Natural History for pasienter med PH3 og en historie med steinhendelser (PHYOX-OBX)
27. mars 2024 oppdatert av: Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company
En naturhistorisk studie av pasienter med genetisk bekreftet primær hyperoksaluri type 3 og, som relevant per alder, en historie med steinhendelser
Dette er en naturhistorisk studie av voksne, ungdom og barn (starter ved fødselen) med genetisk bekreftet primær hyperoksaluri type 3 (PH3) som har en historie med steinhendelser i løpet av de siste 3 årene og/eller tilstedeværelse av eksisterende steiner påvist ved nyre-ultralyd ved screening.
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Forhold
Detaljert beskrivelse
Sammenhengen mellom nivået av Uox og forekomsten av nyrestein og/eller nefrokalsinose hos pasienter med PH3 er ikke fastslått. Målet med denne studien er å registrere 24-timers Uox-nivåer og forekomsten av ny steindannelse og/eller graden av nefrokalsinose hos pasienter med PH3 over tid.
Potensielle deltakere blir undersøkt over en periode på opptil 7 uker i henhold til kvalifikasjonskriteriene og vil deretter bli fulgt hver 6. måned over en periode på opptil 2 år for å bestemme den årlige dannelsen av nye steiner (antall nye steiner er dannet per år) og endringen i graden av nefrokalsinose (hvis aktuelt).
Ny steinformasjon er definert som forekomst av ett av følgende:
- Spontan steinpassasje i fravær av allerede eksisterende steiner
- Steinpassasje skjer uten endring i antall eksisterende steiner som er oppdaget ved nyre-ultralyd
- Utseende av nye steiner på nyre-ultralyd eller 100 % eller mer vekst av en allerede eksisterende stein (estimert areal)
- Kirurgisk fjerning av nydannede steiner Merk: Spontan passasje eller kirurgisk fjerning av allerede eksisterende steiner oppfyller ikke kriteriene for ny steindannelse.
Dette er en ikke-intervensjonsstudie som vil vare i opptil 2 år.
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Antatt)
10
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
- Clinical Trial Site
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater, 10016
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Warsaw, Polen, 04-141
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
London, Storbritannia, WC1N 3JH
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Heidelberg, Tyskland, 69120
- Clinical Trial Site
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
2 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Dette er en naturhistorisk studie hos voksne, ungdom og barn (fra fødselen) med genetisk bekreftet PH3 som har en historie med steinhendelser i løpet av de siste 3 årene og/eller tilstedeværelse av eksisterende steiner påvist ved nyre-ultralyd ved screening, og en eGFR > 30 ml/min/1,73
m2 eller serumkreatinin under 97. persentilen for pasienter yngre enn 12 måneder.
Beskrivelse
Viktige inklusjonskriterier
- Genetisk bekreftet PH3
- For deltakere på minst 2 år, historie med steinhendelser (definert som tilstedeværelse av forkalkninger i urinveiene og/eller nyrene, deres relative plassering og antall og størrelse på steiner) i løpet av de siste 3 årene og/eller tilstedeværelse av allerede eksisterende steiner oppdaget ved nyre-ultralyd ved screening
Uox ≥ 0,7 mmol/24 timer (justert per 1,73 m2 BSA hos deltakere < 18 år) ELLER hvis ikke kan samle 24-timers urin, gjennomsnittlig spot-Uox til kreatinin ratio ved screening over 95. persentilen for alder:
- > 220 mmol/mol hos deltakere < 6 måneder
- > 170 mmol/mol hos deltakere fra 6 måneder til < 12 måneder
- > 130 mmol/mol hos deltakere 12 måneder til < 2 år
- > 100 mmol/mol hos deltakere fra 2 til < 3 år og
- > 80 mmol/mol hos deltakere fra 3 til 5 år
- eGFR ved screening ≥ 30 ml/min eller for spedbarn under 12 måneder, serumkreatinin under 97. persentilen til en frisk populasjon
Nøkkelekskluderingskriterier:
- Tidligere eller planlagt levertransplantasjon innen studieperioden
- Får for tiden dialyse eller forventer dialyse i studieperioden
- Manglende vilje til å følge studieprosedyrer
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Observasjonsmodeller: Kohort
- Tidsperspektiver: Potensielle
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Samle inn steindannelsesdata hos PH3-pasienter
Tidsramme: Vurder deltakernes steindannelsesrater i løpet av 2 år
|
Samle inn data om frekvensen av ny steindannelse hos PH3-pasienter på minst 2 år
|
Vurder deltakernes steindannelsesrater i løpet av 2 år
|
|
Vurder sammenheng mellom urinoksalat (Uox) nivåer og steindannelser hos PH3-pasienter
Tidsramme: Mål deltakernes Uox-nivåer i løpet av 2 år
|
Utforsk det potensielle forholdet mellom Uox-nivåer og ny steindannelse hos pasienter (≥ 2 år) med genetisk bekreftet PH3 og relativt intakt nyrefunksjon
|
Mål deltakernes Uox-nivåer i løpet av 2 år
|
|
Samle inn data om graden av nefrokalsinose hos PH3-pasienter
Tidsramme: Vurder endringen i nefrokalsinosegrad i løpet av 2 år
|
Samle inn data om graden av nefrokalsinose hos PH3-pasienter på minst 2 år
|
Vurder endringen i nefrokalsinosegrad i løpet av 2 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Etterforskere
- Studieleder: Verity Rawson, Dicerna, A Novo Nordisk Company
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
9. september 2021
Primær fullføring (Antatt)
5. august 2024
Studiet fullført (Antatt)
5. august 2024
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
20. august 2020
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
2. september 2020
Først lagt ut (Faktiske)
9. september 2020
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
28. mars 2024
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
27. mars 2024
Sist bekreftet
1. mars 2024
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Metabolske sykdommer
- Nyresykdommer
- Urologiske sykdommer
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Karbohydratmetabolisme, medfødte feil
- Metabolisme, medfødte feil
- Hyperoksaluri
- Kvinnelige urogenitale sykdommer
- Kvinnelige urogenitale sykdommer og graviditetskomplikasjoner
- Urogenitale sykdommer
- Mannlige urogenitale sykdommer
- Hyperoksaluri, primær
Andre studie-ID-numre
- DCR-PHXC-502
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .