Dubbelblind, multicenter, skenkirurgikontrollerad studie av CERE-120 hos personer med idiopatisk Parkinsons sjukdom
8 november 2022 uppdaterad av: Sangamo Therapeutics
Multicenter, randomiserad, dubbelblind, skenkirurgi-kontrollerad studie av CERE-120 (adenoassocierat virus serotyp 2 [AAV2]-Neurturin [NTN]) för att bedöma effektiviteten och säkerheten av bilateral intraputaminal (IPu) leverans hos patienter med idiopatiska Parkinsons sjukdom
Syftet med denna dubbelblinda studie är att avgöra om CERE-120 (adenoassocierat virus serotyp 2 [AAV2]-neurturin [NTN]) är effektivt och säkert vid behandling av patienter med idiopatisk Parkinsons sjukdom.
CERE-120 administreras via bilaterala stereotaktiska injektioner riktade mot den putaminala regionen i hjärnan.
Designen av denna studie involverar cirka 34 patienter som får CERE-120-behandling via stereotaktisk kirurgi och cirka 17 patienter som får sken-stereotaktisk kirurgi (ingen CERE-120 administrerad).
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
58
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35233
- University of Alabama, Birmingham
-
-
California
-
San Francisco, California, Förenta staterna, 94143-0138
- University of California, San Francisco
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60612
- Rush University Medical Center
-
-
New York
-
New York, New York, Förenta staterna, 10029
- Mount Sinai School of Medicine
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27705
- Duke University Medical Center
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195
- Cleveland Clinic
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
- Oregon Health and Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19107
- Pennsylvania Hospital
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
- Baylor College of Medicine
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
35 år till 75 år (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Diagnos av bilateral, idiopatisk Parkinsons sjukdom (PD) baserad på UK Brain Bank-kriterier med motoriska komplikationer trots adekvat oral antiparkinsonbehandling.
- Minst 5 års sjukdomslängd, i förhållande till det förväntade operationsdatumet, sedan diagnosen PD.
- Hanar eller icke-gravida kvinnor 35-75 år, inklusive.
- En UPDRS-motorskala poäng på 30 eller högre i det praktiskt definierade avstängda tillståndet under den 30-dagars utvärderingsperioden för behörighet.
- Stabila doser av antiparkinsonmediciner och parkinsonsjukdomar under 60-dagarsperioden före det kirurgiska ingreppet.
- Inga tillstånd som skulle göra försökspersonen olämplig för operation, eller som skulle störa någon av bedömningarna av effekt eller säkerhet i denna studie.
- Försökspersonens informerade samtycke innan några studiespecifika procedurer utförs.
Exklusions kriterier:
- Personer med atypisk eller sekundär parkinsonism.
- Varje försöksperson, enligt utredarens bedömning, för vilken deltagande i studien skulle utgöra en säkerhetsrisk, inklusive, men inte begränsat till, en historia av någon kliniskt signifikant medicinsk, psykiatrisk eller laboratorieavvikelse.
- Historik med behandling av PD med någon procedur som involverar intrakraniell kirurgi eller implantation av en enhet.
- MRT av hjärnan inom 12 månader före det kirurgiska ingreppet som indikerar förekomsten av en abnormitet som kan störa bedömningarna av säkerhet eller effekt eller skulle, enligt utredarens bedömning, utgöra en kirurgisk risk för försökspersonen.
- Varje störning som utesluter ett kirurgiskt ingrepp (t.ex. tecken på sepsis eller otillräckligt behandlad infektion) eller förändrar sårläkning.
- Mottagande av trombocytdämpande medel i minst 10 dagar före det kirurgiska ingreppet.
- Ett poäng på mindre än eller lika med 27 på Folstein Mini-Mental-undersökningen som utfördes under utvärderingsperioden för behörighet eller kliniska bevis på kognitiv funktionsnedsättning som skulle påverka försökspersonens förmåga att underteckna det informerade samtycket eller utföra någon av de protokoll som krävs.
- Kemoterapi, cellgiftsbehandling eller immunterapi inom 6 veckor före det kirurgiska ingreppet.
- Vaccinationer inom 30 dagar före det kirurgiska ingreppet.
- Historik, inom 2 år före det kirurgiska ingreppet, av drog- eller alkoholmissbruk.
- Behandling med neuroleptika inom 1 år före det kirurgiska ingreppet.
- Alla medicinska funktionshinder (t.ex. svår degenerativ artrit, nedsatt näringstillstånd, perifer neuropati) som skulle störa bedömningen av effektivitet och säkerhet i denna studie eller skulle äventyra försökspersonens förmåga att genomgå studieprocedurer (t.ex. MRT, PET), eller ge informerat samtycke.
- Historik om tidigare genöverföringsterapi.
- Behandling med undersökningsmedel inom 60 dagar före det kirurgiska ingreppet.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: 1
Intracerebral administrering av CERE-120
|
CERE-120 5,4 x 10^11 vg
|
|
Sham Comparator: 2
Sham neurokirurgi
|
Bilaterala partiell tjocklek borrhål placerade, inga intraparenkymala injektioner
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
UPDRS Del III AV
Tidsram: Ändra från baslinje till 12 månaders besök
|
UPDRS (Unified Parkinsons Disease Rating Scale) är en klinisk betygsskala som bedömer den symptomatiska bördan av Parkinsons sjukdom.
Skalan har fyra huvudsektioner, och varje objekt får poäng från 0 till 4 (högre siffra är en allvarligare manifestation).
Del III är ett underavsnitt som ägnas åt motorisk funktion, har 14 frågor, vilket resulterar i ett poängintervall från 0 (opåverkad) till 56 (svårt påverkad).
Skalan administreras av en utbildad läkare, och patienterna bedömdes i ett praktiskt definierat "off"-tillstånd, 12 timmar eller mer efter den senaste administreringen av medicinen.
|
Ändra från baslinje till 12 månaders besök
|
Andra resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
UPDRS Del III AV
Tidsram: Ändra från baslinje till 18 månaders besök
|
UPDRS (Unified Parkinsons Disease Rating Scale) är en klinisk betygsskala som bedömer den symptomatiska bördan av Parkinsons sjukdom.
Skalan har fyra huvudsektioner, och varje objekt får poäng från 0 till 4 (högre siffra är en allvarligare manifestation).
Del III är ett underavsnitt som ägnas åt motorisk funktion, har 14 frågor, vilket resulterar i ett poängintervall från 0 (opåverkad) till 56 (svårt påverkad).
Skalan administreras av en utbildad läkare, och patienterna bedömdes i ett praktiskt definierat "off"-tillstånd, 12 timmar eller mer efter den senaste administreringen av medicinen.
|
Ändra från baslinje till 18 månaders besök
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Samarbetspartners
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 november 2006
Primärt slutförande (Faktisk)
1 november 2008
Avslutad studie (Faktisk)
1 november 2008
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
15 november 2006
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
16 november 2006
Första postat (Uppskatta)
17 november 2006
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
10 november 2022
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
8 november 2022
Senast verifierad
1 augusti 2019
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- CERE-120-02
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .