Studio in doppio cieco, multicentrico, controllato da chirurgia fittizia di CERE-120 in soggetti con malattia di Parkinson idiopatica

Criterio di inclusione:

• Diagnosi di malattia di Parkinson (PD) bilaterale idiopatica basata sui criteri della UK Brain Bank con complicanze motorie nonostante un'adeguata terapia antiparkinsoniana orale.
• Almeno 5 anni di durata della malattia, rispetto alla data prevista dell'intervento chirurgico, dalla diagnosi di PD.
• Maschi o femmine non gravide di età compresa tra 35 e 75 anni inclusi.
• Un punteggio della scala motoria UPDRS di 30 o superiore nella condizione praticamente definita off durante il periodo di valutazione dell'idoneità di 30 giorni.
• Dosi stabili di farmaci antiparkinsoniani e caratteristiche parkinsoniane per il periodo di 60 giorni che precede la procedura chirurgica.
• Nessuna condizione che renderebbe il soggetto inadatto all'intervento chirurgico o che interferirebbe con una qualsiasi delle valutazioni di efficacia o sicurezza in questo studio.
• Consenso informato del soggetto prima dell'esecuzione di qualsiasi procedura specifica dello studio.

Criteri di esclusione:

• Soggetti con parkinsonismo atipico o secondario.
• Qualsiasi soggetto, a giudizio dello sperimentatore, per il quale la partecipazione allo studio rappresenterebbe un rischio per la sicurezza inclusa, ma non limitata a, una storia di qualsiasi anomalia medica, psichiatrica o di laboratorio clinicamente significativa.
• Storia di trattamento del PD mediante qualsiasi procedura che implichi chirurgia intracranica o impianto di un dispositivo.
• MRI del cervello entro 12 mesi prima della procedura chirurgica che indica la presenza di un'anomalia che potrebbe interferire con le valutazioni di sicurezza o efficacia o, a giudizio dello sperimentatore, rappresenterebbe un rischio chirurgico per il soggetto.
• Qualsiasi disturbo che preclude una procedura chirurgica (ad es. segni di sepsi o infezione trattata in modo inadeguato) o altera la guarigione della ferita.
• Ricezione di agenti antipiastrinici per almeno 10 giorni prima della procedura chirurgica.
• Un punteggio inferiore o uguale a 27 sull'esame Folstein Mini-Mental eseguito durante il periodo di valutazione dell'idoneità o evidenza clinica di deterioramento cognitivo che influirebbe sulla capacità del soggetto di firmare il consenso informato o eseguire una qualsiasi delle valutazioni richieste dal protocollo.
• Chemioterapia, terapia citotossica o immunoterapia entro 6 settimane prima della procedura chirurgica.
• Vaccinazioni entro 30 giorni prima della procedura chirurgica.
• Storia, entro 2 anni prima della procedura chirurgica, di abuso di droghe o alcol.
• Trattamento con neurolettici entro 1 anno prima della procedura chirurgica.
• Qualsiasi disabilità medica (ad esempio, grave artrite degenerativa, stato nutrizionale compromesso, neuropatia periferica) che interferirebbe con la valutazione di efficacia e sicurezza in questo studio o comprometterebbe la capacità del soggetto di sottoporsi alle procedure dello studio (ad esempio, MRI, PET), o dare il consenso informato.
• Storia di precedente terapia di trasferimento genico.
• Trattamento con un agente sperimentale entro 60 giorni prima della procedura chirurgica.