Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование, чтобы выяснить, безопасен ли толваптан для младенцев и детей, которым на момент зачисления от 28 дней до 18 лет с аутосомно-рецессивной поликистозной болезнью почек (АРПКП)

4 августа 2026 г. обновлено: Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

Фаза 3b Многоцентровое открытое исследование безопасности, переносимости и эффективности толваптана у младенцев и детей в возрасте от 28 дней до 18 лет с аутосомно-рецессивной поликистозной болезнью почек (АРПКП)

Основная цель этого исследования — оценить безопасность толваптана у детей с аутосомно-рецессивной поликистозной болезнью почек (АРПБП).

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Рекрутинг

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Подробное описание

Это исследование является многонациональным, многоцентровым, открытым, нерандомизированным. Исследование состоит из трех периодов: период скрининга, период лечения и период наблюдения.

Было продемонстрировано, что толваптан задерживает снижение функции почек у взрослых с быстро прогрессирующей АДПБП (стадии ХБП 1–4), что тесно связано с АРПКБП, что измеряется расчетной скоростью клубочковой фильтрации (рСКФ) и общим объемом почек (ООП).

Участникам этого исследования будет назначен толваптан, и они будут наблюдаться в течение 18 месяцев в течение исследования.

Ожидается, что общая продолжительность испытаний составит примерно 3,5 года.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
20

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Контакты исследования

Имя и контактная информация лица, которое может ответить на вопросы о регистрации для участия в клиническом исследовании. В каждом месте, где проводится исследование, также может быть определенное контактное лицо, которое сможет лучше ответить на эти вопросы.

Места учебы

  • Бельгия
    • Brussels Capital
      • Brussels, Brussels Capital, Бельгия, 1200
        • Рекрутинг
        • Université Catholique De Louvain And Cliniques St Luc
    • Oost-Vlaanderen
      • Ghent, Oost-Vlaanderen, Бельгия, 9000
        • Рекрутинг
        • Universitair Ziekenhuis Gent
    • Vlaams Brabant
      • Leuven, Vlaams Brabant, Бельгия, 3000
        • Рекрутинг
        • UZ Leuven
  • Германия
    • North Rhine-Westphalia
      • Cologne, North Rhine-Westphalia, Германия, 50937
        • Рекрутинг
        • Universitätsklinikum Köln
  • Испания
      • Barcelona, Испания, 8035
        • Рекрутинг
        • Hospital Universitari Vall D Hebron
      • Seville, Испания, 41013
        • Отозван
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío Avenida Manuel Siurot
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregat, Barcelona, Испания, 8950
        • Рекрутинг
        • Universitat de Barcelona - Hospital Sant Joan de Deu Barcelona (HSJDB)
      • Sabadell, Barcelona, Испания, 08208
        • Отозван
        • Hospital Universitari Parc Tauli
  • Польша
      • Bialystok, Польша, 15-274
        • Отозван
        • Uniwersytecki Dzieciecy Szpital Kliniczny im. L. Zamenhofa
    • Masovian Voivodeship
      • Warsaw, Masovian Voivodeship, Польша, 04-730
        • Отозван
        • Instytut "Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka"
  • Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство, WC1N 3JH
        • Рекрутинг
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Trust
  • Соединенные Штаты
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Соединенные Штаты, 20010
        • Рекрутинг
        • Children's National Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
        • Отозван
        • Emory University Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Отозван
        • Northwestern University Feinberg School of Medicine - Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago - Neonatology
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202-5119
        • Отозван
        • Riley Hospital for Children
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Соединенные Штаты, 70118
        • Отозван
        • Children's Hospital - New Orleans
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21287
        • Рекрутинг
        • Johns Hopkins Pediatric Specialty Clinic
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48109-5000
        • Рекрутинг
        • C.S. Mott Children's Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Соединенные Штаты, 55905
        • Рекрутинг
        • Mayo Clinic - Rochester
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229-3039
        • Рекрутинг
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44195
        • Рекрутинг
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15213
        • Отозван
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84113
        • Отозван
        • Primary Children's Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

От 4 недели до 18 лет (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Субъекты мужского или женского пола в возрасте от 28 дней до 18 лет с клиническими признаками, соответствующими диагнозу АРПКБП.
  2. Способность родителя/законного опекуна предоставить письменное информированное согласие до начала любых связанных с исследованием процедур, а также способность, по мнению главного исследователя, соблюдать все требования исследования. Возможность предоставить письменное информированное согласие от всех субъектов, достаточно взрослых в соответствии с местными законами, чтобы дать согласие.

Критерий исключения:

  1. Преждевременные роды (гестационный возраст ≤ 32 недель) для детей в возрасте от 28 дней до < 12 недель.
  2. Анурия или ЗПТ определяется как прерывистый или непрерывный гемодиализ, перитонеальный диализ, гемофильтрация, гемодиафильтрация или трансплантация почки в анамнезе.
  3. Доказательства синдромальных состояний, связанных с почечными кистами (кроме АРПКБП).
  4. Аномальные функциональные пробы печени, включая АЛТ и АСТ, > 1,2 × ВГН (верхняя граница нормы).
  5. Имеет спленомегалию или портальную гипертензию (АГ).
  6. Родители с кистозной болезнью почек.
  7. Длительный прием диуретиков, который нельзя было скорректировать после начала приема толваптана.
  8. Невозможно контролировать баланс жидкости.
  9. Имеет или рискует иметь дисбаланс электролитов натрия и калия, как определено исследователем.
  10. Имеет или имеет риск наличия значительной гиповолемии, как определено исследователем.
  11. Клинически значимая анемия, установленная исследователем.
  12. Тромбоциты < 50000 мкл.
  13. Тяжелая систолическая дисфункция определяется как фракция выброса <14%.
  14. Уровень натрия в сыворотке < 130 ммоль/л или > 145 ммоль/л.
  15. Прием любых других экспериментальных препаратов.
  16. Требуется поддержка вентилятора.
  17. Прием лекарств, которые, как известно, индуцируют CYP3A4 (CYP = цитохром P).
  18. Наличие инфекции, в том числе вирусной, которая потребует терапии, нарушающей дозировку ИЛП.
  19. Женщины, кормящие грудью или имеющие положительный результат теста на беременность до получения ИЛП.
  20. Субъекты с историей злоупотребления психоактивными веществами (в течение последних 6 месяцев).
  21. Субъекты с дисфункцией мочевого пузыря и/или затрудненным мочеиспусканием.
  22. Субъекты, принимающие агонист вазопрессина (например, десмопрессин).
  23. Субъекты с историей постоянного несоблюдения антигипертензивной или другой важной медицинской терапии.
  24. Субъекты, принимающие лекарства или имеющие сопутствующие заболевания, которые могут исказить оценки конечных точек, включая прием утвержденных (т.е. продаваемых) методов лечения для воздействия на кисты поликистозных болезней, таких как толваптан, антагонисты вазопрессина, антисмысловые препараты рибонуклеиновой кислоты (РНК), рапамицин, сиролимус, эверолимус или аналоги соматостатина (например, октреотид, сандостатин).
  25. Получили или планируют получить трансплантацию печени.
  26. Холангит в анамнезе в течение последних 6 мес.
  27. Имеет результаты, соответствующие клинически значимой портальной гипертензии (например, варикозное расширение вен, кровотечение из варикозно расширенных вен, гиперспленизм, на который указывает тромбоцитопения).

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
Экспериментальный: Tolvaptan Suspension
Tolvaptan suspension will be administered orally or via feeding/nasogastric tube at doses of 0.15 mg/kg once daily in the AM, 0.30 mg/kg once daily in the AM, 0.5 mg/kg once daily in the AM, 0.75 mg/kg split dose (0.5 mg/kg AM and 0.25 mg/kg 8 hours later), and 1 mg/kg split dose (0.67 mg/kg AM and 0.33 mg/kg 8 hours later) based on age. Treatment duration is 24 months.
Лекарство: Толваптанская подвеска
Сироп
Экспериментальный: Tolvaptan Tablets
Tolvaptan tablets will be administered orally as split-dose regimens (15/7.5 mg, 30/15 mg, and 45/15 mg) upon awakening and 8 hours later (twice daily) based on weight if able to swallow tablets. Treatment duration is 24 months.
Лекарство: Толваптан Таблетки
Толваптан (OPC-41061) Таблетки Толваптана будут вводиться перорально в виде разделенных доз (15/7,5 мг, 30/15 мг и 45/15 мг) после пробуждения и через 8 часов (дважды в день) в зависимости от веса, если это возможно. глотать таблетки.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Number of Participants Reporting Treatment-Emergent Adverse Events (TEAEs)
Временное ограничение: From baseline to post-treatment after 24 months or EoTx
Number of participants with TEAEs will be assessed from Baseline to post-treatment after 24 months or End of Treatment (EOTx). The EOTx visit applies to participants who discontinue IMP before Month 24. TEAEs are defined as Adverse Events (AEs) with an onset date on or after the start of Investigational Medicinal Product (IMP) treatment. TEAEs are also events continuous from baseline which worsened, became serious, were IMP related, or resulted in death, discontinuation, interruption, or reduction of IMP. An AE is defined as any untoward medical occurrence in a clinical trial subject administered an IMP and which does not necessarily have a causal relationship with this treatment.
From baseline to post-treatment after 24 months or EoTx

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
The amount of time between enrollment and 24 months that a subject requires renal replacement therapy (RRT).
Временное ограничение: From enrollment to 24 months
To evaluate the effect of tolvaptan on the need for RRT in pediatric participants with ARPKD.
From enrollment to 24 months
Annual rate of change of eGFR (by Schwartz formula) from baseline to post-treatment after 24 months
Временное ограничение: From Baseline to post-treatment after Month 24 or EOTx
Annual rate of change of eGFR from Baseline to post-treatment after Month 24 or EOTx is calculated using eGFR Schwartz formula = 0.413 × height [or length, centimeter (cm)] /serum creatinine milligram per deciliter (mg/dL). The EOTx visit applies to participants who discontinue IMP before Month 24.
From Baseline to post-treatment after Month 24 or EOTx
Change from baseline of eGFR (by Schwartz formula) while on treatment at Months 1, 6, 12, 18 and 24 or EOTx
Временное ограничение: At Months 1, 6, 12, 18, and 24 or EOTx
Change from baseline of eGFR is calculated using eGFR Schwartz formula = 0.413 × height [or length, cm] /serum creatinine mg/dL) while on treatment at Months 1, 6, 12, 18, and 24 or EoTx. The EOTx visit applies to participants who discontinue IMP before Month 24.
At Months 1, 6, 12, 18, and 24 or EOTx
The percentage of subjects that will receive renal replacement therapy (RRT) by 24 months
Временное ограничение: From Baseline to Month 24
Percentage of subjects who receive RRT from baseline through Month 24. RRT is defined as intermittent or continuous hemodialysis, peritoneal dialysis, hemofiltration, hemodiafiltration or kidney transplantation.
From Baseline to Month 24

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

Следователи

Следователи

Исследователь, участвующий в клиническом исследовании. Связанные термины включают главного исследователя исследовательского центра, вспомогательного исследователя исследовательского центра, председателя исследования, руководителя исследования и главного исследователя исследования.
  • Директор по исследованиям: Olga Sergeyeva, MD, Olga.Sergeyeva@otsuka-us.com

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
23 января 2023 г.

Первичное завершение (Оцененный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
31 июля 2028 г.

Завершение исследования (Оцененный)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
14 августа 2028 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
19 февраля 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
3 марта 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
4 марта 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
7 августа 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
4 августа 2026 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 августа 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • 156-201-00307
  • 2020-005992-10 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками