Studie av Carbetocin nesespray for behandling av hyperfagi ved Prader-Willi syndrom

Inklusjonskriterier:

• Mann eller kvinne og 5 til 30 år
• Prader-Willi syndrom med en dokumentert sykdomsfremkallende mutasjon
• Økt appetitt med redusert metthetsfølelse ledsaget av matsøking (i samsvar med PWS Nutritional Fase 3)
• HQ-CT totalscore på ≥13 ved screening og baseline
• CGI-S-score for hyperfagi i PWS på ≥4 ved screening og baseline
• Bor sammen med en omsorgsperson som forstår og er villig og i stand til å følge studierelaterte prosedyrer og som er villig til å delta i alle studiebesøk

Ekskluderingskriterier:

• Genetisk diagnostisert med Schaaf-Yang syndrom eller en annen genetisk, hormonell eller kromosomal kognitiv svikt i tillegg til PWS
• En aktiv øvre luftveisinfeksjon ved screeningbesøket eller baselinebesøket
• Enhver klinisk signifikant kardiovaskulær lidelse, nyre-, lever-, gastrointestinal eller respiratorisk sykdom, inkludert alvorlig astma
• Anamnese med, eller nåværende, cerebrovaskulær sykdom, hjernetraume, epilepsi eller hyppige migrene. En historie med feberkramper er ikke utelukkende
• Nesekirurgi innen 1 måned etter screeningbesøk eller planlegger å ha neseoperasjon under studien.
• Uvillig til å avstå fra nesesaltvann, annen neseskylling og andre intranasale medisiner i løpet av screeningsperioden og gjennom studiens behandlingsperiode
• Klinisk signifikant irritabilitet eller agitasjon, som krever initiering av eller økning i dosen av antipsykotisk medisin, innen 6 måneder før screeningbesøket
• Brukte prostaglandiner, prostaglandinanaloger eller prostaglandinagonister i de 3 månedene før baseline-besøket. Hemmere av prostaglandinsyntese, som ikke-steroide antiinflammatoriske legemidler, er ikke ekskluderende.
• Startet en glukagonlignende peptid 1 (GLP-1) agonist innen 6 måneder før screeningbesøket. Behandling med GLP-1-agonist er tillatt dersom pasienten har tatt det i mer enn 6 måneder før screening.
• Brukte oksytocin, desmopressin (DDAVP) eller tesofensine innen 6 måneder før baseline-besøket
• Aktive psykotiske symptomer, en historie med psykotiske symptomer eller en psykotisk lidelse
• Historie med selvmordsforsøk eller innleggelse i psykiatrisk sykehus
• Nye matrelaterte intervensjoner, inkludert miljø- eller kostholdsrestriksjoner, innen 1 måned etter screeningbesøket

Ytterligere inkluderings-/ekskluderingskriterier gjelder. Emner vil bli evaluert ved screening for å sikre at alle kriterier for studiedeltakelse er oppfylt.