Dobbeltblind, multisenter, falsk kirurgi kontrollert studie av CERE-120 hos personer med idiopatisk Parkinsons sykdom
8. november 2022 oppdatert av: Sangamo Therapeutics
Multisenter, randomisert, dobbeltblind, falsk kirurgi-kontrollert studie av CERE-120 (adeno-assosiert virus serotype 2 [AAV2]-Neurturin [NTN]) for å vurdere effektiviteten og sikkerheten ved bilateral intraputaminal (IPu) levering hos pasienter med idiopatisk Parkinsons sykdom
Hensikten med denne dobbeltblinde studien er å avgjøre om CERE-120 (adeno-assosiert virus serotype 2 [AAV2]-neurturin [NTN]) er effektiv og trygg i behandlingen av pasienter med idiopatisk Parkinsons sykdom.
CERE-120 administreres via bilaterale stereotaktiske injeksjoner rettet mot den putaminale regionen av hjernen.
Designet av denne studien involverer ca. 34 pasienter som mottar CERE-120-behandling via stereotaktisk kirurgi og ca. 17 pasienter som får falsk stereotaktisk kirurgi (ingen CERE-120 administrert).
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
58
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
- University of Alabama, Birmingham
-
-
California
-
San Francisco, California, Forente stater, 94143-0138
- University of California, San Francisco
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
- Rush University Medical Center
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater, 10029
- Mount Sinai School of Medicine
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Forente stater, 27705
- Duke University Medical Center
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
- Cleveland Clinic
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Forente stater, 97239
- Oregon Health and Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19107
- Pennsylvania Hospital
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- Baylor College of Medicine
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
35 år til 75 år (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Diagnose av bilateral, idiopatisk Parkinsons sykdom (PD) basert på UK Brain Bank-kriterier med motoriske komplikasjoner til tross for adekvat oral antiparkinsonbehandling.
- Minst 5 års sykdomsvarighet, i forhold til forventet operasjonsdato, siden diagnosen PD.
- Menn eller ikke-gravide kvinner 35-75 år inkludert.
- En UPDRS-motorskala-score på 30 eller høyere i den praktisk definerte off-tilstanden i løpet av 30-dagers kvalifiseringsevalueringsperioden.
- Stabile doser av antiparkinsonmedisiner og parkinsonfunksjoner i 60-dagersperioden før den kirurgiske prosedyren.
- Ingen forhold som vil gjøre forsøkspersonen uegnet for kirurgi, eller som vil forstyrre noen av vurderingene av effekt eller sikkerhet i denne studien.
- Subjektets informerte samtykke før utførelse av studiespesifikke prosedyrer.
Ekskluderingskriterier:
- Personer med atypisk eller sekundær parkinsonisme.
- Ethvert individ, etter etterforskerens vurdering, for hvem deltakelse i studien vil utgjøre en sikkerhetsrisiko inkludert, men ikke begrenset til, en historie med klinisk signifikant medisinsk, psykiatrisk eller laboratorieavvik.
- Anamnese med behandling av PD ved enhver prosedyre som involverer intrakraniell kirurgi eller implantasjon av en enhet.
- MR av hjernen innen 12 måneder før den kirurgiske prosedyren som indikerer tilstedeværelsen av en abnormitet som kan forstyrre vurderingene av sikkerhet eller effekt eller vil, etter utforskerens vurdering, representere en kirurgisk risiko for forsøkspersonen.
- Enhver lidelse som utelukker en kirurgisk prosedyre (f.eks. tegn på sepsis eller utilstrekkelig behandlet infeksjon) eller endrer sårtilheling.
- Mottak av blodplatehemmere i minst 10 dager før det kirurgiske inngrepet.
- En poengsum på mindre enn eller lik 27 på Folstein Mini-Mental-undersøkelsen utført i løpet av kvalifiseringsevalueringsperioden eller kliniske bevis på kognitiv svikt som vil påvirke forsøkspersonens evne til å signere det informerte samtykket eller utføre noen av de protokollen som kreves.
- Kjemoterapi, cellegiftbehandling eller immunterapi innen 6 uker før den kirurgiske prosedyren.
- Vaksinasjoner innen 30 dager før det kirurgiske inngrepet.
- Historie, innen 2 år før det kirurgiske inngrepet, med narkotika- eller alkoholmisbruk.
- Behandling med nevroleptika innen 1 år før det kirurgiske inngrepet.
- Enhver medisinsk funksjonshemming (f.eks. alvorlig degenerativ leddgikt, kompromittert ernæringstilstand, perifer nevropati) som ville forstyrre vurderingen av effekt og sikkerhet i denne studien eller ville kompromittere forsøkspersonens evne til å gjennomgå studieprosedyrer (f.eks. MR, PET), eller gi informert samtykke.
- Historie om tidligere genoverføringsterapi.
- Behandling med undersøkelsesmiddel innen 60 dager før det kirurgiske inngrepet.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: 1
Intracerebral administrering av CERE-120
|
CERE-120 5,4 x 10^11 vg
|
|
Sham-komparator: 2
Sham Nevrokirurgi
|
Bilaterale partielle tykkelser borehull plassert, ingen intraparenkymale injeksjoner
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
UPDRS del III AV
Tidsramme: Bytt fra baseline til 12 måneders besøk
|
UPDRS (Unified Parkinsons Disease Rating Scale) er en klinisk vurderingsskala som vurderer den symptomatiske byrden ved Parkinsons sykdom.
Skalaen har fire hovedseksjoner, og hvert element scores fra 0 til 4 (høyere tall er en mer alvorlig manifestasjon).
Del III er en underseksjon viet til motorisk funksjon, har 14 spørsmål, noe som resulterer i et poengområde fra 0 (upåvirket) til 56 (alvorlig påvirket).
Skalaen administreres av en utdannet kliniker, og pasientene ble vurdert i en praktisk definert "off"-tilstand, 12 timer eller mer etter siste administrering av medisiner.
|
Bytt fra baseline til 12 måneders besøk
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
UPDRS del III AV
Tidsramme: Bytt fra baseline til 18 måneders besøk
|
UPDRS (Unified Parkinsons Disease Rating Scale) er en klinisk vurderingsskala som vurderer den symptomatiske byrden ved Parkinsons sykdom.
Skalaen har fire hovedseksjoner, og hvert element scores fra 0 til 4 (høyere tall er en mer alvorlig manifestasjon).
Del III er en underseksjon viet til motorisk funksjon, har 14 spørsmål, noe som resulterer i et poengområde fra 0 (upåvirket) til 56 (alvorlig påvirket).
Skalaen administreres av en utdannet kliniker, og pasientene ble vurdert i en praktisk definert "off"-tilstand, 12 timer eller mer etter siste administrering av medisiner.
|
Bytt fra baseline til 18 måneders besøk
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. november 2006
Primær fullføring (Faktiske)
1. november 2008
Studiet fullført (Faktiske)
1. november 2008
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
15. november 2006
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
16. november 2006
Først lagt ut (Anslag)
17. november 2006
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
10. november 2022
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
8. november 2022
Sist bekreftet
1. august 2019
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- CERE-120-02
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .