Studie av Carbetocin nesespray for behandling av hyperfagi ved Prader-Willi syndrom
3. september 2025 oppdatert av: ACADIA Pharmaceuticals Inc.
En fase 3, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, parallellgruppestudie av Carbetocin nesespray for behandling av hyperfagi ved Prader-Willi syndrom
12 ukers, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, parallellgruppestudie av karbetocin nesespray for behandling av hyperfagi ved Prader-Willi syndrom (PWS)
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Dette er en 12-ukers, multisenter, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, parallell-gruppe studie som sammenligner karbetocin nesespray 3,2 mg TID med placebo (matchet placebo nesespray TID) hos personer med PWS.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
170
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2E1
- Alberta Diabetes Institute
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
- CHU Sainte Justine
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
- Children's of Alabama
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Forente stater, 85006
- Phoenix Children's Hospital
-
-
California
-
Orange, California, Forente stater, 92697
- University of California Irvine
-
Palo Alto, California, Forente stater, 94304
- Stanford University School of Medicine
-
San Diego, California, Forente stater, 92123
- Rady Children's Hospital San Diego
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
- University of Iowa
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Forente stater, 64108
- Children's Mercy Hospital
-
St Louis, Missouri, Forente stater, 63104
- SSM Health/Saint Louis University
-
-
New York
-
Brooklyn, New York, Forente stater, 11219
- Maimonides Medical Center
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
- UPMC-Children's Hospital Pittsburgh
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
- Vanderbilt Clinical Research Center
-
-
Texas
-
Fort Worth, Texas, Forente stater, 79104
- Cook Children's Health Care System
-
San Antonio, Texas, Forente stater, 78207
- Christus Children's
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84108
- University of Utah
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forente stater, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
-
-
-
Toulouse, Frankrike, 31059
- Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Toulouse - Hôpital des Enfants
-
-
-
-
-
Barcelona, Spania, 08208
- Parc Taulí Hospital Universitari
-
Madrid, Spania, 28009
- Hospital General Universitario Gregorio Marañón
-
Málaga, Spania, 29010
- Hospital Regional Universitario de Malaga
-
-
-
-
-
Birmingham, Storbritannia, B9 5SS
- University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust - Heartlands Hospital
-
Glasgow, Storbritannia, G51 4TF
- Royal Hospital for Children Glasgow Clinical Research Facility
-
London, Storbritannia, E1 1BB
- Barts Health NHS Trust - The Royal London Hospital
-
-
-
-
-
Augsburg, Tyskland, 86154
- KJF Klinik Josefinum gGmbH
-
Essen, Tyskland, 45147
- Universitatsklinikum Essen
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Mann eller kvinne og 5 til 30 år
- Prader-Willi syndrom med en dokumentert sykdomsfremkallende mutasjon
- Økt appetitt med redusert metthetsfølelse ledsaget av matsøking (i samsvar med PWS Nutritional Fase 3)
- HQ-CT totalscore på ≥13 ved screening og baseline
- CGI-S-score for hyperfagi i PWS på ≥4 ved screening og baseline
- Bor sammen med en omsorgsperson som forstår og er villig og i stand til å følge studierelaterte prosedyrer og som er villig til å delta i alle studiebesøk
Ekskluderingskriterier:
- Genetisk diagnostisert med Schaaf-Yang syndrom eller en annen genetisk, hormonell eller kromosomal kognitiv svikt i tillegg til PWS
- En aktiv øvre luftveisinfeksjon ved screeningbesøket eller baselinebesøket
- Enhver klinisk signifikant kardiovaskulær lidelse, nyre-, lever-, gastrointestinal eller respiratorisk sykdom, inkludert alvorlig astma
- Anamnese med, eller nåværende, cerebrovaskulær sykdom, hjernetraume, epilepsi eller hyppige migrene. En historie med feberkramper er ikke utelukkende
- Nesekirurgi innen 1 måned etter screeningbesøk eller planlegger å ha neseoperasjon under studien.
- Uvillig til å avstå fra nesesaltvann, annen neseskylling og andre intranasale medisiner i løpet av screeningsperioden og gjennom studiens behandlingsperiode
- Klinisk signifikant irritabilitet eller agitasjon, som krever initiering av eller økning i dosen av antipsykotisk medisin, innen 6 måneder før screeningbesøket
- Brukte prostaglandiner, prostaglandinanaloger eller prostaglandinagonister i de 3 månedene før baseline-besøket. Hemmere av prostaglandinsyntese, som ikke-steroide antiinflammatoriske legemidler, er ikke ekskluderende.
- Startet en glukagonlignende peptid 1 (GLP-1) agonist innen 6 måneder før screeningbesøket. Behandling med GLP-1-agonist er tillatt dersom pasienten har tatt det i mer enn 6 måneder før screening.
- Brukte oksytocin, desmopressin (DDAVP) eller tesofensine innen 6 måneder før baseline-besøket
- Aktive psykotiske symptomer, en historie med psykotiske symptomer eller en psykotisk lidelse
- Historie med selvmordsforsøk eller innleggelse i psykiatrisk sykehus
- Nye matrelaterte intervensjoner, inkludert miljø- eller kostholdsrestriksjoner, innen 1 måned etter screeningbesøket
Ytterligere inkluderings-/ekskluderingskriterier gjelder. Emner vil bli evaluert ved screening for å sikre at alle kriterier for studiedeltakelse er oppfylt.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Placebo komparator: Placebo
|
Placebo gitt TID, identisk i utseende med hensyn til karbetocinbehandling
|
|
Eksperimentell: Karbetocin
Carbetocin nesespray 3,2 mg tre ganger daglig (TID)
|
Carbetocin nesespray 3,2 mg tre ganger daglig (TID)
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring fra baseline ved uke 12 i pleier-vurdert Hyperphagia Questionnaire for Clinical Trials (HQ-CT) score
Tidsramme: Grunnlinje til uke 12
|
HQ-CT er et ni-elements spørreskjema designet for å fylles ut av omsorgspersoner for personer med PWS. Det er en revisjon av 11-elements HPWSQ-R og har blitt ytterligere validert. Foundation for Prader-Willi Research har gjort HQ-CT tilgjengelig for kliniske studier i PWS, og det er konsensusinstrumentet innen PWS forskningsmiljø for å måle observerbar atferd som stammer fra forsøkspersoners overdrevne matlyst. HQ-CT bør fullføres av samme omsorgsperson gjennom hele studien. HQ-CT vil bli administrert til omsorgspersonen av en vurderer ved hjelp av standardiserte spørsmål. Food Safe Zone bør administreres umiddelbart før administrering av HQ-CT. En høyere score på HQ-CT indikerer større alvorlighetsgrad av hyperfagi. |
Grunnlinje til uke 12
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring fra baseline ved uke 12 i pleier-vurdert Clinical Global Impression-Severity (CGI-S) score for PWS
Tidsramme: Grunnlinje til uke 12
|
CGI-S er en vurderingsskala som registrerer en klinikers globale inntrykk av den nåværende alvorlighetsgraden av sykdom på en syv-punkts skala, ved hjelp av en rekke svar fra 1 (normal) til 7 (blant de mest alvorlig syke pasientene).
|
Grunnlinje til uke 12
|
|
Clinical Global Impression-Change (CGI-C) for PWS-poengsum ved uke 12
Tidsramme: Poeng i uke 12
|
CGI-C er en vurderingsskala som registrerer en klinikers globale inntrykk av endring i alvorlighetsgrad av sykdom, ved å bruke en rekke svar fra 1 (svært mye forbedret) til 7 (svært mye verre).
|
Poeng i uke 12
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
27. november 2023
Primær fullføring (Antatt)
1. oktober 2025
Studiet fullført (Antatt)
1. november 2025
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
8. desember 2023
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
8. desember 2023
Først lagt ut (Faktiske)
15. desember 2023
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Antatt)
10. september 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
3. september 2025
Sist bekreftet
1. september 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Avtrykksforstyrrelser
- Nevrologiske manifestasjoner
- Sykdommer i nervesystemet
- Patologiske prosesser
- Ernæringsforstyrrelser
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Overernæring
- Tegn og symptomer, fordøyelseskanal
- Sykdom
- Nevroatferdsmanifestasjoner
- Medfødte abnormiteter
- Abnormiteter, flere
- Overvektig
- Intellektuell funksjonshemming
- Overvekt
- Kromosomforstyrrelser
- Syndrom
- Prader-Willi syndrom
- Hyperfagi
- Substandard medisiner
- Farmasøytiske preparater
- Forfalskede medisiner
- Carbetocin
Andre studie-ID-numre
- ACP-101-302
- 2023-506200-24-00 (Ctis)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .