Fase II undersøgelse af IL-11 (Neumega) i Von Willebrands sygdom

Dette er et prospektivt, enkeltcenter, åbent, eskalerende dosis fase II sammenligningsstudie af interleukin-11 (rhIL-11, Neumega) hos personer med type 1 Von Willebrands sygdom (VWD).

Formålet er at fastslå den kliniske sikkerhed og hæmostatiske effekt af rhIL-11 hos personer med type 1 Von Willebrands sygdom.

Studiefag vil omfatte følgende fag:

1. alder >= 18 år
2. diagnose af VWD bekræftet af: 2a) mindst 2 af 4 unormale vWD-relaterede koagulationstests; 2b) en tidligere blødningshistorie

I alt 10-16 forsøgspersoner forventes at blive tilmeldt og afslutte undersøgelsen. De specifikke mål med undersøgelsen er:

1. at sammenligne den hæmostatiske effektivitet af tre eskalerende doser af rhIL-11
2. at bestemme de biologiske virkninger af rhIL-11
3. for at bestemme, om DDAVP, når det gives efter den syvende daglige dosis af rhIL-11, øger hæmostatisk effektivitet eller rhIL-11
4. at sammenligne sikkerheden ved tre eskalerende doser af rhIL-11

Effektiviteten vil være baseret på antallet og den procentvise stigning af VWD-relaterede koagulationstest til normalområdet eller mindst til 2-3 gange baseline.

Sikkerheden vil være baseret på antallet og hyppigheden af ​​bivirkninger, herunder feber, hovedpine, træthed, artralgier, myalgier, væskeretention og ødem.

Undersøgelsen vil vare op til 4 uger pr. emne, og i 24 måneder for hele undersøgelsen.