Fase II-studie av IL-11 (Neumega) ved Von Willebrands sykdom
16. mai 2016 oppdatert av: Margaret Ragni, University of Pittsburgh
Fase II sammenligningsstudie av hemostatisk effekt av økende doser av interleukin-11 (rhIL-11, Neumega) hos personer med type 1 Von Willebrand sykdom
Denne studien tester bruken av rhIL-11 (rekombinant interleukin 11, Neumega) hos individer med Von Willebrands sykdom. Hensikten er å evaluere:
- hvis rhIL-11 korrigerer VWF (Von Willebrand Factor) nivåer til normalt
- hvis rhIL-11 og DDAVP sammen vil øke VWF-nivåene enda høyere
- utbruddet, toppen og varigheten av rhIL-11-effekten
- hvis rhIL-11 er trygt hos personer med Von Willebrands sykdom
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Detaljert beskrivelse
Dette er en prospektiv, enkeltsenter, åpen, eskalerende dose fase II sammenligningsstudie av interleukin-11 (rhIL-11, Neumega) hos personer med type 1 Von Willebrand sykdom (VWD).
Hensikten er å etablere klinisk sikkerhet og hemostatisk effekt av rhIL-11 hos personer med type 1 Von Willebrand sykdom.
Studieemner vil omfatte følgende emner:
- alder >= 18 år
- diagnose av VWD bekreftet av: 2a) minst 2 av 4 unormale vWD-relaterte koagulasjonstester; 2b) en tidligere blødningshistorie
Totalt 10-16 forsøkspersoner forventes å bli registrert og fullføre studien. De spesifikke målene for studien er:
- å sammenligne den hemostatiske effekten av tre økende doser av rhIL-11
- for å bestemme de biologiske effektene av rhIL-11
- for å bestemme om DDAVP, når det gis etter den syvende daglige dosen av rhIL-11, øker hemostatisk effekt eller rhIL-11
- å sammenligne sikkerheten til tre økende doser av rhIL-11
Effekten vil være basert på antall og prosentvise økning av VWD-relaterte koagulasjonstester til normalområdet, eller minst til 2-3 ganger baseline.
Sikkerhet vil være basert på antall og hyppighet av bivirkninger, inkludert feber, hodepine, tretthet, artralgier, myalgier, væskeretensjon og ødem.
Studiet vil vare inntil 4 uker per fag, og i 24 måneder for hele studiet.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
12
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15213-4306
- Hemophilia Center of Western Pennsylvania and General Clinical Research Center
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
14 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Menn og kvinner 18 år eller eldre
- Bekreftet VWD av 2 av 4 VWD koagulasjonstester unormale
- En tidligere blødningshistorie
- Ingen bruk av hormon, p-piller, østrogen de siste 8 ukene
- Vilje til å ta blodprøver
- Vilje til å signere informert samtykke
Ekskluderingskriterier:
- Tilstedeværelse av annen blødningsforstyrrelse, f.eks. ervervet VWD, trombocytopeni
- Bruk av østrogener, hormoner, p-piller de siste 8 ukene
- Bruk av immunmodulerende eller eksperimentelle legemidler eller diuretika
- Gravide eller ammende kvinner
- Tidligere hjertesykdom, kongestiv svikt, arytmi (f.eks. atrieflimmer, atrieflutter), hypertensjon, MI, hjerneslag eller trombose
- Tidligere allergisk reaksjon på Neumega eller DDAVP
- Operasjon de siste 8 ukene
- Manglende evne til å overholde studieprotokollkrav
- Samtidig bruk av blodplatehemmere, antikoagulantia, dekstran, aspirin eller NSAIDs
- Behandling med DDAVP, kryopresipitat, fullblod, plasma og plasmaderivater som inneholder FVIII, VWF innen 5 dager etter studien
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: EN
rhIL-11 (Interleukin-11, Neumega) 25 mcg/kg subkutant daglig i 7 dager
|
25 mcg/kg subkutant daglig i syv dager
Andre navn:
50 mcg/kg subkutant daglig i 7 dager
Andre navn:
10 mcg/kg subkutant daglig i 7 dager
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: B
rhIL-11 (interleukin-11, Neumega) 50 mcg/kg subkutant daglig i 7 dager
|
25 mcg/kg subkutant daglig i syv dager
Andre navn:
50 mcg/kg subkutant daglig i 7 dager
Andre navn:
10 mcg/kg subkutant daglig i 7 dager
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: C
rhIL-11 (Interleukin-11, Neumega) 10 mg/kg subkutant daglig i 7 dager
|
25 mcg/kg subkutant daglig i syv dager
Andre navn:
50 mcg/kg subkutant daglig i 7 dager
Andre navn:
10 mcg/kg subkutant daglig i 7 dager
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Antall og prosent økning av VWD-koagulasjonstester etter syv daglige doser av rhIL-11, forsterket av DDAVP dag 7.
Tidsramme: Tidsrammen er opptil 14 dager per fag.
|
Tidsrammen er opptil 14 dager per fag.
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Antall og frekvens av IL-11-assosierte bivirkninger.
Tidsramme: Tidsrammen er opptil 14 dager per fag.
|
Tidsrammen er opptil 14 dager per fag.
|
|
Mekanismen for IL-11 biologisk effekt av VWFmRNA.
Tidsramme: Tidsrammen er innenfor 14 dager per fag.
|
Tidsrammen er innenfor 14 dager per fag.
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Margaret V. Ragni, MD, MPH, University of Pittsburgh
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. juli 2004
Primær fullføring (Faktiske)
1. desember 2007
Studiet fullført (Faktiske)
1. desember 2007
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
6. september 2005
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
6. september 2005
Først lagt ut (Anslag)
8. september 2005
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Anslag)
17. mai 2016
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
16. mai 2016
Sist bekreftet
1. mai 2016
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 0403006 (Annen identifikator: protocol id)
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .