Фаза II исследования IL-11 (Neumega) при болезни фон Виллебранда

Это проспективное одноцентровое открытое сравнительное исследование фазы II с возрастающей дозой интерлейкина-11 (rhIL-11, Neumega) у субъектов с болезнью Виллебранда 1 типа (БВ).

Цель состоит в том, чтобы установить клиническую безопасность и гемостатическую эффективность rhIL-11 у лиц с болезнью фон Виллебранда 1 типа.

Предметы обучения будут включать следующие предметы:

1. возраст >= 18 лет
2. диагноз болезни Виллебранда подтверждается: 2а) не менее чем 2 из 4 патологических показателей коагуляции, связанных с болезнью Виллебранда; 2b) история кровотечения в прошлом

Ожидается, что в общей сложности 10-16 субъектов будут зачислены и завершат исследование. Конкретными целями исследования являются:

1. сравнить гемостатическую эффективность трех возрастающих доз rhIL-11
2. для определения биологических эффектов rhIL-11
3. чтобы определить, повышает ли DDAVP гемостатическую эффективность при приеме после седьмой суточной дозы rhIL-11 или rhIL-11
4. сравнить безопасность трех возрастающих доз rhIL-11

Эффективность будет основываться на количестве и процентном увеличении коагуляционных тестов, связанных с болезнью Виллебранда, до нормального диапазона или, по крайней мере, в 2-3 раза выше исходного уровня.

Безопасность будет основываться на количестве и частоте побочных реакций, включая лихорадку, головную боль, утомляемость, артралгии, миалгии, задержку жидкости и отеки.

Исследование продлится до 4 недель для каждого субъекта и 24 месяца для всего исследования.