Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie om effektiviteten og sikkerheten til Telitacicept i behandlingen av okulær myasthenia gravis hos barn

5. mars 2026 oppdatert av: Shanshan Mao, The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine

Barneavdelingen, Zhejiang University School of Medicine, Nasjonalt klinisk forskningssenter for barns helse

Ved konvensjonelle behandlingsregimer er pediatrisk okulær myasthenia gravis (OMG) utsatt for tilbakefall og er assosiert med bivirkninger relatert til kortikosteroider, noe som indikerer et uoppfylt klinisk behov. I mai 2025 ble det målrettede B-celle-biologiske legemiddelet Telitacicept godkjent for bruk hos voksne pasienter med acetylkolinreseptor (AChR) antistoff-positiv generalisert myasthenia gravis (GMG) og ble deretter innledet i nasjonale multicenter kliniske studier for voksen OMG. Vårt senter publiserte en retrospektiv studie i Chinese Journal of Evidence-Based Pediatrics i august 2025, som var den første rapporten både nasjonalt og internasjonalt om effektiviteten og sikkerheten til Telitacicept hos fire pediatriske OMG-pasienter. Denne studien planlegger å gjennomføre en prospektiv, multicenter, åpen, énarms klinisk studie som har som mål å evaluere effektiviteten og sikkerheten til Telitacicept i pediatrisk OMG.

Studieoversikt

Status

Har ikke rekruttert ennå

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

30

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Kina
    • Guangdong
      • Shenzhen, Guangdong, Kina
        • Shenzhen children's Hospital of China Medical University
        • Ta kontakt med:
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, Kina
        • Children's Hospital Affiliated to Shandong University
        • Ta kontakt med:
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Kina, 310052
        • The Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Pasienten og deres foresatte signerer frivillig informert samtykke.
  2. Alder < 18 år, mann eller kvinne.
  3. Diagnose OMG i henhold til kinesiske retningslinjer for diagnostisering og behandling av myasthenia gravis (2025-utgaven).
  4. Mottar kortikosteroidbehandling før inkludering.

Eksklusjonskriterier:

  1. Aktiv infeksjon under behandling: Pasienter som er HBsAg-positive må ekskluderes. Pasienter som er HBsAg-negative men HBcAb-positive må gjennomgå kvantitativ HBV-DNA-testing. Pasienter med et positivt kvantitativt HBV-DNA-resultat må ekskluderes; de med et negativt resultat kan inkluderes.
  2. Alvorlig lever- eller nyreinsuffisiens.
  3. Pasienter med ondartede svulster annet enn thymom.
  4. Pasienter innen 3 måneder etter thymektomi.
  5. Hypogammaglobulinemi (IgG < 400 mg/dL) eller IgA-mangel (IgA < 10 mg/dL).
  6. Historie med allergi mot humane biologische produkter.
  7. Deltakelse i andre kliniske studier innen 28 dager før inkludering eller innen 5 ganger halveringstiden til undersøkelseslegemiddelet fra forrige studie (avhengig av hva som er lengst).
  8. Pasienter som anses uegnet for deltakelse av forskeren (f.eks. pasienter med alvorlige psykiske lidelser).

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: en enkelt Telitacicept-behandlingsgruppe
Legemiddel: Telitacicept
Alle innskrevne pediatriske pasienter med OMG som oppfyller inklusjonskriteriene vil motta subkutane injeksjoner av Telitacicept i tillegg til deres eksisterende medikasjonsregime. Doseringen vil bli justert i henhold til pasientens kroppsvekt: 160 mg per dose for de som veier ≥40 kg; 80 mg per dose for de som veier mellom 20 kg og <40 kg; for pasienter som veier <20 kg eller er under 5 år, kan en gradvis dosereduksjon vurderes basert på individuelle omstendigheter. Administrasjonsplanen for Telitacicept (80 mg eller 160 mg per dose) er som følger: en gang per uke via subkutan injeksjon de første 12 ukene; deretter en gang hver andre uke via subkutan injeksjon de neste 12 ukene; etterfulgt av en gang hver fjerde uke via subkutan injeksjon deretter. Kortikosteroider vil gradvis reduseres og avsluttes basert på endringer i pasientens kliniske tilstand.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Ocular Myasthenia Gravis Rating Scale-q Score
Tidsramme: baseline, 1 uke, 2 uker, 3 uker, 4 uker, 6 uker, 8 uker, 10 uker, 12 uker, 16 uker, 20 uker, 24 uker

Denne Ocular Myasthenia Gravis Rating Scale (OMGRate) brukes til å vurdere virkningen av symptomer på livskvaliteten i dagliglivet hos pasienter med OMG. OMGRate-q-delen av skalaen er den pasientrapporterte resultatkomponenten for å evaluere forbedring av selvopplevde symptomer. Spørreskjemaet fylles ut basert på pasientens tilstand de siste 2 ukene.

Totalscoreområdet er fra 0 til 52 poeng, der høyere poengsummer indikerer mer alvorlige symptomer og større nedsatt daglig livskvalitet.
baseline, 1 uke, 2 uker, 3 uker, 4 uker, 6 uker, 8 uker, 10 uker, 12 uker, 16 uker, 20 uker, 24 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
kvantitativ Myasthenia Gravis-skala
Tidsramme: baseline, 1 uke, 2 uker, 3 uker, 4 uker, 6 uker, 8 uker, 10 uker, 12 uker, 16 uker, 20 uker, 24 uker

Denne skalaen er et standardisert verktøy for objektiv måling av muskelstyrke og utholdenhet i muskelgrupper som er påvirket av MG. Den består av 13 elementer som dekker følgende aspekter: øyne (opptredelsestid for dobbeltsyn og ptose), ansiktsmuskler (leppestengingsstyrke), svelg og strupehode (svelgetester og uttalelsestester), respirasjon (prosentandel av tvungen vitalkapasitet i forhold til forventet verdi), nakke (varighet av hodeløft mens man ligger på ryggen), håndstyrke (styrkereduksjon målt med en dynamometer) og lemmer (varighet av posisjonsvedlikehold).

Hvert element poengsummes på en 4-punkts skala: 0 (normal), 1 (mild), 2 (moderat) og 3 (alvorlig), med en total poengsum som varierer fra 0 til 39. Høyere poengsummer indikerer mer alvorlige symptomer.
baseline, 1 uke, 2 uker, 3 uker, 4 uker, 6 uker, 8 uker, 10 uker, 12 uker, 16 uker, 20 uker, 24 uker
Myasthenia Gravis aktivitet i dagliglivet skala
Tidsramme: utgangspunkt, 1 uke, 2 uker, 3 uker, 4 uker, 6 uker, 8 uker, 10 uker, 12 uker, 16 uker, 20 uker, 24 uker

Denne skalaen brukes hovedsakelig for å vurdere symptomers innvirkning på livskvaliteten i dagliglivet hos pasienter med MG og reflektere sykdommens alvorlighetsgrad.

Den inkluderer 8 elementer som dekker 4 aspekter: øyne (frekvens av ptose og diplopi), bulbarregion (grad av involvering i tale, tygging og svelging), respirasjon (forholdet mellom pusting og fysisk aktivitet) og lemmer (evne til å fullføre daglige bevegelser).

Hvert element poengsettes på en skala fra 0 (normal) til 3 (mest alvorlig), med en total poengsum fra 0 til 24. Høyere poengsum indikerer større sykdommens alvorlighetsgrad.
utgangspunkt, 1 uke, 2 uker, 3 uker, 4 uker, 6 uker, 8 uker, 10 uker, 12 uker, 16 uker, 20 uker, 24 uker
Antall og andel barnepasienter som har fått hormonbehandlingen avsluttet
Tidsramme: 8 uker, 16 uker, 24 uker
8 uker, 16 uker, 24 uker
Forekomsten og alvorlighetsgraden av bivirkninger
Tidsramme: utgangspunkt, 4 uker, 8 uker, 12 uker, 24 uker
utgangspunkt, 4 uker, 8 uker, 12 uker, 24 uker

Andre resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antall og andel pasienter som avbrøt kjølnesterasehemmere
Tidsramme: 8 uker, 16 uker, 24 uker
8 uker, 16 uker, 24 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Antatt)

10. mars 2026

Primær fullføring (Antatt)

1. desember 2028

Studiet fullført (Antatt)

1. desember 2028

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

9. desember 2025

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

20. desember 2025

Først lagt ut (Faktiske)

23. desember 2025

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

6. mars 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

5. mars 2026

Sist bekreftet

1. mars 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • KYYS-2025-0347

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere