Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Immunprofiler i Myasthenia Gravis

13. oktober 2021 oppdatert av: Katherine Dodd, University of Manchester

Sammenligning av lymfocyttundergruppe, cytokin- og komplementprofiler i Myasthenia Gravis av forskjellig alvorlighetsgrad, sykdomstidspunkter og behandlingshistorie

Etterforskerne tar sikte på å bedre beskrive immunprofilen i myasthenia gravis (MG), inkludert lymfocyttundergruppe, cytokin- og komplementprofiler; hvordan de skiller seg mellom pasienter av ulik alvorlighetsgrad, til tider med sykdomsforverring og med forskjellige immunsuppressive behandlinger. Etterforskerne håper å bygge et klarere bilde av hvordan ulike immunmål varierer i MG, bidra til forståelsen av pato[fysiologien til sykdommen, og jobbe mot en biomarkør som kan hjelpe klinikere med å optimalisere et individs behandling.

etterforskerne tar sikte på å ta hensyn til heterogeniteten til MG ved å ta hensyn til alder for debut av MG (tidlig vs sen debut) og fokusere på acetylkolinreseptorantistoff (AChR) positiv, ikke-thymomatøs MG i alderen 18-80 år.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Har ikke rekruttert ennå

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Detaljert beskrivelse

Denne studien er designet for å bekrefte og avgrense kunnskapen rundt disse endringene i immunprofilen, inkludert lymfocyttundergrupper, og komplementanalyse, mellom ulike undergrupper av pasienter med MG av ulik alvorlighetsgrad, ulike nivåer av immunsuppressiv behandling, og på ulike tidspunkter i sykdomsforløp, og sikre at disse settes inn i sammenheng med pasientens sykdomssubtype (sen-debut (LOMG) vs tidlig-debut (EOMG)). Dette skal gjøre oss i stand til å forstå mer om de underliggende immunforandringene i MG, hvordan de relaterer seg til sykdomsaktivitet eller alvorlighetsgrad, hvordan dette påvirkes av immunsuppresjon, og veilede oss mot en markør for sykdommens alvorlighetsgrad og effektiv immunsuppresjon som kan brukes i klinisk praksis, og hjelpe med å veilede behandlingsbeslutninger. En av utfordringene med å studere pasienter med MG med relativt lav prevalens av tilstanden, noe som betyr at det kan være vanskelig å rekruttere et stort nok antall pasienter; etterforskerne vil samarbeide med andre tertiære nevrologiske sentre i hele England for å nå rekrutteringsmålene.

Forskningsprosjektet vil bestå av tre arbeidsstrømmer:

  1. En engangs observasjonssammenligning av immunprofilen til pasienter med ulik MG-alvorlighet og sammenlignet med friske kontroller.
  2. En prospektiv observasjonsstudie som undersøker endringer i lymfocyttundergruppe, cytokin- og komplementprofiler assosiert med klinisk forverring av myasthenia gravis.
  3. En prospektiv kohortstudie som sammenligner lymfocyttundergruppe, cytokin og komplementprofil med sykdomsaktivitet etter uttømming av B-celler for refraktær myasthenia gravis.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Observasjonsmessig

Registrering (Forventet)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
163

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktinformasjon for personen som kan svare på påmeldingsspørsmål for en klinisk studie. Hvert sted hvor studien gjennomføres kan også ha en spesifikk kontakt, som kan være bedre i stand til å svare på disse spørsmålene.

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 80 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Ja

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Acetylkolinreseptor antistoff positiv myasthenia gravis

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Alle deltakere:
  • Kan gi gyldig skriftlig samtykke
  • er mellom 18 og 80 år

Stabil immunsupprimert

  • Har en diagnose av AChR positiv myasthenia gravis (kan være okulær, bulbar eller generalisert)
  • MGFA Post-intervensjon Status MM eller bedre uten klinisk tilbakefall i 2 år
  • På enten azatioprin eller MMF sammen med ≤5mg/dag med prednisolon
  • Ingen økning eller reduksjon av prednisolondose de siste 12 månedene
  • Ingen økning i dosen azatioprin eller MMF i 2 år (tillater seponering i opptil 1 måned)

Stabil Ikke-immunsupprimert

  • har en diagnose av AChR positiv myasthenia gravis (kan være okulær, bulbar eller generalisert)
  • MGFA Post-intervensjon Status MM eller bedre på kun lavdose kolinesterasehemmere (≤<120 mg pyridostigmin/dag) i over to år og ≤5mg/dag med prednisolon i over to år.
  • Ingen økning eller reduksjon av prednisolondose de siste 12 månedene

Ildfast

  • har en diagnose av AChR positiv myasthenia gravis (kan være okulær, bulbar eller generalisert)
  • har blitt ansett som kvalifisert for å være refraktær mot standardbehandling og kvalifisert for rituximab i henhold til NHS England-kriteriene.

Ekskluderingskriterier for alle deltakere:

  • Kan ikke gi gyldig samtykke
  • Sameksisterende autoimmun tilstand som azatioprin eller mykofenolatmofetil er behandlinger for (f. inflammatorisk tarmsykdom, revmatoid artritt, neuromyotoni)
  • Gjennomgår for tiden behandling for solid organ eller hematologisk malignitet, eller tidligere tymom
  • Klinisk skrøpelighetsskala ≥6

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort

Gruppe / Kohort

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en observasjonsstudie som vurderes for biomedisinske eller helsemessige utfall.
Stabil immunsupprimert
Acetylkolinrepektorantistoff positvie myasthenia gravis, stabil i to år på prednsiolon <5mg/dag og azatioprin eller mykofenolat.
Stabil Ikke-immunsupprimert
Acetylkolinrepektorantistoff positvie myasthenia gravis, stabil i to år på ≤120mg pyridostigmin/dag og ingen immunsuppresjon.
Ildfast
Acetylkolinrepektorantistoff positvie myasthenia gravis, oppfyller NHS England-kriteriene for Rituximab
Sunne kontroller
Ingen autoimmun sykdom eller nåværende solid organ eller hematologisk malignitet.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Primært resultat arbeidsstrøm 1
Tidsramme: Grunnlinje
Forskjell i CD19-telling mellom kohorter
Grunnlinje
Arbeidsstrøm 2 med primær utfall
Tidsramme: Tilbakefall innen 18 måneder etter rekruttering
● CD27-frekvens (% av mononukleære celler i perifert blod) ved klinisk forverring av MG sammenlignet med når den pasienten var klinisk stabil.
Tilbakefall innen 18 måneder etter rekruttering
Arbeidsstrøm 3 med primær utfall
Tidsramme: 12 måneder etter utarming av B-celler
● CD27+-frekvens (% av mononukleære celler i perifert blod) hos MG-pasienter som er symptomatiske sammenlignet med de som er asymptomatiske 12 måneder etter utarming av B-celler.
12 måneder etter utarming av B-celler

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tidsramme
MG Composite Score
Tidsramme: Baseline, ved ethvert klinisk tilbakefall innen 18 måneder, 3,6 måneder etter tilbakefall i stabile grupper eller 4 uker, 6 og 12 måneder etter rituximab i refraktære grupper,
Baseline, ved ethvert klinisk tilbakefall innen 18 måneder, 3,6 måneder etter tilbakefall i stabile grupper eller 4 uker, 6 og 12 måneder etter rituximab i refraktære grupper,
MGFA - Status etter intervensjon
Tidsramme: Baseline, ved ethvert klinisk tilbakefall innen 18 måneder, 3,6 måneder etter tilbakefall i stabile grupper eller 4 uker, 6 og 12 måneder etter rituximab i refraktære grupper
Baseline, ved ethvert klinisk tilbakefall innen 18 måneder, 3,6 måneder etter tilbakefall i stabile grupper eller 4 uker, 6 og 12 måneder etter rituximab i refraktære grupper
MG QOL-15r
Tidsramme: Baseline, ved ethvert klinisk tilbakefall innen 18 måneder, 3,6 måneder etter tilbakefall i stabile grupper eller 4 uker, 6 og 12 måneder etter rituximab i refraktære grupper
Baseline, ved ethvert klinisk tilbakefall innen 18 måneder, 3,6 måneder etter tilbakefall i stabile grupper eller 4 uker, 6 og 12 måneder etter rituximab i refraktære grupper
Acetylkolinreseptor antistofftiter
Tidsramme: Baseline, ved ethvert klinisk tilbakefall innen 18 måneder, 3,6 måneder etter tilbakefall i stabile grupper eller 4 uker, 6 og 12 måneder etter rituximab i refraktære grupper
Baseline, ved ethvert klinisk tilbakefall innen 18 måneder, 3,6 måneder etter tilbakefall i stabile grupper eller 4 uker, 6 og 12 måneder etter rituximab i refraktære grupper
Antall lymfocytter
Tidsramme: Baseline, ved ethvert klinisk tilbakefall innen 18 måneder, 3,6 måneder etter tilbakefall i stabile grupper eller 4 uker, 6 og 12 måneder etter rituximab i refraktære grupper
Baseline, ved ethvert klinisk tilbakefall innen 18 måneder, 3,6 måneder etter tilbakefall i stabile grupper eller 4 uker, 6 og 12 måneder etter rituximab i refraktære grupper
Antall tilbakefall som krever sykehusinnleggelse eller redningsbehandling
Tidsramme: Baseline, ved ethvert klinisk tilbakefall innen 18 måneder, 3,6 måneder etter tilbakefall i stabile grupper eller 4 uker, 6 og 12 måneder etter rituximab i refraktære grupper
Baseline, ved ethvert klinisk tilbakefall innen 18 måneder, 3,6 måneder etter tilbakefall i stabile grupper eller 4 uker, 6 og 12 måneder etter rituximab i refraktære grupper
Gjennomsnittlig daglig dose av prednisolon i løpet av de tre månedene før gjennomgang
Tidsramme: Baseline, ved ethvert klinisk tilbakefall innen 18 måneder, 3,6 måneder etter tilbakefall i stabile grupper eller 4 uker, 6 og 12 måneder etter rituximab i refraktære grupper
Baseline, ved ethvert klinisk tilbakefall innen 18 måneder, 3,6 måneder etter tilbakefall i stabile grupper eller 4 uker, 6 og 12 måneder etter rituximab i refraktære grupper

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
University of Manchester

Samarbeidspartnere

Samarbeidspartnere

En annen organisasjon enn sponsoren som gir støtte til en klinisk studie. Denne støtten kan omfatte aktiviteter knyttet til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
King's College Hospital NHS Trust
Cardiff University
University College London Hospitals
Northern Care Alliance NHS Foundation Trust
Nottingham University Hospitals NHS Trust
University Hospital Birmingham NHS Foundation Trust
University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
Newcastle-upon-Tyne Hospitals NHS Trust
Oxford University Hospitals NHS Trust
Imperial College Healthcare NHS Trust
Walton Centre NHS Foundation Trust

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Hovedetterforsker: Katherine Dodd, MBChB MRCP, University of Manchester

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Forventet)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
1. oktober 2021

Primær fullføring (Forventet)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
1. april 2024

Studiet fullført (Forventet)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
1. april 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
28. september 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
13. oktober 2021

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
27. oktober 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
27. oktober 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
13. oktober 2021

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. oktober 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • NHS001843

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger