Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å se om Tolvaptan er trygt hos spedbarn og barn som ved registrering er 28 dager til under 18 år gamle med autosomal recessiv polycystisk nyresykdom (ARPKD)

4. august 2026 oppdatert av: Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

En fase 3b multisenter åpen studie av sikkerheten, toleransen og effekten av tolvaptan hos spedbarn og barn fra 28 dager til under 18 år med autosomal recessiv polycystisk nyresykdom (ARPKD)

Hovedmålet med denne studien er å evaluere sikkerheten til tolvaptan hos pediatriske personer med autosomal recessiv polycystisk nyresykdom (ARPKD)

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Rekruttering

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Denne studien er en multinasjonal, multisenter, åpen, ikke-randomisert studie. Studien består av tre perioder: Screeningperiode, Behandlingsperiode og Oppfølgingsperiode.

Tolvaptan har vist seg å forsinke nedgangen i nyrefunksjonen hos voksne med raskt progredierende ADPKD (CKD-stadier 1 til 4), en nært beslektet indikasjon på ARPKD, målt ved estimert glomerulær filtrasjonshastighet (eGFR) og totalt nyrevolum (TKV).

Deltakere i denne studien vil bli tildelt tolvaptan og følges i 18 måneder i løpet av studien.

Den totale forsøksvarigheten forventes å være omtrent 3,5 år.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Antatt)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
20

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktinformasjon for personen som kan svare på påmeldingsspørsmål for en klinisk studie. Hvert sted hvor studien gjennomføres kan også ha en spesifikk kontakt, som kan være bedre i stand til å svare på disse spørsmålene.

Studiesteder

  • Belgia
    • Brussels Capital
      • Brussels, Brussels Capital, Belgia, 1200
        • Rekruttering
        • Université Catholique De Louvain And Cliniques St Luc
    • Oost-Vlaanderen
      • Ghent, Oost-Vlaanderen, Belgia, 9000
        • Rekruttering
        • Universitair Ziekenhuis Gent
    • Vlaams Brabant
      • Leuven, Vlaams Brabant, Belgia, 3000
        • Rekruttering
        • UZ Leuven
  • Forente stater
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forente stater, 20010
        • Rekruttering
        • Children's National Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • Tilbaketrukket
        • Emory University Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Tilbaketrukket
        • Northwestern University Feinberg School of Medicine - Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago - Neonatology
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202-5119
        • Tilbaketrukket
        • Riley Hospital for Children
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forente stater, 70118
        • Tilbaketrukket
        • Children's Hospital - New Orleans
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
        • Rekruttering
        • Johns Hopkins Pediatric Specialty Clinic
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109-5000
        • Rekruttering
        • C.S. Mott Children's Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
        • Rekruttering
        • Mayo Clinic - Rochester
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229-3039
        • Rekruttering
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
        • Rekruttering
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15213
        • Tilbaketrukket
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84113
        • Tilbaketrukket
        • Primary Children's Hospital
  • Polen
      • Bialystok, Polen, 15-274
        • Tilbaketrukket
        • Uniwersytecki Dzieciecy Szpital Kliniczny im. L. Zamenhofa
    • Masovian Voivodeship
      • Warsaw, Masovian Voivodeship, Polen, 04-730
        • Tilbaketrukket
        • Instytut "Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka"
  • Spania
      • Barcelona, Spania, 8035
        • Rekruttering
        • Hospital Universitari Vall D Hebron
      • Seville, Spania, 41013
        • Tilbaketrukket
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío Avenida Manuel Siurot
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregat, Barcelona, Spania, 8950
        • Rekruttering
        • Universitat de Barcelona - Hospital Sant Joan de Deu Barcelona (HSJDB)
      • Sabadell, Barcelona, Spania, 08208
        • Tilbaketrukket
        • Hospital Universitari Parc Tauli
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, WC1N 3JH
        • Rekruttering
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Trust
  • Tyskland
    • North Rhine-Westphalia
      • Cologne, North Rhine-Westphalia, Tyskland, 50937
        • Rekruttering
        • Universitätsklinikum Köln

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

4 uker til 18 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Mannlige eller kvinnelige forsøkspersoner mellom 28 dager og under 18 år, med kliniske trekk som stemmer overens med en diagnose av ARPKD.
  2. Evne for foreldre/verge til å gi skriftlig, informert samtykke før igangsetting av eventuelle rettssaken-relaterte prosedyrer, og evne, etter hovedetterforskerens oppfatning, til å overholde alle kravene til rettssaken. Evne til å gi skriftlig informert samtykke fra alle fag som er gamle nok i henhold til lokale lover til å gi samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  1. Prematur fødsel (≤ 32 ukers svangerskapsalder) for spedbarn 28 dager til < 12 uker.
  2. Anuri eller RRT definert som intermitterende eller kontinuerlig hemodialyse, peritonealdialyse, hemofiltrering, hemodiafiltrering eller historie med nyretransplantasjon.
  3. Bevis på syndromiske tilstander assosiert med nyrecyster (annet enn ARPKD).
  4. Unormale leverfunksjonstester inkludert ALAT og ASAT, > 1,2 × ULN (øvre normalgrense).
  5. Har splenomegali eller portal hypertensjon (HTN).
  6. Foreldre med nyrecystisk sykdom.
  7. Får kronisk vanndrivende middel som ikke kunne justeres etter initiering av tolvaptan.
  8. Kan ikke overvåkes for væskebalanse.
  9. Har eller står i fare for å ha natrium- og kalium-elektrolyttubalanser, som bestemt av etterforskeren.
  10. Har eller står i fare for å ha betydelig hypovolemi som bestemt av etterforsker.
  11. Klinisk signifikant anemi, bestemt av etterforsker.
  12. Blodplater < 50 000 µL.
  13. Alvorlig systolisk dysfunksjon definert som ejeksjonsfraksjon < 14 %.
  14. Serumnatriumnivåer < 130 mmol/L eller >145 mmol/L.
  15. Tar andre eksperimentelle medisiner.
  16. Krever ventilatorstøtte.
  17. Tar medisiner som er kjent for å indusere CYP3A4 (CYP = Cytokrom P).
  18. Å ha en infeksjon inkludert viral som vil kreve behandling som forstyrrer IMP-dosering.
  19. Kvinner som ammer eller som har et positivt graviditetstestresultat før de får IMP.
  20. Personer med en historie med rusmisbruk (i løpet av de siste 6 månedene).
  21. Personer som har dysfunksjon i blæren og/eller problemer med å tømme.
  22. Personer som tar en vasopressinagonist (f.eks. desmopressin).
  23. Personer med en historie med vedvarende manglende overholdelse av antihypertensiv eller annen viktig medisinsk behandling.
  24. Personer som tar medisiner eller har samtidige sykdommer som sannsynligvis vil forvirre endepunktsvurderinger, inkludert å ta godkjente (dvs. markedsførte) terapier med det formål å påvirke PKD-cyster som tolvaptan, vasopressinantagonister, anti-sense ribonukleinsyre (RNA) terapier, rapamycin, sirolimus, everolimus, eller somatostatinanaloger (dvs. oktreotid, sandostatin).
  25. Mottatt eller er planlagt å motta en levertransplantasjon.
  26. Anamnese med kolangitt i løpet av de siste 6 månedene.
  27. Har funn i samsvar med klinisk signifikant portalhypertensjon (f.eks. varicer, variceal blødning, hypersplenisme indikert av trombocytopeni).

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: Tolvaptan Suspension
Tolvaptan suspension will be administered orally or via feeding/nasogastric tube at doses of 0.15 mg/kg once daily in the AM, 0.30 mg/kg once daily in the AM, 0.5 mg/kg once daily in the AM, 0.75 mg/kg split dose (0.5 mg/kg AM and 0.25 mg/kg 8 hours later), and 1 mg/kg split dose (0.67 mg/kg AM and 0.33 mg/kg 8 hours later) based on age. Treatment duration is 24 months.
Legemiddel: Tolvaptan suspensjon
Sirup
Eksperimentell: Tolvaptan Tablets
Tolvaptan tablets will be administered orally as split-dose regimens (15/7.5 mg, 30/15 mg, and 45/15 mg) upon awakening and 8 hours later (twice daily) based on weight if able to swallow tablets. Treatment duration is 24 months.
Legemiddel: Tolvaptan-tabletter
Tolvaptan (OPC-41061) Tolvaptan-tabletter vil bli administrert oralt som delte doseregimer (15/7,5 mg, 30/15 mg og 45/15 mg) ved oppvåkning og 8 timer senere (to ganger daglig) basert på vekt hvis det er mulig svelge tabletter.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Number of Participants Reporting Treatment-Emergent Adverse Events (TEAEs)
Tidsramme: From baseline to post-treatment after 24 months or EoTx
Number of participants with TEAEs will be assessed from Baseline to post-treatment after 24 months or End of Treatment (EOTx). The EOTx visit applies to participants who discontinue IMP before Month 24. TEAEs are defined as Adverse Events (AEs) with an onset date on or after the start of Investigational Medicinal Product (IMP) treatment. TEAEs are also events continuous from baseline which worsened, became serious, were IMP related, or resulted in death, discontinuation, interruption, or reduction of IMP. An AE is defined as any untoward medical occurrence in a clinical trial subject administered an IMP and which does not necessarily have a causal relationship with this treatment.
From baseline to post-treatment after 24 months or EoTx

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
The amount of time between enrollment and 24 months that a subject requires renal replacement therapy (RRT).
Tidsramme: From enrollment to 24 months
To evaluate the effect of tolvaptan on the need for RRT in pediatric participants with ARPKD.
From enrollment to 24 months
Annual rate of change of eGFR (by Schwartz formula) from baseline to post-treatment after 24 months
Tidsramme: From Baseline to post-treatment after Month 24 or EOTx
Annual rate of change of eGFR from Baseline to post-treatment after Month 24 or EOTx is calculated using eGFR Schwartz formula = 0.413 × height [or length, centimeter (cm)] /serum creatinine milligram per deciliter (mg/dL). The EOTx visit applies to participants who discontinue IMP before Month 24.
From Baseline to post-treatment after Month 24 or EOTx
Change from baseline of eGFR (by Schwartz formula) while on treatment at Months 1, 6, 12, 18 and 24 or EOTx
Tidsramme: At Months 1, 6, 12, 18, and 24 or EOTx
Change from baseline of eGFR is calculated using eGFR Schwartz formula = 0.413 × height [or length, cm] /serum creatinine mg/dL) while on treatment at Months 1, 6, 12, 18, and 24 or EoTx. The EOTx visit applies to participants who discontinue IMP before Month 24.
At Months 1, 6, 12, 18, and 24 or EOTx
The percentage of subjects that will receive renal replacement therapy (RRT) by 24 months
Tidsramme: From Baseline to Month 24
Percentage of subjects who receive RRT from baseline through Month 24. RRT is defined as intermittent or continuous hemodialysis, peritoneal dialysis, hemofiltration, hemodiafiltration or kidney transplantation.
From Baseline to Month 24

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Studieleder: Olga Sergeyeva, MD, Olga.Sergeyeva@otsuka-us.com

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
23. januar 2023

Primær fullføring (Antatt)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
31. juli 2028

Studiet fullført (Antatt)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
14. august 2028

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
19. februar 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
3. mars 2021

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
4. mars 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
7. august 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
4. august 2026

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. august 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • 156-201-00307
  • 2020-005992-10 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger