Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Cílený přehled literatury a předmětové rozhovory u Wiskott-Aldrichova syndromu (WAS)

13. března 2019 aktualizováno: GlaxoSmithKline

Pochopení zkušeností pacienta a pečovatele s Wiskott-Aldrichovým syndromem (WAS)

WAS je vzácné primární onemocnění imunitní nedostatečnosti způsobené genetickou mutací a je častější u mužů než u žen. Účelem této studie je porozumět zkušenostem subjektů WAS a pečovatelů a identifikovat důležité koncepty zájmu, které by mohly být měřeny v budoucích studiích fáze IIIb. Toto je kvalitativní průřezová studie, která bude zahrnovat vzorek přibližně 8 subjektů s WAS a 13 pečovatelů subjektů s diagnózou WAS ve Spojených státech, Spojeném království a Francii. 60 až 90 minutový otevřený rozhovor bude veden prostřednictvím telefonu nebo videokonference, která bude audionahrána pro následný přepis. Cílem těchto rozhovorů je získat pohledy subjektu a pečovatele na dopad WAS a související léčby na kvalitu života a zkušenosti s životem s WAS.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
19

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Pennsylvania
      • Collegeville, Pennsylvania, Spojené státy, 19426
        • GSK Investigational Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

12 let až 30 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Do studie bude zahrnut vhodný vzorek přibližně 21 subjektů s WAS a primárních pečovatelů o subjekty WAS.

Popis

Kritéria pro zařazení:

Předměty:

  • Dospívající muži nebo mladí dospělí ve věku od 12 do 30 let.
  • Diagnóza WAS definovaná genetickou mutací WAS s klinickým skóre >=1 nebo závažností onemocnění, kterou sám uvedl.
  • Subjekty, které jsou "konzervativně léčeny" nebo nedostaly léčbu WAS; maximálně 5 subjektů, které podstoupily transplantaci hematopoetických kmenových buněk v předchozích dvou letech.
  • Schopný číst, mluvit a rozumět anglicky nebo francouzsky dostatečně na to, aby dokončil všechna hodnocení.
  • Ochota a schopnost zúčastnit se audionahrávky, telefonní nebo videokonference, včetně dodržení pokynů k rozhovoru a vyplnění všech dotazníků.
  • Rodič/opatrovník/pacient podepsal informovaný souhlas.

Pečovatelé:

  • Pečovatelé o děti >=2 roky s diagnózou WAS; alespoň 5 pečovatelů o subjekty mladší 8 let.
  • Pečovatelé o subjekty s diagnózou WAS definovanou genetickou mutací WAS s klinickým skóre >=1 nebo závažností onemocnění, kterou sami uvedli.
  • Pečovatelé o subjekty, které jsou "konzervativně řízeny" nebo nedostaly léčbu WAS; Alespoň 2 pečovatelé o subjekty, které v předchozích dvou letech podstoupily transplantaci krvetvorných kmenových buněk.
  • Pečovatelé jsou definováni jako primární pečovatelé.
  • Schopný číst, mluvit a rozumět anglicky nebo francouzsky dostatečně na to, aby dokončil všechna hodnocení.
  • Ochota a schopnost zúčastnit se audionahraného, ​​telefonického nebo videokonferenčního rozhovoru, včetně dodržení pokynů k rozhovoru a vyplnění všech dotazníků.
  • Pečovatelé o pacienty Wiskott-Aldrich mohou být jakéhokoli věku nebo pohlaví a nemusí dodržovat kritéria pro zařazení pacienta, pokud jejich dítě/pacient splňuje kritéria pro zařazení, jak je uvedeno.

Kritéria vyloučení:

Předměty

  • Subjekty, které dříve podstoupily léčbu genovou terapií Pečovatelé
  • Pečovatelé o subjekty, které dříve podstoupily léčbu genovou terapií
  • Profesionální pečovatelé (tj. domácí zdravotní sestra nebo ekvivalent).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta

Skupina / kohorta

Skupina nebo podskupina účastníků pozorovací studie, která je hodnocena z hlediska biomedicínských nebo zdravotních výsledků.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Skupina 1
Do skupiny 1 bude zahrnuto přibližně 8 subjektů s WAS ve věku 12 až 30 let.
Jiný: Průvodce rozhovorem s pacientem
Tazatel povede rozhovor se subjekty s WAS pomocí polostrukturovaného průvodce rozhovorem s pacientem.
Jiný: Sociodemografický dotazník
Na konci pohovoru budou subjekty povinny vyplnit verzi sociodemografického dotazníku specifického pro danou zemi nebo pečovatele.
Jiný: Pediatrický dotazník kvality života (PedsQL).
PedsQL je ověřené obecné měřítko kvality života související se zdravím (HRQOL) u dětí, dospívajících a mladých dospělých s akutními a chronickými zdravotními stavy. Na konci pohovoru budou subjekty povinny vyplnit verzi dotazníku PedsQL pro subjekt nebo pečovatele.
Jiný: Klinický dotazník
Na konci pohovoru budou subjekty povinny vyplnit verzi klinického dotazníku pro subjekt nebo pečovatele.
Skupina 2
Do skupiny 2 bude zahrnuto přibližně 8 primárních pečovatelů o subjekty s WAS ve věku 8 až 30 let.
Jiný: Sociodemografický dotazník
Na konci pohovoru budou subjekty povinny vyplnit verzi sociodemografického dotazníku specifického pro danou zemi nebo pečovatele.
Jiný: Pediatrický dotazník kvality života (PedsQL).
PedsQL je ověřené obecné měřítko kvality života související se zdravím (HRQOL) u dětí, dospívajících a mladých dospělých s akutními a chronickými zdravotními stavy. Na konci pohovoru budou subjekty povinny vyplnit verzi dotazníku PedsQL pro subjekt nebo pečovatele.
Jiný: Klinický dotazník
Na konci pohovoru budou subjekty povinny vyplnit verzi klinického dotazníku pro subjekt nebo pečovatele.
Jiný: Průvodce pohovorem s pečovatelem
Tazatel povede rozhovor s pečovateli o subjekty s WAS pomocí polostrukturovaného průvodce rozhovorem s pečovatelem.
Skupina 3
Do skupiny 3 bude zahrnuto přibližně 5 primárních pečovatelů o subjekty s WAS ve věku do 8 let.
Jiný: Sociodemografický dotazník
Na konci pohovoru budou subjekty povinny vyplnit verzi sociodemografického dotazníku specifického pro danou zemi nebo pečovatele.
Jiný: Pediatrický dotazník kvality života (PedsQL).
PedsQL je ověřené obecné měřítko kvality života související se zdravím (HRQOL) u dětí, dospívajících a mladých dospělých s akutními a chronickými zdravotními stavy. Na konci pohovoru budou subjekty povinny vyplnit verzi dotazníku PedsQL pro subjekt nebo pečovatele.
Jiný: Klinický dotazník
Na konci pohovoru budou subjekty povinny vyplnit verzi klinického dotazníku pro subjekt nebo pečovatele.
Jiný: Průvodce pohovorem s pečovatelem
Tazatel povede rozhovor s pečovateli o subjekty s WAS pomocí polostrukturovaného průvodce rozhovorem s pečovatelem.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet subjektivních pohledů na WAS
Časové okno: Až 90 minut
Otevřené rozhovory budou vedeny s dospívajícími a dospělými subjekty, abychom porozuměli jejich pohledu na WAS.
Až 90 minut
Počet pohledů pečovatelů na WAS
Časové okno: Až 90 minut
Otevřené rozhovory budou vedeny s pečovateli o pacienty s WAS, abychom pochopili jejich pohled na WAS.
Až 90 minut
Počet hlášených preventivních opatření přijatých k zamezení infekce a krvácení
Časové okno: Až 90 minut
Budou shrnuta preventivní opatření přijatá k zamezení infekce a krvácení, jak je uvádějí subjekty během rozhovorů s otevřeným koncem.
Až 90 minut
Počet ošetřujících hlášených preventivních opatření přijatých k zamezení infekce a krvácení
Časové okno: Až 90 minut
Budou shrnuta preventivní opatření přijatá k zamezení infekce a krvácení, jak je hlásili pečovatelé během otevřených rozhovorů.
Až 90 minut
Počet subjektů, které uvedly povědomí o riziku onemocnění
Časové okno: Až 90 minut
Otevřené rozhovory budou vedeny s dospívajícími a dospělými subjekty, abychom porozuměli jejich povědomí o riziku onemocnění (tj. riziku budoucích komplikací a potenciálního rychlého poklesu).
Až 90 minut
Počet pečovatelů hlášených informovaností o riziku onemocnění
Časové okno: Až 90 minut
Otevřené rozhovory budou vedeny s pečovateli o pacienty s WAS, abychom pochopili jejich povědomí o riziku onemocnění (tj. riziku budoucích komplikací a potenciálního rychlého poklesu).
Až 90 minut
Počet léčebných sekvencí přijatých subjekty
Časové okno: Až 90 minut
Budou provedeny otevřené rozhovory, aby bylo možné porozumět léčbě, kterou subjekty obdržely, pokud jde o sekvenování.
Až 90 minut
Počet subjektů hlášených důvodů pro přerušení nebo změnu možnosti léčby
Časové okno: Až 90 minut
Otevřené rozhovory budou vedeny s dospívajícími a dospělými subjekty, abychom pochopili důvody pro přerušení nebo změnu možnosti léčby WAS.
Až 90 minut
Počet důvodů pro přerušení nebo změnu možností léčby hlášených pečovatelem
Časové okno: Až 90 minut
Otevřené rozhovory budou vedeny s pečovateli o pacienty s WAS, abychom pochopili důvody pro přerušení nebo změnu možnosti léčby WAS.
Až 90 minut
Analýza snášenlivosti léčby subjekty
Časové okno: Až 90 minut
Otevřené rozhovory budou vedeny se subjekty a pečovateli, aby se porozumělo snášenlivosti léčby WAS subjekty.
Až 90 minut
Počet subjektů hlášených léčebnou zátěží
Časové okno: Až 90 minut
Otevřené rozhovory budou provedeny s dospívajícími a dospělými subjekty za účelem analýzy léčebné zátěže subjektů.
Až 90 minut
Počet ošetřovatelů hlášených léčebnou zátěží
Časové okno: Až 90 minut
Otevřené rozhovory budou vedeny s pečovateli subjektů WAS za účelem analýzy léčebné zátěže pro pečovatele.
Až 90 minut
Počet subjektivních pohledů na riziko spojené s léčbou
Časové okno: Až 90 minut
Otevřené rozhovory budou vedeny s dospívajícími a dospělými subjekty, abychom pochopili jejich pohled na rizika spojená s každou léčbou.
Až 90 minut
Počet pohledů pečovatelů na riziko spojené s léčbou
Časové okno: Až 90 minut
Otevřené rozhovory budou vedeny s pečovateli o pacienty s WAS, abychom pochopili jejich pohled na rizika spojená s každou léčbou.
Až 90 minut
Počet klíčových pojmů zájmu
Časové okno: Až 90 minut
Budou provedeny otevřené rozhovory s cílem identifikovat důležité koncepty zájmu, které mohou být použity v budoucích klinických studiích.
Až 90 minut

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
GlaxoSmithKline

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
24. ledna 2018

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
14. září 2018

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
14. září 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
8. ledna 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
8. ledna 2018

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
16. ledna 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
14. března 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
13. března 2019

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. března 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 208034

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Wiskott-Aldrichův syndrom

Klinické studie na Průvodce rozhovorem s pacientem

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení