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Uno studio per vedere se Tolvaptan è sicuro nei neonati e nei bambini che al momento dell'arruolamento hanno un'età compresa tra 28 giorni e meno di 18 anni con malattia del rene policistico autosomica recessiva (ARPKD)

4 agosto 2026 aggiornato da: Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

Uno studio multicentrico di fase 3b in aperto sulla sicurezza, tollerabilità ed efficacia di Tolvaptan in lattanti e bambini di età compresa tra 28 giorni e meno di 18 anni con malattia renale policistica autosomica recessiva (ARPKD)

L'obiettivo primario di questo studio è valutare la sicurezza di tolvaptan in soggetti pediatrici con malattia renale policistica autosomica recessiva (ARPKD)

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Reclutamento

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Questo studio è uno studio multinazionale, multicentrico, in aperto, non randomizzato. Lo studio è composto da tre periodi: periodo di screening, periodo di trattamento e periodo di follow-up.

È stato dimostrato che tolvaptan ritarda il declino della funzionalità renale negli adulti con ADPKD in rapida progressione (stadi CKD da 1 a 4), un'indicazione strettamente correlata all'ARPKD, misurata dalla velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) e dal volume renale totale (TKV).

I partecipanti a questo studio saranno assegnati a tolvaptan e seguiti per 18 mesi nel corso dello studio.

La durata complessiva della sperimentazione dovrebbe essere di circa 3,5 anni.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
20

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Belgio
    • Brussels Capital
      • Brussels, Brussels Capital, Belgio, 1200
        • Reclutamento
        • Université Catholique De Louvain And Cliniques St Luc
    • Oost-Vlaanderen
      • Ghent, Oost-Vlaanderen, Belgio, 9000
        • Reclutamento
        • Universitair Ziekenhuis Gent
    • Vlaams Brabant
      • Leuven, Vlaams Brabant, Belgio, 3000
        • Reclutamento
        • UZ Leuven
  • Germania
    • North Rhine-Westphalia
      • Cologne, North Rhine-Westphalia, Germania, 50937
        • Reclutamento
        • Universitätsklinikum Köln
  • Polonia
      • Bialystok, Polonia, 15-274
        • Ritirato
        • Uniwersytecki Dzieciecy Szpital Kliniczny im. L. Zamenhofa
    • Masovian Voivodeship
      • Warsaw, Masovian Voivodeship, Polonia, 04-730
        • Ritirato
        • Instytut "Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka"
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, WC1N 3JH
        • Reclutamento
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Trust
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 8035
        • Reclutamento
        • Hospital Universitari Vall D Hebron
      • Seville, Spagna, 41013
        • Ritirato
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío Avenida Manuel Siurot
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregat, Barcelona, Spagna, 8950
        • Reclutamento
        • Universitat de Barcelona - Hospital Sant Joan de Deu Barcelona (HSJDB)
      • Sabadell, Barcelona, Spagna, 08208
        • Ritirato
        • Hospital Universitari Parc Tauli
  • Stati Uniti
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Reclutamento
        • Children's National Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Ritirato
        • Emory University Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Ritirato
        • Northwestern University Feinberg School of Medicine - Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago - Neonatology
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202-5119
        • Ritirato
        • Riley Hospital for Children
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70118
        • Ritirato
        • Children's Hospital - New Orleans
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • Reclutamento
        • Johns Hopkins Pediatric Specialty Clinic
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109-5000
        • Reclutamento
        • C.S. Mott Children's Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Reclutamento
        • Mayo Clinic - Rochester
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229-3039
        • Reclutamento
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Reclutamento
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
        • Ritirato
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84113
        • Ritirato
        • Primary Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 4 settimane a 18 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Soggetti di sesso maschile o femminile di età compresa tra 28 giorni e meno di 18 anni, con caratteristiche cliniche coerenti con una diagnosi di ARPKD.
  2. Capacità del genitore/tutore legale di fornire un consenso informato scritto prima dell'inizio di qualsiasi procedura relativa al processo e capacità, secondo il parere del ricercatore principale, di soddisfare tutti i requisiti del processo. Capacità di fornire il consenso informato scritto di tutti i soggetti sufficientemente anziani per le leggi locali per fornire il consenso.

Criteri di esclusione:

  1. Nascita prematura (età gestazionale ≤ 32 settimane) per bambini di età compresa tra 28 giorni e < 12 settimane.
  2. Anuria o RRT definita come emodialisi intermittente o continua, dialisi peritoneale, emofiltrazione, emodiafiltrazione o storia di trapianto di rene.
  3. Evidenza di condizioni sindromiche associate a cisti renali (diverse da ARPKD).
  4. Test di funzionalità epatica anormali inclusi ALT e AST, > 1,2 × ULN (limite superiore della norma).
  5. Ha splenomegalia o ipertensione portale (HTN).
  6. Genitori con malattia cistica renale.
  7. Ricezione di diuretici cronici che non potevano essere regolati dopo l'inizio di tolvaptan.
  8. Non può essere monitorato per l'equilibrio dei fluidi.
  9. Ha o rischia di avere squilibri elettrolitici di sodio e potassio, come determinato dallo sperimentatore.
  10. Ha o è a rischio di avere ipovolemia significativa come determinato dallo sperimentatore.
  11. Anemia clinicamente significativa, come determinato dallo sperimentatore.
  12. Piastrine < 50000 µL.
  13. Grave disfunzione sistolica definita come frazione di eiezione < 14%.
  14. Livelli sierici di sodio < 130 mmol/L o >145 mmol/L.
  15. Prendendo altri farmaci sperimentali.
  16. Richiede il supporto del ventilatore.
  17. Assunzione di farmaci noti per indurre il CYP3A4 (CYP = citocromo P).
  18. Avere un'infezione, inclusa quella virale, che richiederebbe una terapia che interrompe il dosaggio dell'IMP.
  19. Donne che allattano o che hanno un risultato positivo del test di gravidanza prima di ricevere IMP.
  20. Soggetti con una storia di abuso di sostanze (negli ultimi 6 mesi).
  21. Soggetti con disfunzione vescicale e/o difficoltà a svuotare.
  22. Soggetti che assumono un agonista della vasopressina (ad esempio, desmopressina).
  23. Soggetti con una storia di persistente non conformità con antipertensivi o altre importanti terapie mediche.
  24. Soggetti che assumono farmaci o che hanno malattie concomitanti che possono confondere le valutazioni degli endpoint, inclusa l'assunzione di terapie approvate (cioè commercializzate) allo scopo di influenzare le cisti PKD come tolvaptan, antagonisti della vasopressina, terapie anti-senso con acido ribonucleico (RNA), rapamicina, sirolimus, everolimus o analoghi della somatostatina (es. octreotide, sandostatina).
  25. Ha ricevuto o è in programma di ricevere un trapianto di fegato.
  26. Storia di colangite negli ultimi 6 mesi.
  27. Ha reperti coerenti con ipertensione portale clinicamente significativa (p. es., varici, sanguinamento da varici, ipersplenismo indicato da trombocitopenia).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Tolvaptan Suspension
Tolvaptan suspension will be administered orally or via feeding/nasogastric tube at doses of 0.15 mg/kg once daily in the AM, 0.30 mg/kg once daily in the AM, 0.5 mg/kg once daily in the AM, 0.75 mg/kg split dose (0.5 mg/kg AM and 0.25 mg/kg 8 hours later), and 1 mg/kg split dose (0.67 mg/kg AM and 0.33 mg/kg 8 hours later) based on age. Treatment duration is 24 months.
Droga: Sospensione Tolvaptan
Sciroppo
Sperimentale: Tolvaptan Tablets
Tolvaptan tablets will be administered orally as split-dose regimens (15/7.5 mg, 30/15 mg, and 45/15 mg) upon awakening and 8 hours later (twice daily) based on weight if able to swallow tablets. Treatment duration is 24 months.
Droga: Tolvaptan Compresse
Tolvaptan (OPC-41061) Le compresse di tolvaptan saranno somministrate per via orale come regimi a dose frazionata (15/7,5 mg, 30/15 mg e 45/15 mg) al risveglio e 8 ore dopo (due volte al giorno) in base al peso, se in grado di deglutire le compresse.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Number of Participants Reporting Treatment-Emergent Adverse Events (TEAEs)
Lasso di tempo: From baseline to post-treatment after 24 months or EoTx
Number of participants with TEAEs will be assessed from Baseline to post-treatment after 24 months or End of Treatment (EOTx). The EOTx visit applies to participants who discontinue IMP before Month 24. TEAEs are defined as Adverse Events (AEs) with an onset date on or after the start of Investigational Medicinal Product (IMP) treatment. TEAEs are also events continuous from baseline which worsened, became serious, were IMP related, or resulted in death, discontinuation, interruption, or reduction of IMP. An AE is defined as any untoward medical occurrence in a clinical trial subject administered an IMP and which does not necessarily have a causal relationship with this treatment.
From baseline to post-treatment after 24 months or EoTx

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
The amount of time between enrollment and 24 months that a subject requires renal replacement therapy (RRT).
Lasso di tempo: From enrollment to 24 months
To evaluate the effect of tolvaptan on the need for RRT in pediatric participants with ARPKD.
From enrollment to 24 months
Annual rate of change of eGFR (by Schwartz formula) from baseline to post-treatment after 24 months
Lasso di tempo: From Baseline to post-treatment after Month 24 or EOTx
Annual rate of change of eGFR from Baseline to post-treatment after Month 24 or EOTx is calculated using eGFR Schwartz formula = 0.413 × height [or length, centimeter (cm)] /serum creatinine milligram per deciliter (mg/dL). The EOTx visit applies to participants who discontinue IMP before Month 24.
From Baseline to post-treatment after Month 24 or EOTx
Change from baseline of eGFR (by Schwartz formula) while on treatment at Months 1, 6, 12, 18 and 24 or EOTx
Lasso di tempo: At Months 1, 6, 12, 18, and 24 or EOTx
Change from baseline of eGFR is calculated using eGFR Schwartz formula = 0.413 × height [or length, cm] /serum creatinine mg/dL) while on treatment at Months 1, 6, 12, 18, and 24 or EoTx. The EOTx visit applies to participants who discontinue IMP before Month 24.
At Months 1, 6, 12, 18, and 24 or EOTx
The percentage of subjects that will receive renal replacement therapy (RRT) by 24 months
Lasso di tempo: From Baseline to Month 24
Percentage of subjects who receive RRT from baseline through Month 24. RRT is defined as intermittent or continuous hemodialysis, peritoneal dialysis, hemofiltration, hemodiafiltration or kidney transplantation.
From Baseline to Month 24

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Olga Sergeyeva, MD, Olga.Sergeyeva@otsuka-us.com

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
23 gennaio 2023

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
31 luglio 2028

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
14 agosto 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
19 febbraio 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
3 marzo 2021

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
4 marzo 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
7 agosto 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
4 agosto 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 agosto 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 156-201-00307
  • 2020-005992-10 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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