En studie for å se om Tolvaptan er trygt hos spedbarn og barn som ved registrering er 28 dager til under 18 år gamle med autosomal recessiv polycystisk nyresykdom (ARPKD)

Inklusjonskriterier:

1. Mannlige eller kvinnelige forsøkspersoner mellom 28 dager og under 18 år, med kliniske trekk som stemmer overens med en diagnose av ARPKD.
2. Evne for foreldre/verge til å gi skriftlig, informert samtykke før igangsetting av eventuelle rettssaken-relaterte prosedyrer, og evne, etter hovedetterforskerens oppfatning, til å overholde alle kravene til rettssaken. Evne til å gi skriftlig informert samtykke fra alle fag som er gamle nok i henhold til lokale lover til å gi samtykke.

Ekskluderingskriterier:

1. Prematur fødsel (≤ 32 ukers svangerskapsalder) for spedbarn 28 dager til < 12 uker.
2. Anuri eller RRT definert som intermitterende eller kontinuerlig hemodialyse, peritonealdialyse, hemofiltrering, hemodiafiltrering eller historie med nyretransplantasjon.
3. Bevis på syndromiske tilstander assosiert med nyrecyster (annet enn ARPKD).
4. Unormale leverfunksjonstester inkludert ALAT og ASAT, > 1,2 × ULN (øvre normalgrense).
5. Har splenomegali eller portal hypertensjon (HTN).
6. Foreldre med nyrecystisk sykdom.
7. Får kronisk vanndrivende middel som ikke kunne justeres etter initiering av tolvaptan.
8. Kan ikke overvåkes for væskebalanse.
9. Har eller står i fare for å ha natrium- og kalium-elektrolyttubalanser, som bestemt av etterforskeren.
10. Har eller står i fare for å ha betydelig hypovolemi som bestemt av etterforsker.
11. Klinisk signifikant anemi, bestemt av etterforsker.
12. Blodplater < 50 000 µL.
13. Alvorlig systolisk dysfunksjon definert som ejeksjonsfraksjon < 14 %.
14. Serumnatriumnivåer < 130 mmol/L eller >145 mmol/L.
15. Tar andre eksperimentelle medisiner.
16. Krever ventilatorstøtte.
17. Tar medisiner som er kjent for å indusere CYP3A4 (CYP = Cytokrom P).
18. Å ha en infeksjon inkludert viral som vil kreve behandling som forstyrrer IMP-dosering.
19. Kvinner som ammer eller som har et positivt graviditetstestresultat før de får IMP.
20. Personer med en historie med rusmisbruk (i løpet av de siste 6 månedene).
21. Personer som har dysfunksjon i blæren og/eller problemer med å tømme.
22. Personer som tar en vasopressinagonist (f.eks. desmopressin).
23. Personer med en historie med vedvarende manglende overholdelse av antihypertensiv eller annen viktig medisinsk behandling.
24. Personer som tar medisiner eller har samtidige sykdommer som sannsynligvis vil forvirre endepunktsvurderinger, inkludert å ta godkjente (dvs. markedsførte) terapier med det formål å påvirke PKD-cyster som tolvaptan, vasopressinantagonister, anti-sense ribonukleinsyre (RNA) terapier, rapamycin, sirolimus, everolimus, eller somatostatinanaloger (dvs. oktreotid, sandostatin).
25. Mottatt eller er planlagt å motta en levertransplantasjon.
26. Anamnese med kolangitt i løpet av de siste 6 månedene.
27. Har funn i samsvar med klinisk signifikant portalhypertensjon (f.eks. varicer, variceal blødning, hypersplenisme indikert av trombocytopeni).