Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å se om Tolvaptan er trygt hos spedbarn og barn som ved registrering er 28 dager til under 18 år gamle med autosomal recessiv polycystisk nyresykdom (ARPKD)

13. februar 2026 oppdatert av: Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

En fase 3b multisenter åpen studie av sikkerheten, toleransen og effekten av tolvaptan hos spedbarn og barn fra 28 dager til under 18 år med autosomal recessiv polycystisk nyresykdom (ARPKD)

Hovedmålet med denne studien er å evaluere sikkerheten til tolvaptan hos pediatriske personer med autosomal recessiv polycystisk nyresykdom (ARPKD)

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne studien er en multinasjonal, multisenter, åpen, ikke-randomisert studie. Studien består av tre perioder: Screeningperiode, Behandlingsperiode og Oppfølgingsperiode.

Tolvaptan har vist seg å forsinke nedgangen i nyrefunksjonen hos voksne med raskt progredierende ADPKD (CKD-stadier 1 til 4), en nært beslektet indikasjon på ARPKD, målt ved estimert glomerulær filtrasjonshastighet (eGFR) og totalt nyrevolum (TKV).

Deltakere i denne studien vil bli tildelt tolvaptan og følges i 18 måneder i løpet av studien.

Den totale forsøksvarigheten forventes å være omtrent 3,5 år.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

20

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Belgia
    • Brussels Capital
      • Brussels, Brussels Capital, Belgia, 1200
        • Rekruttering
        • Université Catholique De Louvain And Cliniques St Luc
    • Oost-Vlaanderen
      • Ghent, Oost-Vlaanderen, Belgia, 9000
        • Rekruttering
        • Universitair Ziekenhuis Gent
    • Vlaams Brabant
      • Leuven, Vlaams Brabant, Belgia, 3000
        • Rekruttering
        • UZ Leuven
  • Forente stater
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forente stater, 20010
        • Rekruttering
        • Children's National Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • Tilbaketrukket
        • Emory University Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Tilbaketrukket
        • Northwestern University Feinberg School of Medicine - Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago - Neonatology
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202-5119
        • Tilbaketrukket
        • Riley Hospital for Children
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forente stater, 70118
        • Tilbaketrukket
        • Children's Hospital - New Orleans
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
        • Rekruttering
        • Johns Hopkins Pediatric Specialty Clinic
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109-5000
        • Rekruttering
        • C.S. Mott Children's Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
        • Rekruttering
        • Mayo Clinic - Rochester
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229-3039
        • Rekruttering
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
        • Rekruttering
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15213
        • Tilbaketrukket
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84113
        • Tilbaketrukket
        • Primary Children's Hospital
  • Polen
      • Bialystok, Polen, 15-274
        • Tilbaketrukket
        • Uniwersytecki Dzieciecy Szpital Kliniczny im. L. Zamenhofa
    • Masovian Voivodeship
      • Warsaw, Masovian Voivodeship, Polen, 04-730
        • Tilbaketrukket
        • Instytut "Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka"
  • Spania
      • Barcelona, Spania, 8035
        • Rekruttering
        • Hospital Universitari Vall D Hebron
      • Seville, Spania, 41013
        • Tilbaketrukket
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío Avenida Manuel Siurot
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregat, Barcelona, Spania, 8950
        • Rekruttering
        • Universitat de Barcelona - Hospital Sant Joan de Deu Barcelona (HSJDB)
      • Sabadell, Barcelona, Spania, 08208
        • Tilbaketrukket
        • Hospital Universitari Parc Tauli
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, WC1N 3JH
        • Rekruttering
        • Great Ormond street Hospital for Children NHS Trust
  • Tyskland
    • North Rhine-Westphalia
      • Cologne, North Rhine-Westphalia, Tyskland, 50937
        • Rekruttering
        • Universitätsklinikum Köln

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

4 uker til 18 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Mannlige eller kvinnelige forsøkspersoner mellom 28 dager og under 18 år, med kliniske trekk som stemmer overens med en diagnose av ARPKD.
  2. Evne for foreldre/verge til å gi skriftlig, informert samtykke før igangsetting av eventuelle rettssaken-relaterte prosedyrer, og evne, etter hovedetterforskerens oppfatning, til å overholde alle kravene til rettssaken. Evne til å gi skriftlig informert samtykke fra alle fag som er gamle nok i henhold til lokale lover til å gi samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  1. Prematur fødsel (≤ 32 ukers svangerskapsalder) for spedbarn 28 dager til < 12 uker.
  2. Anuri eller RRT definert som intermitterende eller kontinuerlig hemodialyse, peritonealdialyse, hemofiltrering, hemodiafiltrering eller historie med nyretransplantasjon.
  3. Bevis på syndromiske tilstander assosiert med nyrecyster (annet enn ARPKD).
  4. Unormale leverfunksjonstester inkludert ALAT og ASAT, > 1,2 × ULN (øvre normalgrense).
  5. Har splenomegali eller portal hypertensjon (HTN).
  6. Foreldre med nyrecystisk sykdom.
  7. Får kronisk vanndrivende middel som ikke kunne justeres etter initiering av tolvaptan.
  8. Kan ikke overvåkes for væskebalanse.
  9. Har eller står i fare for å ha natrium- og kalium-elektrolyttubalanser, som bestemt av etterforskeren.
  10. Har eller står i fare for å ha betydelig hypovolemi som bestemt av etterforsker.
  11. Klinisk signifikant anemi, bestemt av etterforsker.
  12. Blodplater < 50 000 µL.
  13. Alvorlig systolisk dysfunksjon definert som ejeksjonsfraksjon < 14 %.
  14. Serumnatriumnivåer < 130 mmol/L eller >145 mmol/L.
  15. Tar andre eksperimentelle medisiner.
  16. Krever ventilatorstøtte.
  17. Tar medisiner som er kjent for å indusere CYP3A4 (CYP = Cytokrom P).
  18. Å ha en infeksjon inkludert viral som vil kreve behandling som forstyrrer IMP-dosering.
  19. Kvinner som ammer eller som har et positivt graviditetstestresultat før de får IMP.
  20. Personer med en historie med rusmisbruk (i løpet av de siste 6 månedene).
  21. Personer som har dysfunksjon i blæren og/eller problemer med å tømme.
  22. Personer som tar en vasopressinagonist (f.eks. desmopressin).
  23. Personer med en historie med vedvarende manglende overholdelse av antihypertensiv eller annen viktig medisinsk behandling.
  24. Personer som tar medisiner eller har samtidige sykdommer som sannsynligvis vil forvirre endepunktsvurderinger, inkludert å ta godkjente (dvs. markedsførte) terapier med det formål å påvirke PKD-cyster som tolvaptan, vasopressinantagonister, anti-sense ribonukleinsyre (RNA) terapier, rapamycin, sirolimus, everolimus, eller somatostatinanaloger (dvs. oktreotid, sandostatin).
  25. Mottatt eller er planlagt å motta en levertransplantasjon.
  26. Anamnese med kolangitt i løpet av de siste 6 månedene.
  27. Har funn i samsvar med klinisk signifikant portalhypertensjon (f.eks. varicer, variceal blødning, hypersplenisme indikert av trombocytopeni).

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Tolvaptan Suspensjon
Tolvaptan suspensjon vil bli administrert oralt eller via ernæring/nasogastrisk sonde i doser på 0,15 mg/kg én gang daglig om morgenen, 0,30 mg/kg én gang daglig om morgenen, 0,5 mg/kg én gang daglig om morgenen, 0,75 mg/kg delt. dose (0,5 mg/kg AM og 0,25 mg/kg 8 timer senere), og 1 mg/kg delt dose (0,67 mg/kg AM og 0,33 mg/kg 8 timer senere) basert på alder. Behandlingsvarigheten er 18 måneder.
Legemiddel: Tolvaptan suspensjon
Sirup
Eksperimentell: Tolvaptan-tabletter
Tolvaptan-tabletter vil bli administrert oralt som delt dose-regimer (15/7,5 mg, 30/15 mg og 45/15 mg) ved oppvåkning og 8 timer senere (to ganger daglig) basert på vekt hvis du er i stand til å svelge tabletter. Behandlingsvarigheten er 18 måneder.
Legemiddel: Tolvaptan-tabletter
Tolvaptan (OPC-41061) Tolvaptan-tabletter vil bli administrert oralt som delte doseregimer (15/7,5 mg, 30/15 mg og 45/15 mg) ved oppvåkning og 8 timer senere (to ganger daglig) basert på vekt hvis det er mulig svelge tabletter.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antall deltakere som rapporterer behandlingsoppståtte bivirkninger (TEAE)
Tidsramme: Påmelding inntil 7 dager etter siste dose
Påmelding inntil 7 dager etter siste dose

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Årlig endringshastighet av eGFR (ved Schwartz formel) fra baseline til etterbehandling etter 18 måneders behandling
Tidsramme: Fra påmelding til 18 måneder
Fra påmelding til 18 måneder
Endring fra baseline for eGFR (ved Schwartz-formel) under behandling ved måned 1, 6, 12 og 18
Tidsramme: 1 måned, 6 måneder, 12 måneder og 18 måneder
1 måned, 6 måneder, 12 måneder og 18 måneder
Prosentandelen av personer som vil motta nyreerstatningsterapi (RRT) innen 18 måneder.
Tidsramme: Fra påmelding til 18 måneder
Fra påmelding til 18 måneder
Hvor lang tid mellom påmelding og 18 måneder som en person trenger nyreerstatningsterapi (RRT).
Tidsramme: Fra innmelding til 18 måneder
Fra innmelding til 18 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

Etterforskere

  • Studieleder: Olga Sergeyeva, MD, Olga.Sergeyeva@otsuka-us.com

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

23. januar 2023

Primær fullføring (Antatt)

31. juli 2028

Studiet fullført (Antatt)

14. august 2028

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

19. februar 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

3. mars 2021

Først lagt ut (Faktiske)

4. mars 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

17. februar 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

13. februar 2026

Sist bekreftet

1. februar 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 156-201-00307
  • 2020-005992-10 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Autosomal recessiv polycystisk nyre (ARPKD)

Kliniske studier på Tolvaptan-tabletter

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Hong Kong

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere