Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Målrettet litteraturgjennomgang og emneintervjuer i Wiskott-Aldrich syndrom (WAS)

13. mars 2019 oppdatert av: GlaxoSmithKline

Forståelse av pasientens og omsorgspersonens opplevelse av Wiskott-Aldrichs syndrom (WAS)

WAS er en sjelden primær immunsviktsykdom forårsaket av genetisk mutasjon og er mer vanlig hos menn enn kvinner. Hensikten med denne studien er å forstå erfaringer fra WAS-fag og omsorgspersoner for å identifisere viktige begreper av interesse som kan måles i fremtidige fase IIIb-studier. Dette er en kvalitativ tverrsnittsstudie som vil inkludere et utvalg på omtrent 8 personer med WAS og 13 omsorgspersoner til personer med diagnosen WAS i USA, Storbritannia og Frankrike. Et åpent intervju på 60 til 90 minutter vil bli gjennomført over telefon- eller videokonferansen som vil bli tatt opp med lyd for påfølgende transkripsjon. Målet med disse intervjuene er å få subjekt- og omsorgspersoners perspektiv på virkningen av WAS og dets tilhørende behandlinger på livskvalitet og opplevelser av å leve med WAS.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
19

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Pennsylvania
      • Collegeville, Pennsylvania, Forente stater, 19426
        • GSK Investigational Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

12 år til 30 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Mann

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Et bekvemmelighetsutvalg på omtrent 21 forsøkspersoner med WAS og primære omsorgspersoner for WAS-personer vil bli inkludert i studien.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Emner:

  • Mannlige ungdommer eller unge voksne i alderen 12 til 30 år.
  • Diagnose av WAS definert av WAS genetisk mutasjon med en klinisk skåre >=1 eller selvrapportert sykdomsgrad.
  • Personer som er "konservativt administrert" eller ikke har mottatt behandling for WAS; maksimalt 5 forsøkspersoner som har fått en hematopoetisk stamcelletransplantasjon i løpet av de siste to årene.
  • Kunne lese, snakke og forstå engelsk eller fransk tilstrekkelig til å fullføre alle vurderinger.
  • Villig og i stand til å delta i en lydopptak, telefon- eller videokonferanseøkt, inkludert overholdelse av intervjuinstruksjonene og utfylling av alle spørreskjemaer.
  • Foreldre/foresatte/pasient signerte informert samtykke.

Omsorgspersoner:

  • Omsorgspersoner for barn >=2 år med diagnosen WAS; minst 5 omsorgspersoner for forsøkspersoner under 8 år.
  • Omsorgspersoner for forsøkspersoner med diagnosen WAS definert av WAS genetisk mutasjon med en klinisk skåre >=1 eller selvrapportert sykdomsgrad.
  • Omsorgspersoner for forsøkspersoner som er "konservativt administrert" eller ikke har mottatt behandling for WAS; Minst 2 omsorgspersoner for forsøkspersoner som har fått en hematopoetisk stamcelletransplantasjon i løpet av de siste to årene.
  • Omsorgspersoner er definert som primær omsorgsperson.
  • Kunne lese, snakke og forstå engelsk eller fransk tilstrekkelig til å fullføre alle vurderinger.
  • Villig og i stand til å delta i en lydopptak, telefon- eller videokonferanseintervjuøkt, inkludert overholdelse av intervjuinstruksjonene og utfylling av alle spørreskjemaer.
  • Omsorgspersoner for Wiskott-Aldrich-pasienter kan være av alle aldre eller kjønn og trenger ikke å følge pasientens inklusjonskriterier, så lenge barnet/pasienten deres oppfyller inklusjonskriteriene, som skissert.

Ekskluderingskriterier:

Emner

  • Forsøkspersoner som tidligere har fått genterapibehandling Omsorgspersoner
  • Omsorgspersoner til forsøkspersoner som tidligere har mottatt genterapibehandling
  • Profesjonelle omsorgspersoner (det vil si hjemmesykepleier eller tilsvarende).

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort

Gruppe / Kohort

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en observasjonsstudie som vurderes for biomedisinske eller helsemessige utfall.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Gruppe 1
Omtrent 8 personer med WAS mellom 12 og 30 år vil bli inkludert i gruppe 1.
Annen: Pasientintervjuguide
Intervjueren vil gjennomføre intervjuet for forsøkspersoner med WAS ved hjelp av en semistrukturert pasientintervjuguide.
Annen: Sosiodemografisk spørreskjema
På slutten av intervjuet vil forsøkspersonene bli bedt om å fylle ut emne- eller omsorgsversjoner av landsspesifikke sosiodemografiske spørreskjema.
Annen: Spørreskjema for pediatrisk livskvalitet (PedsQL).
PedsQL er et validert generisk mål på helserelatert livskvalitet (HRQOL) hos barn, ungdom og unge voksne med akutte og kroniske helsetilstander. På slutten av intervjuet vil forsøkspersonene bli bedt om å fylle ut emne- eller omsorgsversjoner av PedsQL-spørreskjemaet.
Annen: Klinisk spørreskjema
På slutten av intervjuet vil forsøkspersonene bli pålagt å fylle ut emne- eller omsorgspersonversjoner av klinisk spørreskjema.
Gruppe 2
Omtrent 8 primære omsorgspersoner for forsøkspersoner med WAS mellom 8 og 30 år vil bli inkludert i gruppe 2.
Annen: Sosiodemografisk spørreskjema
På slutten av intervjuet vil forsøkspersonene bli bedt om å fylle ut emne- eller omsorgsversjoner av landsspesifikke sosiodemografiske spørreskjema.
Annen: Spørreskjema for pediatrisk livskvalitet (PedsQL).
PedsQL er et validert generisk mål på helserelatert livskvalitet (HRQOL) hos barn, ungdom og unge voksne med akutte og kroniske helsetilstander. På slutten av intervjuet vil forsøkspersonene bli bedt om å fylle ut emne- eller omsorgsversjoner av PedsQL-spørreskjemaet.
Annen: Klinisk spørreskjema
På slutten av intervjuet vil forsøkspersonene bli pålagt å fylle ut emne- eller omsorgspersonversjoner av klinisk spørreskjema.
Annen: Intervjuguide for omsorgsperson
Intervjueren vil gjennomføre intervjuet for omsorgspersoner til personer med WAS ved hjelp av en semistrukturert omsorgspersonintervjuguide.
Gruppe 3
Omtrent 5 primære omsorgspersoner for forsøkspersoner med WAS under 8 år vil bli inkludert i gruppe 3.
Annen: Sosiodemografisk spørreskjema
På slutten av intervjuet vil forsøkspersonene bli bedt om å fylle ut emne- eller omsorgsversjoner av landsspesifikke sosiodemografiske spørreskjema.
Annen: Spørreskjema for pediatrisk livskvalitet (PedsQL).
PedsQL er et validert generisk mål på helserelatert livskvalitet (HRQOL) hos barn, ungdom og unge voksne med akutte og kroniske helsetilstander. På slutten av intervjuet vil forsøkspersonene bli bedt om å fylle ut emne- eller omsorgsversjoner av PedsQL-spørreskjemaet.
Annen: Klinisk spørreskjema
På slutten av intervjuet vil forsøkspersonene bli pålagt å fylle ut emne- eller omsorgspersonversjoner av klinisk spørreskjema.
Annen: Intervjuguide for omsorgsperson
Intervjueren vil gjennomføre intervjuet for omsorgspersoner til personer med WAS ved hjelp av en semistrukturert omsorgspersonintervjuguide.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall fagrapporterte perspektiver på WAS
Tidsramme: Opptil 90 minutter
Åpne intervjuer vil bli gjennomført i ungdoms- og voksenemner for å forstå deres perspektiv på WAS.
Opptil 90 minutter
Antall omsorgspersoner rapporterte perspektiver på WAS
Tidsramme: Opptil 90 minutter
Åpne intervjuer vil bli gjennomført med omsorgspersoner til personer med WAS for å forstå deres perspektiv på WAS.
Opptil 90 minutter
Antall personer rapporterte forebyggende tiltak for å unngå infeksjon og blødning
Tidsramme: Opptil 90 minutter
De forebyggende tiltakene som er tatt for å unngå infeksjon og blødning som rapportert av forsøkspersoner under åpne intervjuer vil bli oppsummert.
Opptil 90 minutter
Antall omsorgspersoner rapporterte forebyggende tiltak for å unngå infeksjon og blødning
Tidsramme: Opptil 90 minutter
De forebyggende tiltakene som er tatt for å unngå infeksjon og blødning som rapportert av omsorgspersoner under åpne intervjuer vil bli oppsummert.
Opptil 90 minutter
Antall forsøkspersoner rapporterte bevissthet om risikoen for sykdom
Tidsramme: Opptil 90 minutter
Åpne intervjuer vil bli gjennomført med ungdom og voksne for å forstå deres bevissthet om risikoen for sykdom (det vil si risiko for fremtidige komplikasjoner og potensiell rask nedgang).
Opptil 90 minutter
Antall omsorgspersoner rapporterte bevissthet om risikoen for sykdom
Tidsramme: Opptil 90 minutter
Åpne intervjuer vil bli gjennomført med omsorgspersoner for WAS-personer for å forstå deres bevissthet om risikoen for sykdom (det vil si risiko for fremtidige komplikasjoner og potensiell rask nedgang).
Opptil 90 minutter
Antall behandlingssekvenser mottatt av forsøkspersoner
Tidsramme: Opptil 90 minutter
Åpne intervjuer vil bli gjennomført for å forstå behandlingene mottatt av forsøkspersonene når det gjelder sekvensering.
Opptil 90 minutter
Antall forsøksperson rapporterte årsaker til seponering eller endring i behandlingsalternativ
Tidsramme: Opptil 90 minutter
Åpne intervjuer vil bli gjennomført med ungdom og voksne for å forstå årsakene til seponering eller endring i behandlingsalternativ for WAS.
Opptil 90 minutter
Antall omsorgspersoner rapporterte årsaker til seponering eller endring i behandlingsalternativ
Tidsramme: Opptil 90 minutter
Åpne intervjuer vil bli gjennomført med omsorgspersoner for WAS-personer for å forstå årsakene til seponering eller endring i behandlingsalternativ for WAS.
Opptil 90 minutter
Analyse av tolerabilitet av behandling av fag
Tidsramme: Opptil 90 minutter
Åpne intervjuer vil bli gjennomført med forsøkspersoner og omsorgspersoner for å forstå tolerabiliteten av WAS-behandling av forsøkspersoner.
Opptil 90 minutter
Antall forsøkspersoner rapportert behandlingsbyrde
Tidsramme: Opptil 90 minutter
Åpne intervjuer vil bli gjennomført med ungdom og voksne for å analysere behandlingsbyrden for forsøkspersoner.
Opptil 90 minutter
Antall omsorgspersoner rapportert behandlingsbyrde
Tidsramme: Opptil 90 minutter
Åpne intervjuer vil bli gjennomført med omsorgspersoner for WAS-personer for å analysere behandlingsbyrden for omsorgspersoner.
Opptil 90 minutter
Antall fagrapporterte perspektiver på risiko forbundet med behandling
Tidsramme: Opptil 90 minutter
Åpne intervjuer vil bli gjennomført med ungdom og voksne for å forstå deres perspektiv på risikoen forbundet med hver behandling.
Opptil 90 minutter
Antall omsorgspersoner rapporterte perspektiver på risiko forbundet med behandling
Tidsramme: Opptil 90 minutter
Åpne intervjuer vil bli gjennomført med omsorgspersoner for WAS-personer for å forstå deres perspektiv på risikoene forbundet med hver behandling.
Opptil 90 minutter
Antall nøkkelbegreper av interesse
Tidsramme: Opptil 90 minutter
Åpne intervjuer vil bli gjennomført for å identifisere viktige begreper av interesse som kan bli brukt i fremtidige kliniske studier.
Opptil 90 minutter

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
GlaxoSmithKline

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
24. januar 2018

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
14. september 2018

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
14. september 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
8. januar 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
8. januar 2018

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
16. januar 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
14. mars 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
13. mars 2019

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. mars 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • 208034

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger