En genoverføringsterapi for å evaluere sikkerheten og effekten av Delandistrogene Moxeparvovec (SRP-9001) etter terapeutisk plasmautveksling (plasmaferese) hos deltakere med Duchenne muskeldystrofi (DMD) og eksisterende antistoffer mot AAVrh74 (HORIZON)

Inkluderingskriterier:

• Ambulant etter protokoll spesifiserte kriterier.
• Har en definitiv diagnose av DMD før screening basert på dokumentasjon av kliniske funn og forutgående bekreftende genetisk testing.
• Evne til å samarbeide med motorisk vurderingstesting.
• Har forhøyede AAVrh74-antistofftitere i henhold til protokollspesifiserte krav.
• En patogen rammeskiftmutasjon, nonsensmutasjon eller for tidlig stoppkodon eller patogen variant i DMD-genet som forventes å føre til fravær av dystrofinprotein med unntak av en mutasjon i ekson 8 og/eller 9.
• Stabil daglig dose av orale kortikosteroider i minst 12 uker før screening, og dosen forventes å forbli konstant gjennom hele studien (bortsett fra modifikasjoner for å imøtekomme endringer i vekt).

Ekskluderingskriterier:

• Har redusert venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon på screening ECHO eller kliniske tegn og/eller symptomer på kardiomyopati.
• Tilstedeværelse av enhver annen klinisk signifikant sykdom, inkludert hjerte-, lunge-, lever-, nyre-, hematologisk, immunologisk eller atferdssykdom, eller infeksjon eller malignitet eller samtidig sykdom eller behov for kronisk medikamentell behandling som etter etterforskerens mening skaper unødvendige risikoer for genet. overføring eller en medisinsk tilstand eller formildende omstendighet som, etter etterforskerens mening, kan kompromittere deltakerens evne til å overholde protokollen som kreves for testing eller prosedyrer eller kompromittere deltakerens velvære, sikkerhet eller kliniske tolkningsmuligheter.
• Eksponering for genterapi, undersøkelsesmedisiner eller annen protokollspesifisert behandling innenfor protokollens spesifiserte tidsgrenser.
• Unormalitet i protokollspesifiserte diagnostiske evalueringer eller laboratorietester. .

Merk: Andre inkluderings- eller eksklusjonskriterier kan gjelde.