Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Langsiktig åpen studie som evaluerer sikkerheten til Diacerein 1 % salve aktuell formulering hos personer med epidermolyse Bullosa Simplex

26. august 2020 oppdatert av: Castle Creek Pharmaceuticals, LLC

En internasjonal, multisenter, åpen, langsiktig utvidelsesstudie som evaluerer sikkerheten til Diacerein 1 % salve aktuell formulering hos personer med epidermolyse Bullosa Simplex (EBS)

Hovedmålet med denne studien er å evaluere den langsiktige sikkerheten og toleransen til diacerein 1 % salve i 2 behandlingssykluser hos personer med EBS som tidligere deltok i CCP-020-301 eller CCP-020-101 studiene.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en internasjonal, multisenter, åpen, langsiktig utvidelsesstudie som evaluerer sikkerheten til aktuell Diacerein 1% salve for behandling av personer med EBS. Ved besøk 1 vil EBS-personer som fullførte den dobbeltblindede sikkerhets- og effektstudien CCP-020-301 eller deltok i CCP-020-101 PK-studien (materstudier) som oppfyller alle inklusjons-/eksklusjonskriteriene, være kvalifisert til å fullføre 2 behandlingssykluser av CCP-020.

Hver behandlingssyklus vil bestå av 8 uker med behandling (en gang daglig, påføring av medikamenter hjemme) etterfulgt av 8 ukers behandlingsfri (kun etterforsker-godkjent mild, ikke-medisinert mykgjørende/fuktighetskrem, rutinemessige renseprodukter og solkremer) med maksimalt 2 behandlingssykluser tillatt i opptil 52 uker.

Ved baseline-besøk (tilsvarende det siste studiebesøket i feeder-studien), vil etterforskeren utføre en klinisk vurdering og avgjøre om noen av forsøkspersonens lesjoner krever behandling (opptil 30 % BSA). Hvis forsøkspersonen har aktive lesjoner som bestemt av etterforskerens kliniske vurdering, vil forsøkspersonen starte en syklus med påføring av medisiner én gang daglig hjemmestudie på EBS-lesjonene sine i 8 uker (behandlingsperiode) etterfulgt av en 8-ukers periode der ingen behandling vil bli gitt. Pasienter som ikke har noen aktive lesjoner (som bestemt av etterforskerens kliniske vurdering) vil ikke begynne behandlingen, og vil i stedet bli bedt om å returnere til klinikken for re-evaluering om 8 uker eller ved forverring av EBS-lesjoner, avhengig av hva som skjer først.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

51

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27516
        • University of North Carolina (UNC) - Chapel Hill
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Forente stater, 78218
        • Children's Hospital of San Antonio

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 måneder til 99 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  • Faget er i stand til å forstå og overholde protokollkrav.
  • Emnet eller emnets juridisk akseptable representant signerer og daterer et skriftlig, informert samtykke/samtykkeskjema og eventuell nødvendig personvernautorisasjon før igangsetting av studieprosedyrer.
  • Personen har en dokumentert genetisk mutasjon i samsvar med EBS.
  • Forsøkspersonen har fullført studie CCP-020-301 eller deltatt i studie CCP-020-101.
  • Forsøkspersonen/omsorgspersonen samtykker i å rapportere bruk av alle aktuelle terapier brukt på EBS-lesjoner
  • Hvis forsøkspersonen er en kvinne i fertil alder, har hun en negativ uringraviditetstest og samtykker i å bruke en godkjent effektiv prevensjonsmetode i løpet av studien.
  • Forsøkspersonen er ikke-ammende og planlegger ikke graviditet i løpet av studieperioden.
  • Emnet er villig og i stand til å følge alle studieinstrukser og delta på alle studiebesøk.

Nøkkelekskluderingskriterier:

  • Personen har EBS-lesjoner som skal behandles som er infisert
  • Pasienten har tegn på en systemisk infeksjon eller har brukt systemiske antibiotika innen 7 dager før baseline-besøket.
  • Forsøkspersonen ble avbrutt fra materstudien på grunn av en uønsket hendelse som ble vurdert å være relatert til eller muligens relatert til studiemedisinen.
  • Forsøkspersonen har opplevd en endring i klinisk status fra materstudien som setter forsøkspersonen i en unødig risiko for å delta.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Behandlingsperiode

Forsøkspersoner med aktive lesjoner som fastslått Undersøkerens kliniske vurdering vil starte en syklus med påføring av diacerein 1 % salve én gang daglig, studiemedisin, hjemme til EBS-lesjonene i 8 uker.

Etter behandlingsperioden vil forsøkspersonene gå av med behandlingen i 8 uker ved å bruke kun etterforsker-godkjente milde, ikke-medisinske mykgjørende/fuktighetskremer, rutinemessige renseprodukter og solkremer. Som fastslått Undersøkerens kliniske vurdering kan forsøkspersonene gå inn i en annen behandlingsperiode på 8 uker.

Varigheten av et forsøkspersons deltakelse i forlengelsesstudien kan være så kort som 32 uker eller så lenge som 52 uker, avhengig av planen for syklusstart for hvert enkelt emne.
Legemiddel: diacerein 1% salve

Påfør lokalt studiemedisin på lesjoner identifisert av etterforskeren som krever.

behandling

Andre navn:
  • CCP-020

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Uønskede hendelser som oppstår ved behandling
Tidsramme: opptil 52 uker
Antall og prosentandel av deltakere med en behandlingsutløst bivirkning.
opptil 52 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Castle Creek Pharmaceuticals, LLC

Etterforskere

  • Studiestol: Mary Spellman, MD, Castle Creek Pharmaceuticals

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. desember 2017

Primær fullføring (Faktiske)

17. april 2020

Studiet fullført (Faktiske)

17. april 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

19. desember 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

2. januar 2018

Først lagt ut (Faktiske)

3. januar 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

16. september 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

26. august 2020

Sist bekreftet

1. august 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CCP-020-302

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Epidermolyse Bullosa

Kliniske studier på diacerein 1% salve

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Belarus

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere