Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Ekstrakorporeal fotoferese (ECP) i behandling av stiv personsyndrom (OPSJON-studie) (OPTION)

1. oktober 2025 oppdatert av: Yandy Marx Castillo Aleman

En pilotstudie som evaluerer sikkerheten ved ekstrakorporal fotoferese (ECP) ved behandling av stiv personsyndrom (OPSJON-studie)

OPTION-studien er en pilot, åpen, prospektiv og multisentrisk klinisk studie som involverer polikliniske pasienter med en diagnose av klassisk stiv personsyndrom (SPS), mens ekstrakorporal fotoferese (ECP) er undersøkelsesbehandlingen. Studien vil bli utført ved Specialized Rehabilitation Hospital/Capital Health og Yas Clinic Khalifa City (YCKC) Hospital (administrert av Abu Dhabi Stem Cells Center -ADSCC), kliniske steder som er ansvarlige for pasientvurdering og inkludering, og oppfølgingskonsultasjoner, ifølge til den godkjente protokollen, mens YCKC vil være stedet der pasientene skal gjennomgå undersøkelsesintervensjonen (ECP).

Studieoversikt

Status

Har ikke rekruttert ennå

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Studien er i samsvar med gjeldende Good Clinical Practices (GCP) og følger prinsippene i Helsinki-erklæringen. Hovedmålet er sikkerhetsprofilvurderingen av undersøkelsesintervensjonen, som skal vurderes ut fra ECP-prosedyrens tolerabilitet, forekomsten av behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE), bivirkninger av spesiell interesse (AESI) og alvorlige bivirkninger (SAE) iht. til Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE v5.0), og Verdens helseorganisasjon – Uppsala Monitoring Center (WHO-UMC) årsaksvurderingssystem. Den foreløpige ECP-effektivitetsvurderingen, som et sekundært mål, vil bli vurdert av andelen av SPS-personer som responderer på behandling, definert som ≥ 2 poeng reduksjon i distribusjon av stivhetsindeks (DSI) OG ≥ 1 poeng reduksjon i økt sensitivitetspoeng ( HSS).

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

3

Fase

  • Tidlig fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  • Dokumentert historie med klassisk SPS med serum og CSF anti-GAD antistoffer.
  • Alder ≥ 18 ≤ 75 år.
  • Vekt ≥ 50 kg.
  • Hematokrit ≥ 30 % (med eller uten transfusjonsstøtte).
  • Blodplateantall ≥ 100 x 10^3/uL (med eller uten transfusjonsstøtte).
  • Vilje til å bruke minst én pålitelig prevensjonsmetode (f.eks. abstinens, orale prevensjonsmidler, intrauterin utstyr, barrieremetode med sæddrepende middel eller kirurgisk sterilisering) gjennom hele studien for alle menn og kvinner i fertil alder.
  • Vilje til å delta i alle studietester, besøk og prosedyrer (inkludert ECP), som beskrevet i det informerte samtykket.
  • Tilstrekkelig perifer venøs tilgang for å starte ECP-behandling.
  • Pasienten godtar å delta i utprøvingen og signerer skjemaet for informert samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  • Progressiv encefalomyelitt med rigiditet og myoklonus (PERM).
  • Paraneoplastiske varianter av SPS.
  • Samtidig diagnostisering av en nevrologisk tilstand som ville forstyrre vurderingen av SPS.
  • Kvinner som er gravide og/eller ammer.

  • Absolutt medisinsk kontraindikasjon for å motta ECP.

    • Overfølsomhet eller allergi mot psoralen (metoksalen).
    • Overfølsomhet eller allergi mot heparin.
    • Tidligere historie med heparinindusert trombocytopeni.
    • Afaki eller lysfølsom sykdom (systemisk lupus erythematosus, porfyri, etc.).

  • Laboratoriebevis for noe av følgende:

    • Mononukleære celler (MNC) antall <2,0 x 10^3 celler/uL.
    • Serumtransaminasenivåer > x 2 UNL.
    • Estimert glomerulær filtreringshastighet (eGFR) <60 ml/min/1,73 m2.
  • Bevis på kjent infeksjon med humant immunsviktvirus (HIV) eller hepatitt B.
  • Ukontrollert infeksjon som krever behandling ved studiestart.
  • Bruk av et hvilket som helst undersøkelseslegemiddel/behandling ved registreringstidspunktet eller innen de foregående 60 dagene, eller fem eliminasjonshalveringstider, eller inntil den forventede farmakodynamiske effekten har returnert til baseline, avhengig av hva som er lengst.
  • Tidligere hudkreft, leukemi/lymfom/myelom eller benmargstransplantasjon.
  • Enhver annen sykdom eller tilstand som etter etterforskerens mening kan forstyrre deltakelse i henhold til studieprotokollen, eller med pasientenes evne til å samarbeide og følge studieprosedyrene.
  • Manglende evne til å gi informert samtykke.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Eksperimentell arm

Enkeltgruppeoppdrag der SPS-pasienter vil motta ECP som tilleggsbehandling etter følgende tidsplan:

  • Måned 1-3: En ECP-syklus (to påfølgende dager) annenhver uke i 3 måneder (12 prosedyrer).
  • Måned 4-6: Én ECP-syklus hver måned i 3 måneder (6 prosedyrer).
Kombinasjonsprodukt: Ekstrakorporeal fotoferese (ECP)
  • Måned 1-3: Én ECP-syklus (to påfølgende dager) annenhver uke i 3 måneder (12 prosedyrer).
  • Måned 4-6: Én ECP-syklus hver måned i 3 måneder (6 prosedyrer).
  • Totalt: 18 prosedyrer (innen 6 måneder ~24 uker).
Andre navn:
  • Ekstrakorporeal fotokjemoterapi

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Tolerabilitet til ECP-prosedyrer
Tidsramme: Uke 0-24
Andel pasienter som tolererer ECP-prosedyrene som når syklusenes mål.
Uke 0-24
Forekomst av behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE), bivirkninger av spesiell interesse (AESI) og alvorlige bivirkninger (SAE) vurdert av CTCAE v5.0.
Tidsramme: Uke 0-52
Andel pasienter som henviser til TEAE, AESI og SAE.
Uke 0-52
Tolerabilitet for TEAE, AESI og SAE
Tidsramme: Uke 0-52
Andel pasienter som tolererer TEAE, AESI og SAE, og fullfører den planlagte studien.
Uke 0-52

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Andel forsøkspersoner med klinisk forbedring
Tidsramme: Baseline, måned 3, 6, 9 og 12

Andel av SPS-personer som responderer på behandling, definert som:

  • ≥ 2 poeng reduksjon i distribusjon av stivhetsindeks (DSI), og

  • ≥ 1 poeng reduksjon i økt sensitivitetspoeng (HSS). Markør for effektivitet av undersøkelsesintervensjonen.

    1. DSI: Poeng på denne indeksen varierer fra 0 til 6 og gjenspeiler graden av stivhet; med ett poeng for stivhet i hvert av følgende områder: nedre del av kroppen, øvre del av kroppen, ben, armer, ansikt og mage.

      Lavere skår indikerer mindre stivhet.

    2. HSS: Poeng varierer fra 1 til 7 basert på respons; ett poeng gis for hver kilde til eller type spasme, som følger: uventede lyder, visuelle stimuli, somatosensoriske stimuli, frivillige aktiviteter, følelsesmessig opprørthet eller stress, ingen spesifikke stimuli og nattlige spasmer.

Lavere skår indikerer mindre hyppige spasmer.
Baseline, måned 3, 6, 9 og 12

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Yandy Marx Castillo Aleman

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Antatt)

1. januar 2026

Primær fullføring (Antatt)

1. april 2027

Studiet fullført (Antatt)

1. juli 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

21. november 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

21. november 2024

Først lagt ut (Faktiske)

25. november 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

6. oktober 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

1. oktober 2025

Sist bekreftet

1. oktober 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CT.009.1.0.OPTION
  • MF-5527-2024-19 (Annen identifikator: ADSCC Institutional Review Board (IRB))

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Ja

produkt produsert i og eksportert fra USA

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Stiv person syndrom

Kliniske studier på Ekstrakorporeal fotoferese (ECP)

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Myanmar

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere