Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av VX-659-kombinasjonsterapi hos CF-individer homozygote for F508del (F/F)

26. september 2019 oppdatert av: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

En fase 3, randomisert, dobbeltblind, kontrollert studie som evaluerer effektiviteten og sikkerheten til VX-659-kombinasjonsterapi hos personer med cystisk fibrose som er homozygote for F508del-mutasjonen (F/F)

Denne studien vil evaluere effekten av VX-659 i trippelkombinasjon (TC) med tezacaftor (TEZ) og ivacaftor (IVA) hos personer med cystisk fibrose (CF) som er homozygote for F508del-mutasjonen (F/F).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

116

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
      • Adelaide, Australia
        • Royal Adelaide Hospital
      • Chermside, Australia
        • Prince Charles Hospital
      • Nedlands, Australia
        • Institute for Respiratory Health Inc./ Sir Charles Gairdner Hospital
      • New Lambton Heights, Australia
        • John Hunter Hospital & Hunter Medical Research Institute
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia
        • The Alfred Hospital
  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forente stater, 06511
        • Yale New Haven Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
        • University of Miami/Miller School of Medicine
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Forente stater, 83712
        • St. Luke's CF Center of Idaho
    • Illinois
      • Niles, Illinois, Forente stater, 60714
        • Advocate Children's Hospital- Park Ridge/ North Suburban Pulmonary and Critical Care Consultants
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • Indiana Clinical Research Center, IU Health University Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • The University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
        • The Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Forente stater, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital CF Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forente stater, 64108
        • Children's Mercy Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Forente stater, 08901
        • Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
    • New York
      • Albany, New York, Forente stater, 12208
        • Albany Medical College
      • New Hyde Park, New York, Forente stater, 11040
        • Northwell Health, Long Island Jewish Medical Center
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • Syracuse, New York, Forente stater, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forente stater, 73211
        • Respiratory Diseases of Children and Adolescents
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of University of Pittsburgh Medical Center
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Forente stater, 57105
        • Sanford Research/ USD
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Forente stater, 37920
        • University of Tennessee Medical Center-Adult Cystic Fibrosis Clinic
      • Memphis, Tennessee, Forente stater, 38103
        • Children's Foundation Research Center/ Le Bonheur Children's Hospital
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84132
        • University of Utah/ Primary Children's Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Irland
      • Dublin, Irland
        • St. Vincent's University Hospital
      • Dublin, Irland
        • Our Lady's Children's Hospital
      • Dublin, Irland
        • Cork University Hospital
  • Spania
      • Barcelona, Spania
        • Hospital Universitari Vall D Hebron
      • Barcelona, Spania
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron Servicio de Broncoscopia
      • Sevilla, Spania
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
  • Storbritannia
      • Cambridge, Storbritannia
        • Papworth Hospital NHS Foundation Trust, Papworth Everard
      • Liverpool, Storbritannia
        • Liverpool Heart and Chest Hospital
      • London, Storbritannia
        • Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
      • Manchester, Storbritannia
        • Wythenshawe Hospital
      • Penarth, Storbritannia
        • University Hospital Llandough
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Muenchen, Tyskland
        • Pneumologische Praxis Pasing

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

12 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  • Homozygot for F508del-mutasjonen (F/F)
  • Forsert ekspirasjonsvolum på 1 sekund (FEV1) verdi ≥40 % og ≤90 % av anslått gjennomsnitt for alder, kjønn og høyde

Nøkkelekskluderingskriterier:

  • Klinisk signifikant cirrhose med eller uten portal hypertensjon
  • Lungeinfeksjon med organismer assosiert med en raskere nedgang i lungestatus
  • Solid organ eller hematologisk transplantasjon

Andre protokolldefinerte Inkluderings-/eksklusjonskriterier kan gjelde

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Aktiv komparator: TEZ/IVA
Etter en innkjøringsperiode på 4 uker med Tezacaftor (TEZ)/Ivacaftor (IVA), fikk deltakerne TEZ 100 milligram (mg)/IVA 150 mg som fastdosekombinasjon (FDC) tablett om morgenen og IVA 150 mg som mono tablett om kvelden i 4 uker i behandlingsperioden for trippelkombinasjon (TC).
Legemiddel: IVA
Deltakerne fikk IVA muntlig en gang daglig på kvelden.
Andre navn:
  • VX-770
  • ivacaftor
Legemiddel: TEZ/IVA
Deltakerne fikk TEZ/IVA oralt en gang daglig om morgenen.
Andre navn:
  • VX-661/VX-770
  • tezacaftor/ivacaftor
Legemiddel: Placebo
Deltakerne fikk placebomatchet TEZ/IVA oralt en gang daglig om morgenen.
Legemiddel: Placebo
Deltakerne fikk placebo matchet med VX-659/TEZ/IVA oralt en gang daglig om morgenen.
Eksperimentell: VX-659/TEZ/IVA TC
Etter en innkjøringsperiode på 4 uker med TEZ/IVA, fikk deltakerne VX-659 240 mg/TEZ 100 mg/IVA 150 mg som FDC-tabletter om morgenen og IVA 150 mg som monotablett om kvelden i 4 uker i TC-behandlingsperiode.
Legemiddel: VX-659/TEZ/IVA
Deltakerne fikk VX-659/TEZ/IVA oralt en gang daglig om morgenen.
Andre navn:
  • VX-659/VX-661/VX-770
  • VX-659/tezacaftor/ivacaftor
Legemiddel: IVA
Deltakerne fikk IVA muntlig en gang daglig på kvelden.
Andre navn:
  • VX-770
  • ivacaftor
Legemiddel: Placebo
Deltakerne fikk placebomatchet TEZ/IVA oralt en gang daglig om morgenen.
Legemiddel: Placebo
Deltakerne fikk placebo matchet med VX-659/TEZ/IVA oralt en gang daglig om morgenen.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Absolutt endring i prosent predikert tvungen ekspirasjonsvolum på 1 sekund (ppFEV1)
Tidsramme: Fra baseline i uke 4
FEV1 er volumet av luft som kan tvangsblåses ut på ett sekund, etter full inspirasjon.
Fra baseline i uke 4

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Absolutt endring i svetteklorid (SwCl)
Tidsramme: Fra baseline i uke 4
Svetteprøver ble tatt med et godkjent oppsamlingsapparat.
Fra baseline i uke 4
Absolutt endring i cystisk fibrose spørreskjema-revidert (CFQ-R) respiratorisk domenepoeng
Tidsramme: Fra baseline ved uke 4
CFQ-R er et validert deltakerrapportert resultat som måler helserelatert livskvalitet for deltakere med cystisk fibrose. Respirasjonsdomene vurdert luftveissymptomer, skåreområde: 0-100; høyere skåre som indikerer færre symptomer og bedre helserelatert livskvalitet.
Fra baseline ved uke 4
Sikkerhet og tolerabilitet som vurdert antall deltakere med behandlingsoppståtte bivirkninger (AE) og alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Fra første dose av studiemedikamentet i TC-behandlingsperioden opptil 28 dager etter siste dose av studiemedikamentet eller til fullføringen av studiedeltakelsesdatoen, avhengig av hva som inntreffer først (opptil uke 8)
Fra første dose av studiemedikamentet i TC-behandlingsperioden opptil 28 dager etter siste dose av studiemedikamentet eller til fullføringen av studiedeltakelsesdatoen, avhengig av hva som inntreffer først (opptil uke 8)
Observert Pre-Dose Concentration (Ctrough) av VX-659, TEZ, TEZ Metabolite (M1-TEZ) og IVA
Tidsramme: Fra dag 1 og uke 4
Fra dag 1 og uke 4

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. mai 2018

Primær fullføring (Faktiske)

26. september 2018

Studiet fullført (Faktiske)

8. oktober 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

1. mars 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

7. mars 2018

Først lagt ut (Faktiske)

9. mars 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

17. oktober 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

26. september 2019

Sist bekreftet

1. september 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • VX17-659-103
  • 2017-004133-82 (EudraCT-nummer)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Cystisk fibrose

Kliniske studier på VX-659/TEZ/IVA

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Oman

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere