Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Prospektiv ikke-randomisert multisentersstudie: effekten av terapi hos pasienter med akutt myeloid leukemi og Downs syndrom i Russland (AML-DS-2025)

17. november 2025 oppdatert av: Federal Research Institute of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology

Prospektiv ikke-randomisert multicenterstudie: effekten av terapi hos pasienter med akutt myelogen leukemi og Downs syndrom i Russland

Denne prospektive, ikke-randomiserte multicenterstudien ble opprettet basert på protokoll ML DS 2006 og har som mål å standardisere nåværende behandlingstilnærminger og etablere et nasjonalt nettverk for diagnostisering, behandling og oppfølging av barn (0-18 år) med AML og Downs syndrom i Russland. Basert på resultatene forventer vi å øke langsiktig totaloverlevelse og hendelsesfri overlevelse hos barn med AML og Downs syndrom, samt redusere den umiddelbare og senvirkende toksisiteten til kjemoterapi ved å redusere dosismengden av kjemoterapeutiske legemidler.

Studieprotokollen for behandling for alle pasienter inkluderer fire kjemoterapiblokker:

Kurs 1 AIE (cytarabin/idarubicin/etoposid) Kurs 2 AI (cytarabin/idarubicin) Kurs 3 HAD (høy-dose cytarabine (1g)/daunorubicin) Kurs 4 HA (høy-dose cytarabine) Sikkerhet skal overvåkes basert på CTCAE v5.0

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette prospektive, ikke-randomiserte multisinsstudiet er opprettet basert på protokoll ML DS 2006 og har som mål å standardisere nåværende behandlingstilnærminger og etablere et nasjonalt nettverk for diagnostisering, behandling og overvåking av barn (0-18 år) med AML og Downs syndrom i Russland. Basert på resultatene forventer vi å øke langtids overlevelse og hendelsesfri overlevelse hos barn med AML og DS, og redusere den umiddelbare og sene toksisiteten av kjemoterapi ved å redusere dosebelastningen av kjemoterapeutiske legemidler.

Pasienter som inkluderes: Alder 0-18 år

  • Diagnose AML, MDS og tilstedeværelse av Downs syndrom (konstitusjonell trisomi 21 og mutasjon i GATA1-genet)
  • Signert informert samtykke

Pasienter som ikke inkluderes:

  • Barn med Downs syndrom og akutt lymfatisk leukemi (ALL)
  • Alvorlige komorbiditeter med kontraindikasjoner for behandling i henhold til protokollen
  • Førbehandling >14 dager med intensiv induksjonsterapi
  • Avslag på all terapi eller viktige elementer av terapien

NB: Pasienter med Transient Abnormal Myelopoiesis (TAM) er kvalifisert for inkludering, men vil bli inkludert i analysen som en separat gruppe.

Pasienter med M7 AML, trisomi 21 i tumorklonen (uten Downs syndrom-fenotype) og mutasjon i GATA1-genet bør diskuteres individuelt med protokollgruppen for å fastsette behandlingsstrategi, ettersom pasienter med M7 AML og trisomi 21 i tumorklonen (uten Downs syndrom-fenotype) ikke er inkludert i gjeldende versjon av pediatriske AML-kliniske anbefalinger.

Hvis en pasient oppfyller inklusjonskriteriene, men ikke kan/bør ikke motta behandling i henhold til protokollen, kan han/hun inkluderes i studien som en pasient under observasjon. Resultatene av behandlingen av pasienter under observasjon vil ikke bli tatt med i vurderingen av behandlingseffekt.

Studieprotokollbehandlingen for alle pasienter inkluderer fire kjemoterapiblokker:

Kurs 1 AIE (cytarabin/idarubicin/etoposid) Kurs 2 AI (cytarabin/idarubicin) Kurs 3 HAD (høy-dose cytarabine (1g)/daunorubicin) Kurs 4 HA (høy-dose cytarabine)/ Effektparametere inkluderer responsrate; hendelsesfri overlevelse (EFS); tilbakefallsfri overlevelse (RFS); total overlevelse (OS); behandlingsrelatert dødelighet, myelogram, MRD Sikkerhet overvåkes basert på CTCAE v5.0 AML-DS-2025-protokollen inkluderer ikke et vedlikeholdsterapikurs for å redusere toksisitet og forbedre livskvalitet.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

100

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Russland
      • Moscow, Russland
        • Rekruttering
        • National medical research center of pediatric haematology, oncology and immulogy named after Dmytriy Rogachyov, Moscow, 117198
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Alder 0-18 år
  • Diagnose av AML, MDS og tilstedeværelse av Downs syndrom (konstitusjonell trisomi 21 og mutasjon i GATA1-genet)
  • Signert informert samtykke

Eksklusjonskriterier:

  • Barn med Downs syndrom og akutt lymfatisk leukemi (ALL)
  • Alvorlige komorbiditeter med kontraindikasjoner for behandling i henhold til protokollen
  • Førbehandling >14 dager med intensiv induksjonsterapi
  • Avslag på all terapi eller viktige elementer av terapien

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Annen: 4 kjemoterapiblokker: cytarabin/idarubicin/etoposid, cytarabin/idarubicin, høy dose cytarabin
Legemiddel: 4 kjemoterapiblokker: Kurs 1 AIE (cytarabin/idarubicin/etoposid), Kurs 2 AI (cytarabin/idarubicin), Kurs 3 HAD (høy dose cytarabin (1g)/daunorubicin), Kurs 4 HA (høy dose cytarabin).
4 kjemoterapiblokker: Kurs 1 AIE (cytarabin/idarubicin/etoposid), Kurs 2 AI (cytarabin/idarubicin), Kurs 3 HAD (høy-dose cytarabine (1g)/daunorubicin), Kurs 4 HA (høy-dose cytarabine).

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
hendelsesfri overlevelse
Tidsramme: opptil 2 år
Responsrate; hendelsesfri overlevelse (EFS)
opptil 2 år
resesjonsfri overlevelse (RFS)
Tidsramme: opptil 2 år
opptil 2 år
total overlevelse (OS)
Tidsramme: opptil 2 år
opptil 2 år
behandlingsrelatert dødelighet
Tidsramme: opptil 2 år
opptil 2 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
CTCAE
Tidsramme: opptil 2 år
Antall bivirkninger etter Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) 5.0
opptil 2 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Federal Research Institute of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

24. juli 2025

Primær fullføring (Antatt)

24. juli 2030

Studiet fullført (Antatt)

30. desember 2032

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

14. november 2025

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

14. november 2025

Først lagt ut (Antatt)

18. november 2025

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

20. november 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

17. november 2025

Sist bekreftet

1. september 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • NCHPOI- 2025-8

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Downs syndrom (DS)

Kliniske studier på 4 kjemoterapiblokker: Kurs 1 AIE (cytarabin/idarubicin/etoposid), Kurs 2 AI (cytarabin/idarubicin), Kurs 3 HAD (høy dose cytarabin (1g)/daunorubicin), Kurs 4 HA (høy dose cytarabin).

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Norway

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere