.

Alle deltagere, der gennemførte den dobbeltblindede behandlingsperiode, blev tilmeldt den åbne forlængelsesperiode og skulle modtage danicopan 200 mg tre gange dagligt.
Medicin: Danicopan
Danicopan blev indgivet som en oral tablet.
Andre navne:
  • ALXN2040
  • ACH-0144471 (tidligere)
  • ACH-4471
  • ACH4471
  • 4471
Medicin: Placebo
Matchende placebo blev administreret som en oral tablet.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i sammensat biopsiscore i uge 28
Tidsramme: Baseline, uge ​​28
Den sammensatte biopsiscore var baseret på en score, der inkorporerede ændringer i aktivitetsindekset, glomerulær C3c-farvning og glomerulær makrofaginfiltration ved afslutningen af ​​6 måneders behandling. Det sammensatte nyrebiopsiindeks-scoringsystem varierede fra 0 til 21, med højere score, der indikerer dårligere resultater.
Baseline, uge ​​28
Deltagere med reduktion af proteinuri i uge 28
Tidsramme: Uge 28
Proteinuri-reduktion blev defineret som et fald på ≥ 30 % fra baseline baseret på 24-timers urinprotein (mg/dag).
Uge 28

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i proteinuri i uge 28
Tidsramme: Baseline, uge ​​28
Proteinuri blev vurderet baseret på 24-timers urinopsamlinger ved baseline og uge 28.
Baseline, uge ​​28
Procentvis ændring fra baseline i proteinuri i uge 28
Tidsramme: Baseline, uge ​​28
Proteinuri blev vurderet baseret på 24-timers urinopsamlinger ved baseline og uge 28.
Baseline, uge ​​28
Hældning af estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR) fra baseline til 6 måneder
Tidsramme: 6 måneder
Hældningen af ​​eGFR blev estimeret ved hjælp af en simpel lineær regression for hver deltager, inklusive alle dataværdier fra baseline indtil slutningen af ​​den 6-måneders blindede behandlingsperiode, med eGFR som den afhængige variabel og tid som den uafhængige variabel.
6 måneder
Hældning af estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR) efter åben Danicopan-behandling
Tidsramme: 12 måneder
Hældningen af ​​eGFR blev estimeret ved hjælp af en simpel lineær regression for hver deltager, inklusive alle dataværdier i løbet af den åbne forlængelsesperiode med eGFR som den afhængige variabel og tid som den uafhængige variabel.
12 måneder
Ændring fra baseline i eGFR i uge 28
Tidsramme: Baseline, uge ​​28
Ændring fra baseline i eGFR i uge 28 er præsenteret.
Baseline, uge ​​28
Deltagere med betydelig forbedring i eGFR i forhold til baseline i uge 28
Tidsramme: Baseline, uge ​​28
Signifikant forbedring i forhold til baseline blev defineret som en ≥ 20 % stigning fra baseline i eGFR.
Baseline, uge ​​28
Deltagere med betydelig forbedring i eGFR i forhold til baseline i uge 52
Tidsramme: Baseline, uge ​​52
Signifikant forbedring i forhold til baseline blev defineret som en ≥ 20 % stigning fra baseline i eGFR.
Baseline, uge ​​52

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Alexion Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
12. juni 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
11. december 2019

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
18. december 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
17. november 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
8. december 2017

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
11. december 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
14. oktober 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
7. oktober 2022

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. oktober 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • ACH471-204
  • 2017-000663-33 (EudraCT nummer)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med C3 Glomerulopati

Kliniske forsøg med Danicopan

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger