En sikkerhetsstudie for tidligere behandlede Vatiquinone (PTC743)-deltakere med arvelig mitokondriell sykdom
18. desember 2025 oppdatert av: PTC Therapeutics
En åpen sikkerhetsstudie for tidligere behandlede Vatikinon (PTC743)-personer med arvelig mitokondriell sykdom
Hovedmålet med denne studien er å vurdere sikkerheten til vatiquinon hos deltakere med arvelig mitokondriell sykdom som tidligere har vært utsatt for vatiquinon i en PTC/BioElectron-sponset (tidligere Edison) klinisk studie eller behandlingsplan.
Studien vil fortsette til vatiquinon blir kommersielt tilgjengelig eller programmet avsluttes.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
101
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
California
-
La Jolla, California, Forente stater, 92037
- University of California, San Diego Altman Clinical and Translational Research Institute
-
Stanford, California, Forente stater, 94305
- Stanford University
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Forente stater, 06511
- Yale Medicine
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Forente stater, 20010
- Children's National
-
-
Florida
-
Gulf Breeze, Florida, Forente stater, 32561
- Child Neurology Center of Northwest Florida
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forente stater, 21205
- The Johns Hopkins University
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater, 10032
- Columbia University Medical Center - CUMC
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Forente stater, 44308
- Akron Children's Hospital
-
Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
- Cleveland Clinic
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia - CHOP
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
- Medical University of South Carolina - MUSC
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- Baylor College of Medicine
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- UT Health The University of Texas
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forente stater, 98105
- Seattle Children Hospital
-
-
-
-
-
Angers, Frankrike, 49933
- CHU Angers
-
Montpellier, Frankrike, 34295
- CHU Montpellier - Hôpital Saint-Eloi
-
Paris, Frankrike, 75015
- Hôpital Necker-Enfants Malades
-
Strasbourg, Frankrike, 67000
- Hôpital de Hautepierre - Hôpitaux Universitaires de Strasbourg
-
-
-
-
-
Roma, Italia, 00165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
-
-
-
-
-
Japanese City, Japan
- PTC Clinical Site
-
-
-
-
-
Warsaw, Polen, 04-730
- Instytut Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka
-
-
-
-
-
Barcelona, Spania, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu
-
Madrid, Spania, 28034
- Hospital Ruber Internacional
-
Madrid, Spania, 28003
- Hospital Universitario 12 de octubre
-
-
-
-
-
London, Storbritannia, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
-
Newcastle upon Tyne, Storbritannia, NE1 4LP
- The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Deltakere med arvelig mitokondriell sykdom inkludert Leigh syndrom, Alpers syndrom, mitokondriell encefalomyopati, laktacidose og slaglignende episoder (MELAS), myoklonisk epilepsi med ragged-red fiber (MERRF), pontocerebellar hypoplasi type 6 (PCH6), eller annen mitokondriell sykdom deltatt i en tidligere klinisk studie eller behandlingsplan med vatikinon.
- Kvinner i fertil alder må ha en negativ graviditetstest ved screening/baseline og godta avholdenhet eller bruk av minst 1 av de svært effektive prevensjonsformene som spesifisert i protokollen (med en feilrate på <1 % per år ved bruk konsekvent og riktig). Svært effektiv prevensjon eller avholdenhet må fortsette under studiens varighet, og i opptil 50 dager etter siste dose av studiemedikamentet.
- Fertile menn som er seksuelt aktive med kvinner i fertil alder og som ikke har gjennomgått vasektomi, må godta å bruke en barrieremetode for prevensjon under studien og i opptil 50 dager etter siste dose av studiemedikamentet.
Ekskluderingskriterier:
- Nåværende deltakelse i enhver annen intervensjonsstudie.
- Graviditet eller amming.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Vatikinon
Deltakerne vil motta vatiquinon mikstur (100 milligram [mg]/milliliter [ml]), opptil 400 mg, administrert oralt eller via sonde 3 ganger daglig (TID).
|
Vatikinon vil bli administrert per dose og tidsplan spesifisert i armbeskrivelsen.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall deltakere med behandlingsrelaterte bivirkninger (TEAEer)
Tidsramme: Baseline (dag 1) opptil 30 dager etter siste dose av studielegemiddelet (956 dager)
|
En uønsket hendelse (AE) var enhver uheldig medisinsk hendelse hos en deltaker som fikk studiemedisin, uten hensyn til mulig årsakssammenheng.
AE inkluderte både alvorlige uønskede hendelser (SAE) og ikke-alvorlige AE.
En TEAE ble definert som en AE som hadde startdato eller forverringsdato på eller etter første dose studiemedisin og innen 30 dager etter dato for siste dose behandling.
En oppsummering av andre ikke-alvorlige AE og alle SAE, uavhengig av årsakssammenheng, finnes i 'Rapporterte AE-seksjonen'.
|
Baseline (dag 1) opptil 30 dager etter siste dose av studielegemiddelet (956 dager)
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Vinay Penematsa, MD, PTC Therapeutics
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
22. juni 2022
Primær fullføring (Faktiske)
15. april 2025
Studiet fullført (Faktiske)
15. april 2025
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
19. januar 2022
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
19. januar 2022
Først lagt ut (Faktiske)
1. februar 2022
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Antatt)
22. desember 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
18. desember 2025
Sist bekreftet
1. desember 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Epileptiske syndromer
- Muskel- og skjelettsykdommer
- Cerebrovaskulære lidelser
- Hjernesykdommer
- Sykdommer i sentralnervesystemet
- Sykdommer i nervesystemet
- Vaskulære sykdommer
- Kardiovaskulære sykdommer
- Muskelsykdommer
- Nevromuskulære sykdommer
- Metabolisme, medfødte feil
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Metabolske sykdommer
- Autoimmune sykdommer
- Sykdommer i immunsystemet
- Demyeliniserende autoimmune sykdommer, CNS
- Autoimmune sykdommer i nervesystemet
- Demyeliniserende sykdommer
- Myokloniske epilepsier, progressive
- Epilepsi, myoklonisk
- Epilepsi, generalisert
- Epilepsi
- Karbohydratmetabolisme, medfødte feil
- Hjernesykdommer, metabolske, medfødte
- Hjernesykdommer, metabolske
- Leukoencefalopatier
- Pyruvatmetabolisme, medfødte feil
- Mitokondrielle sykdommer
- Cerebrale små karsykdommer
- Mitokondrielle myopatier
- Medfødte, arvelige og neonatale sykdommer og abnormiteter
- Ernæringsmessige og metabolske sykdommer
- Medikamentresistent epilepsi
- Leighs sykdom
- MELAS syndrom
- Mitokondrielle encefalomyopatier
- MERRF syndrom
- Diffus cerebral sklerose hos Schilder
- Alpha-Tocotrienol Quinone
Andre studie-ID-numre
- PTC743-CNS-005-LSEP
- 2022-000375-39 (EudraCT-nummer)
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .