Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Målrettet litteraturgennemgang og emneinterviews i Wiskott-Aldrich syndrom (WAS)

13. marts 2019 opdateret af: GlaxoSmithKline

Forståelse af patientens og pårørendes oplevelse af Wiskott-Aldrichs syndrom (WAS)

WAS er en sjælden primær immundefektsygdom forårsaget af genetisk mutation og er mere almindelig hos mænd end hos kvinder. Formålet med denne undersøgelse er at forstå erfaringer fra WAS-personer og pårørende for at identificere vigtige begreber af interesse, som kunne måles i fremtidige fase IIIb-forsøg. Dette er en kvalitativ tværsnitsundersøgelse, der vil omfatte en stikprøve på cirka 8 forsøgspersoner med WAS og 13 plejere af forsøgspersoner med diagnosen WAS i USA, Storbritannien og Frankrig. Et åbent interview på 60 til 90 minutter vil blive gennemført over telefon- eller videokonferencen, som vil blive optaget på lyd til efterfølgende transskription. Formålet med disse interviews er at opnå subjekt- og pårørendeperspektiver på virkningen af ​​WAS og dets tilknyttede behandlinger på livskvalitet og erfaringer med at leve med WAS.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Observationel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
19

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Pennsylvania
      • Collegeville, Pennsylvania, Forenede Stater, 19426
        • GSK Investigational Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

12 år til 30 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

En bekvemmelighedsprøve på ca. 21 forsøgspersoner med WAS og primære omsorgspersoner for WAS-personer vil blive inkluderet i undersøgelsen.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Emner:

  • Mandlige unge eller unge voksne i alderen fra 12 til 30 år.
  • Diagnose af WAS defineret af WAS genetisk mutation med en klinisk score >=1 eller selvrapporteret sygdoms sværhedsgrad.
  • Forsøgspersoner, der er "konservativt styret" eller ikke har modtaget behandling for WAS; højst 5 forsøgspersoner, der har modtaget en hæmatopoietisk stamcelletransplantation inden for de foregående to år.
  • Kunne læse, tale og forstå engelsk eller fransk tilstrækkeligt til at fuldføre alle vurderinger.
  • Villig og i stand til at deltage i en lydoptaget telefon- eller videokonferencesession, herunder overholdelse af interviewinstruktionerne og udfyldelse af alle spørgeskemaer.
  • Forælder/værge/patient underskrevet informeret samtykke.

Omsorgspersoner:

  • Omsorgspersoner til børn >=2 år diagnosticeret med WAS; mindst 5 plejere af forsøgspersoner under 8 år.
  • Omsorgspersoner til forsøgspersoner med en diagnose af WAS defineret ved WAS genetisk mutation med en klinisk score >=1 eller selvrapporteret sygdoms sværhedsgrad.
  • Omsorgspersoner for forsøgspersoner, der er "konservativt styret" eller ikke har modtaget behandling for WAS; Mindst 2 plejere af forsøgspersoner, der har modtaget en hæmatopoietisk stamcelletransplantation inden for de foregående to år.
  • Omsorgspersoner defineres som primære omsorgspersoner.
  • Kunne læse, tale og forstå engelsk eller fransk tilstrækkeligt til at fuldføre alle vurderinger.
  • Villig og i stand til at deltage i en lydoptaget, telefon- eller videokonferenceinterviewsession, herunder overholdelse af interviewinstruktionerne og udfyldelse af alle spørgeskemaer.
  • Omsorgspersoner til Wiskott-Aldrich-patienter kan være af enhver alder eller køn og behøver ikke følge patientens inklusionskriterier, så længe deres barn/patient opfylder inklusionskriterierne, som skitseret.

Ekskluderingskriterier:

Emner

  • Forsøgspersoner, der tidligere har modtaget genterapi behandling Omsorgspersoner
  • Pårørende til forsøgspersoner, der tidligere har modtaget genterapibehandling
  • Professionelle plejere (det vil sige hjemmesygeplejerske eller tilsvarende).

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte

Gruppe / kohorte

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et observationsstudie, der vurderes for biomedicinske eller sundhedsmæssige resultater.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Gruppe 1
Cirka 8 forsøgspersoner med WAS mellem 12 og 30 år vil blive inkluderet i gruppe 1.
Andet: Patient interview guide
Intervieweren vil gennemføre interviewet for forsøgspersoner med WAS ved hjælp af en semistruktureret patientinterviewguide.
Andet: Sociodemografisk spørgeskema
Ved afslutningen af ​​interviewet vil forsøgspersonerne blive bedt om at udfylde emne- eller omsorgsgiverversioner af landespecifikke sociodemografiske spørgeskemaer.
Andet: Pædiatrisk livskvalitet (PedsQL) spørgeskema
PedsQL er et valideret generisk mål for sundhedsrelateret livskvalitet (HRQOL) hos børn, unge og unge voksne med akutte og kroniske helbredstilstande. Ved afslutningen af ​​interviewet vil forsøgspersonerne blive bedt om at udfylde emne- eller omsorgsgiverversioner af PedsQL-spørgeskemaet.
Andet: Klinisk spørgeskema
Ved afslutningen af ​​interviewet vil forsøgspersonerne blive bedt om at udfylde emne- eller omsorgsgiverversioner af det kliniske spørgeskema.
Gruppe 2
Cirka 8 primære omsorgspersoner for forsøgspersoner med WAS i alderen 8 til 30 år vil blive inkluderet i gruppe 2.
Andet: Sociodemografisk spørgeskema
Ved afslutningen af ​​interviewet vil forsøgspersonerne blive bedt om at udfylde emne- eller omsorgsgiverversioner af landespecifikke sociodemografiske spørgeskemaer.
Andet: Pædiatrisk livskvalitet (PedsQL) spørgeskema
PedsQL er et valideret generisk mål for sundhedsrelateret livskvalitet (HRQOL) hos børn, unge og unge voksne med akutte og kroniske helbredstilstande. Ved afslutningen af ​​interviewet vil forsøgspersonerne blive bedt om at udfylde emne- eller omsorgsgiverversioner af PedsQL-spørgeskemaet.
Andet: Klinisk spørgeskema
Ved afslutningen af ​​interviewet vil forsøgspersonerne blive bedt om at udfylde emne- eller omsorgsgiverversioner af det kliniske spørgeskema.
Andet: Pårørende interviewguide
Intervieweren vil gennemføre interviewet for pårørende af forsøgspersoner med WAS ved hjælp af en semistruktureret omsorgspersoninterviewguide.
Gruppe 3
Cirka 5 primære omsorgspersoner for forsøgspersoner med WAS under 8 år vil blive inkluderet i gruppe 3.
Andet: Sociodemografisk spørgeskema
Ved afslutningen af ​​interviewet vil forsøgspersonerne blive bedt om at udfylde emne- eller omsorgsgiverversioner af landespecifikke sociodemografiske spørgeskemaer.
Andet: Pædiatrisk livskvalitet (PedsQL) spørgeskema
PedsQL er et valideret generisk mål for sundhedsrelateret livskvalitet (HRQOL) hos børn, unge og unge voksne med akutte og kroniske helbredstilstande. Ved afslutningen af ​​interviewet vil forsøgspersonerne blive bedt om at udfylde emne- eller omsorgsgiverversioner af PedsQL-spørgeskemaet.
Andet: Klinisk spørgeskema
Ved afslutningen af ​​interviewet vil forsøgspersonerne blive bedt om at udfylde emne- eller omsorgsgiverversioner af det kliniske spørgeskema.
Andet: Pårørende interviewguide
Intervieweren vil gennemføre interviewet for pårørende af forsøgspersoner med WAS ved hjælp af en semistruktureret omsorgspersoninterviewguide.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal emnerapporterede perspektiver på WAS
Tidsramme: Op til 90 minutter
Åbne interviews vil blive gennemført i unge og voksne emner for at forstå deres perspektiv på WAS.
Op til 90 minutter
Antal plejepersonale rapporterede perspektiver på WAS
Tidsramme: Op til 90 minutter
Åbne interviews vil blive gennemført i plejere af personer med WAS for at forstå deres perspektiv på WAS.
Op til 90 minutter
Antallet af forsøgspersoner rapporterede forebyggende foranstaltninger, der er truffet for at undgå infektion og blødning
Tidsramme: Op til 90 minutter
De forebyggende foranstaltninger, der er truffet for at undgå infektion og blødning, som rapporteret af forsøgspersoner under åbne interviews, vil blive opsummeret.
Op til 90 minutter
Antallet af omsorgspersoner rapporterede om forebyggende foranstaltninger, der er truffet for at undgå infektion og blødning
Tidsramme: Op til 90 minutter
De forebyggende foranstaltninger, der er truffet for at undgå infektion og blødning, som rapporteret af pårørende under åbne interviews vil blive opsummeret.
Op til 90 minutter
Antallet af forsøgspersoner rapporteret bevidsthed om risikoen for sygdom
Tidsramme: Op til 90 minutter
Åbne interviews vil blive gennemført i unge og voksne forsøgspersoner for at forstå deres bevidsthed om risikoen for sygdom (dvs. risikoen for fremtidige komplikationer og potentielt hurtigt fald).
Op til 90 minutter
Antallet af pårørende rapporterede bevidsthed om risikoen for sygdom
Tidsramme: Op til 90 minutter
Åbne interviews vil blive udført i plejere af WAS-personer for at forstå deres bevidsthed om risikoen for sygdom (det vil sige risiko for fremtidige komplikationer og potentielt hurtigt fald).
Op til 90 minutter
Antal behandlingssekvenser modtaget af forsøgspersoner
Tidsramme: Op til 90 minutter
Der vil blive gennemført åbne interviews for at forstå de behandlinger, som forsøgspersonerne modtager med hensyn til sekventering.
Op til 90 minutter
Antallet af forsøgspersoner rapporterede årsager til seponering eller ændring i behandlingsmulighed
Tidsramme: Op til 90 minutter
Åbne interviews vil blive udført i unge og voksne forsøgspersoner for at forstå årsagerne til seponering eller ændring i behandlingsmulighed for WAS.
Op til 90 minutter
Antal pårørende rapporterede årsager til seponering eller ændring i behandlingsmulighed
Tidsramme: Op til 90 minutter
Åbne interviews vil blive gennemført i plejere af WAS-personer for at forstå årsagerne til seponering eller ændring i behandlingsmulighed for WAS.
Op til 90 minutter
Analyse af tolerabilitet af behandling af forsøgspersoner
Tidsramme: Op til 90 minutter
Åbne interviews vil blive udført i forsøgspersoner og pårørende for at forstå tolerabiliteten af ​​WAS-behandling af forsøgspersoner.
Op til 90 minutter
Antal forsøgspersoner rapporteret behandlingsbyrde
Tidsramme: Op til 90 minutter
Åbne interviews vil blive gennemført i unge og voksne forsøgspersoner for at analysere behandlingsbyrden for forsøgspersoner.
Op til 90 minutter
Antal pårørende rapporteret behandlingsbyrde
Tidsramme: Op til 90 minutter
Åbne interviews vil blive gennemført i pårørende af WAS-personer for at analysere behandlingsbyrden for pårørende.
Op til 90 minutter
Antal forsøgspersoners rapporterede perspektiver på risikoen forbundet med behandling
Tidsramme: Op til 90 minutter
Åbne interviews vil blive gennemført i unge og voksne forsøgspersoner for at forstå deres perspektiv på de risici, der er forbundet med hver behandling.
Op til 90 minutter
Antallet af behandlere rapporterede perspektiver på risikoen forbundet med behandling
Tidsramme: Op til 90 minutter
Åbne interviews vil blive gennemført med plejere af WAS-personer for at forstå deres perspektiv på de risici, der er forbundet med hver behandling.
Op til 90 minutter
Antal nøglebegreber af interesse
Tidsramme: Op til 90 minutter
Der vil blive gennemført åbne interviews for at identificere de vigtige begreber af interesse, som kan blive brugt i fremtidige kliniske forsøg.
Op til 90 minutter

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
GlaxoSmithKline

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
24. januar 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
14. september 2018

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
14. september 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
8. januar 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
8. januar 2018

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
16. januar 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
14. marts 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
13. marts 2019

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. marts 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 208034

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Wiskott-Aldrich syndrom

Kliniske forsøg med Patient interview guide

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger