Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En doseeskaleringsstudie av FP-045 hos pasienter med Fanconi-anemi

4. mars 2025 oppdatert av: Foresee Pharmaceuticals Co., Ltd.

En multinasjonal, multisenter, doseeskaleringsstudie for å evaluere sikkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetikken og den foreløpige aktiviteten til FP 045 hos pasienter med Fanconi-anemi

Dette er en multisenter, fase 1/2-studie for å bestemme den optimale biologiske dosen (OBD) og for å evaluere sikkerheten, tolerabiliteten, PK og den foreløpige aktiviteten til FP 045 når det administreres oralt til unge voksne/ungdoms- og pediatriske pasienter med Fanconi anemi. Studien vil inkludere totalt 6 unge voksne/ungdomspasienter og minimum 8 og opptil 12 pediatriske pasienter med mild-moderat benmargssvikt som ikke har gjennomgått hematopoetisk celletransplantasjon. Dette gjør det totale pasienttallet mellom 14-18 totalt. Doseeskalering vil skje individuelt for hver pasient, innenfor hver aldersgruppe. Hver pasient vil motta hver av 3 dosenivåer av FP 045 (intrapasient doseøkning), som begynner med dosenivå 1, etterfulgt av dosenivå 2 og 3. Hvert dosenivå vil bli administrert i 28 dager før eskalering til neste høyere dosenivå for den pasienten.

Studieoversikt

Status

Tilbaketrukket

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Doseeskalering vil begynne med unge voksne/ungdomspasienter. De første to pasientene som ble registrert i studien vil være > 15 år. Disse pasientene må fullføre hele den 28-dagers behandlingsperioden på dosenivå 1 før ytterligere unge voksne/ungdomspasienter registreres. Alle 6 unge voksne/ungdomspasienter må fullføre 28 dagers behandling på dosenivå 1, og kumulativ sikkerhet må gjennomgås av Safety Review Committee (SRC), før registrering av pediatriske pasienter. De første to pediatriske pasientene som ble registrert vil være > 6 år. Disse pasientene må fullføre hele 28-dagers behandlingsperioden ved dosenivå 1 før ytterligere pediatriske pasienter registreres. Minimum 8 og maksimum 12 pediatriske pasienter vil bli registrert for å gi plass til minst 4 pasienter mellom 3-6 år.

Studievurderinger vil bli gjennomført ved hvert besøk. Pasienter vil bli observert nøye for dosebegrensende toksisitet (DLT) under hver doseringsperiode. Enhver pasient som opplever en DLT vil få studiemedikamentet avbrutt og vil ikke få eskalere til neste høyere dosenivå. Pasienten kan gjenoppta behandlingen med ett dosenivå lavere når DLT har gått tilbake til baseline eller til ≤ grad 1 i alvorlighetsgrad. MTD vil bli definert som dosenivået umiddelbart under dosenivået der DLT oppstod. Pasienter som trenger et behandlingsavbrudd i > 3 uker etter en DLT vil bli trukket fra studien. MTD vil bli vurdert separat for hver enkelt pasient.

Etter fullført doseeskalering vil hver pasient fortsette behandlingen med enten den høyeste dosen eller sin individuelle MTD, og ​​deretter gå over til OBD for sin aldersgruppe (når den er definert), i totalt 3 måneder. Pasienter som ikke får 75 % av planlagte doser av andre grunner enn bivirkninger, kan erstattes.

Studietype

Intervensjonell

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Palo Alto, California, Forente stater, 94305
        • Rekruttering
        • Lucille Packard Children's Hospital, Stanford University
        • Ta kontakt med:
          • Rajni Agarwal-Hashmi, M.D.
          • Telefonnummer: 650 497-0753
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
        • Rekruttering
        • Masonic Cancer Center, University of Minnesota
        • Ta kontakt med:
          • Meera Srikanthan, MD
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10022
        • Rekruttering
        • David H. Koch Center for Cancer Care at Memorial Sloan Kettering Cancer Center
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

9 måneder til 21 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • mann eller kvinne i alderen 3-25
  • dokumenterte Fanconi-anemi ved kromosombruddsanalyse
  • kvinner i fertil alder og menn som må bruke svært effektiv prevensjon
  • mild til moderat benmargssvikt med minst én cytopeni av > grad 1 alvorlighetsgrad

Ekskluderingskriterier:

  • historie med enhver malignitet unntatt fokal plateepitel- eller basalcellekarsinom i huden eller karsinom in situ i livmorhalsen
  • har myelodysplastisk syndrom eller akutt leukemi i henhold til verdens helseorganisasjons (WHO) kriterier
  • har en historie med noen betydelige medisinske tilstander
  • har aspartataminotransferase (AST)/alaninaminotransferase (ALT) > 5x øvre normalgrense (ULN) eller beregnet kreatininclearance (Clcr) på < 50 ml/min.
  • har aktiv hepatitt B eller C
  • har en pågående systemisk infeksjon
  • krever en sterk CYP3A4-hemmer
  • har hatt en større operasjon innen 30 dager
  • Aktiv graft versus vertssykdom som krever systemisk behandling
  • Har en historie med benmargs- eller stamcelletransplantasjon

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: FP-045
Studien vil inkludere totalt 6 unge voksne/ungdomspasienter som går gjennom tre dosenivåer, etterfulgt av minimum 8 og opptil 12 pediatriske pasienter som går gjennom opptil tre dosenivåer.
Legemiddel: FP-045
aktivator av aldehyddehydrogenase

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Den optimale biologiske dosen (OBP) av FP-045
Tidsramme: 28 dager x opptil 3 doser
OBP av FP-045 i ungdom og pediatriske emner
28 dager x opptil 3 doser
stabilisere eller forbedre cytopeni i FA
Tidsramme: 3 måneder
Endring fra baseline i hemoglobin
3 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhet og toleranse
Tidsramme: 3-6 måneder
Hyppighet av uønskede hendelser og alvorlige uønskede hendelser
3-6 måneder
farmakokinetisk profil
Tidsramme: 3-6 måneder
Gjennomsnittlig AUC for FP-045 etter dosenivå
3-6 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Foresee Pharmaceuticals Co., Ltd.

Etterforskere

  • Studieleder: Susan Whitaker, Foresee Pharmaceuticals

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

30. juni 2023

Primær fullføring (Antatt)

1. juni 2025

Studiet fullført (Antatt)

1. desember 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

3. august 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

19. august 2020

Først lagt ut (Faktiske)

21. august 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

25. mars 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

4. mars 2025

Sist bekreftet

1. mars 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • FP045C-19-001

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Studiedata/dokumenter

  1. Studieprotokoll
    Informasjonskommentarer: clinicaltrials.gov
  2. Statistisk analyseplan
    Informasjonskommentarer: clinicaltrials.gov

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere