Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Ekstrakorporeal fotoferese (ECP) i behandling av stiv personsyndrom (OPSJON-studie) (OPTION)

4. august 2026 oppdatert av: Yandy Marx Castillo Aleman

En pilotstudie som evaluerer sikkerheten ved ekstrakorporal fotoferese (ECP) ved behandling av stiv personsyndrom (OPSJON-studie)

OPTION-studien er en pilot, åpen, prospektiv og multisentrisk klinisk studie som involverer polikliniske pasienter med en diagnose av klassisk stiv personsyndrom (SPS), mens ekstrakorporal fotoferese (ECP) er undersøkelsesbehandlingen. Studien vil bli utført ved Specialized Rehabilitation Hospital/Capital Health og Yas Clinic Khalifa City (YCKC) Hospital (administrert av Abu Dhabi Stem Cells Center -ADSCC), kliniske steder som er ansvarlige for pasientvurdering og inkludering, og oppfølgingskonsultasjoner, ifølge til den godkjente protokollen, mens YCKC vil være stedet der pasientene skal gjennomgå undersøkelsesintervensjonen (ECP).

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Tilbaketrukket

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Studien er i samsvar med gjeldende Good Clinical Practices (GCP) og følger prinsippene i Helsinki-erklæringen. Hovedmålet er sikkerhetsprofilvurderingen av undersøkelsesintervensjonen, som skal vurderes ut fra ECP-prosedyrens tolerabilitet, forekomsten av behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE), bivirkninger av spesiell interesse (AESI) og alvorlige bivirkninger (SAE) iht. til Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE v5.0), og Verdens helseorganisasjon – Uppsala Monitoring Center (WHO-UMC) årsaksvurderingssystem. Den foreløpige ECP-effektivitetsvurderingen, som et sekundært mål, vil bli vurdert av andelen av SPS-personer som responderer på behandling, definert som ≥ 2 poeng reduksjon i distribusjon av stivhetsindeks (DSI) OG ≥ 1 poeng reduksjon i økt sensitivitetspoeng ( HSS).

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Tidlig fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktinformasjon for personen som kan svare på påmeldingsspørsmål for en klinisk studie. Hvert sted hvor studien gjennomføres kan også ha en spesifikk kontakt, som kan være bedre i stand til å svare på disse spørsmålene.

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  • Dokumentert historie med klassisk SPS med serum og CSF anti-GAD antistoffer.
  • Alder ≥ 18 ≤ 75 år.
  • Vekt ≥ 50 kg.
  • Hematokrit ≥ 30 % (med eller uten transfusjonsstøtte).
  • Blodplateantall ≥ 100 x 10^3/uL (med eller uten transfusjonsstøtte).
  • Vilje til å bruke minst én pålitelig prevensjonsmetode (f.eks. abstinens, orale prevensjonsmidler, intrauterin utstyr, barrieremetode med sæddrepende middel eller kirurgisk sterilisering) gjennom hele studien for alle menn og kvinner i fertil alder.
  • Vilje til å delta i alle studietester, besøk og prosedyrer (inkludert ECP), som beskrevet i det informerte samtykket.
  • Tilstrekkelig perifer venøs tilgang for å starte ECP-behandling.
  • Pasienten godtar å delta i utprøvingen og signerer skjemaet for informert samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  • Progressiv encefalomyelitt med rigiditet og myoklonus (PERM).
  • Paraneoplastiske varianter av SPS.
  • Samtidig diagnostisering av en nevrologisk tilstand som ville forstyrre vurderingen av SPS.
  • Kvinner som er gravide og/eller ammer.

  • Absolutt medisinsk kontraindikasjon for å motta ECP.

    • Overfølsomhet eller allergi mot psoralen (metoksalen).
    • Overfølsomhet eller allergi mot heparin.
    • Tidligere historie med heparinindusert trombocytopeni.
    • Afaki eller lysfølsom sykdom (systemisk lupus erythematosus, porfyri, etc.).

  • Laboratoriebevis for noe av følgende:

    • Mononukleære celler (MNC) antall <2,0 x 10^3 celler/uL.
    • Serumtransaminasenivåer > x 2 UNL.
    • Estimert glomerulær filtreringshastighet (eGFR) <60 ml/min/1,73 m2.
  • Bevis på kjent infeksjon med humant immunsviktvirus (HIV) eller hepatitt B.
  • Ukontrollert infeksjon som krever behandling ved studiestart.
  • Bruk av et hvilket som helst undersøkelseslegemiddel/behandling ved registreringstidspunktet eller innen de foregående 60 dagene, eller fem eliminasjonshalveringstider, eller inntil den forventede farmakodynamiske effekten har returnert til baseline, avhengig av hva som er lengst.
  • Tidligere hudkreft, leukemi/lymfom/myelom eller benmargstransplantasjon.
  • Enhver annen sykdom eller tilstand som etter etterforskerens mening kan forstyrre deltakelse i henhold til studieprotokollen, eller med pasientenes evne til å samarbeide og følge studieprosedyrene.
  • Manglende evne til å gi informert samtykke.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: Eksperimentell arm

Enkeltgruppeoppdrag der SPS-pasienter vil motta ECP som tilleggsbehandling etter følgende tidsplan:

  • Måned 1-3: En ECP-syklus (to påfølgende dager) annenhver uke i 3 måneder (12 prosedyrer).
  • Måned 4-6: Én ECP-syklus hver måned i 3 måneder (6 prosedyrer).
Kombinasjonsprodukt: Ekstrakorporeal fotoferese (ECP)
  • Måned 1-3: Én ECP-syklus (to påfølgende dager) annenhver uke i 3 måneder (12 prosedyrer).
  • Måned 4-6: Én ECP-syklus hver måned i 3 måneder (6 prosedyrer).
  • Totalt: 18 prosedyrer (innen 6 måneder ~24 uker).
Andre navn:
  • Ekstrakorporeal fotokjemoterapi

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Tolerabilitet til ECP-prosedyrer
Tidsramme: Uke 0-24
Andel pasienter som tolererer ECP-prosedyrene som når syklusenes mål.
Uke 0-24
Forekomst av behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE), bivirkninger av spesiell interesse (AESI) og alvorlige bivirkninger (SAE) vurdert av CTCAE v5.0.
Tidsramme: Uke 0-52
Andel pasienter som henviser til TEAE, AESI og SAE.
Uke 0-52
Tolerabilitet for TEAE, AESI og SAE
Tidsramme: Uke 0-52
Andel pasienter som tolererer TEAE, AESI og SAE, og fullfører den planlagte studien.
Uke 0-52

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Andel forsøkspersoner med klinisk forbedring
Tidsramme: Baseline, måned 3, 6, 9 og 12

Andel av SPS-personer som responderer på behandling, definert som:

  • ≥ 2 poeng reduksjon i distribusjon av stivhetsindeks (DSI), og

  • ≥ 1 poeng reduksjon i økt sensitivitetspoeng (HSS). Markør for effektivitet av undersøkelsesintervensjonen.

    1. DSI: Poeng på denne indeksen varierer fra 0 til 6 og gjenspeiler graden av stivhet; med ett poeng for stivhet i hvert av følgende områder: nedre del av kroppen, øvre del av kroppen, ben, armer, ansikt og mage.

      Lavere skår indikerer mindre stivhet.

    2. HSS: Poeng varierer fra 1 til 7 basert på respons; ett poeng gis for hver kilde til eller type spasme, som følger: uventede lyder, visuelle stimuli, somatosensoriske stimuli, frivillige aktiviteter, følelsesmessig opprørthet eller stress, ingen spesifikke stimuli og nattlige spasmer.

Lavere skår indikerer mindre hyppige spasmer.
Baseline, måned 3, 6, 9 og 12

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Yandy Marx Castillo Aleman

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Antatt)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
1. august 2026

Primær fullføring (Antatt)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
1. april 2027

Studiet fullført (Antatt)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
1. juli 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
21. november 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
21. november 2024

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
25. november 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
6. august 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
4. august 2026

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. august 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • CT.009.1.0.OPTION
  • MF-5527-2024-19 (Annen identifikator: ADSCC Institutional Review Board (IRB))

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Ja

produkt produsert i og eksportert fra USA

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger