For å bestemme effektiviteten og sikkerheten til GDC-0449 hos pasienter med basalcelle-nevus-syndrom (BCNS) (GDC-0449)

Inklusjonskriterier:

Emnet:

• har hatt diagnosen minst 10 SEB (med diameter 3 mm i diameter eller mer på nesen eller periorbital hud, 5 mm eller mer andre steder i ansiktet, eller 9 mm eller mer på ikke-ansiktsområder unntatt huden under knærne) i løpet av to år før studiestart, som dokumentert histologisk i legenes journaler og/eller diagnostisert klinisk av en studieforsker ved baseline.
• oppfyller diagnostiske kriterier for basalcelle nevus syndrom
• er villig til å avstå fra påføring av ikke-studieaktuelle medisiner på huden så lenge studien varer, inkludert reseptbelagte og reseptfrie preparater. Forsøkspersoner vil bli oppfordret til å bruke solkrem (SPF 15) minst én gang daglig på alle eksponerte hudsteder.
• er villig til å gi avkall på behandling av BCC-er med mindre BCC-ene er dokumentert av studieforskere, fortrinnsvis ved to separate besøk, bortsett fra når PSCP mener at forsinkelse i behandlingen potensielt kan kompromittere pasientens helse.
• har normale laboratorietester som definert av følgende: Normal hematopoetisk kapasitet, Normal leverfunksjon: ASAT og ALAT større enn eller lik 2x øvre normalgrense (ULN) Total bilirubin innenfor normalområdet 0,20 mg/dl til 1,50 mg/dl eller innenfor 3x ULN for pasienter med Gilberts sykdom Normal nyrefunksjon: normal serumkreatinin eller målt kreatininclearance mindre enn 50 ml/minutt. Fastende kolesterol høyere enn eller lik 220 ubehandlet
• være villig til å ikke donere blod eller sæd i tre måneder etter seponering av studiemedisiner.
• er villig til å unngå graviditet hos partneren som definert av følgende: Mannlig forsøksperson er villig til å bruke latekskondom under studien og i 3 måneder etter siste dose under seksuell kontakt med en kvinne i fertil alder, selv om han har hatt en vellykket vasektomi. Partneren hans må også bruke en form for prevensjon

Ekskluderingskriterier:

Emnet:

• har brukt aktuelle eller systemiske terapier som kan forstyrre evalueringen av studiemedisinen under studien. Disse inkluderer spesifikt bruk av: (i) glukokortikoider til mer enn 5 % av huden (ii) retinoider systemisk eller topisk til mer enn 5 % av huden i løpet av de seks månedene før studiestart; (iii) alfa-hydroksysyrer til mer enn 5 % av huden i løpet av de seks månedene før studiestart (iv) 5-fluorouracil eller imiquimod systemisk eller topisk til huden over knærne i løpet av de seks månedene før studiestart. (v) behandling med systemisk kjemoterapi innen ett år før oppstart av studiemedisinering.
• har en historie med overfølsomhet overfor noen av ingrediensene i studiemedisinsformuleringene.
• kan ikke komme tilbake for oppfølgingsbesøk og tester.
• har ukontrollert systemisk sykdom, inkludert kjente HIV-positive pasienter.
• har en historie med kongestiv hjertesvikt.
• har ukontrollert hypokalsemi, hypomagnesemi eller hypokalemi
• har en klinisk viktig historie med leversykdom, inkludert viral eller hepatitt, nåværende alkoholmisbruk eller skrumplever.
• har en tilstand eller situasjon som etter etterforskerens mening kan sette forsøkspersonen i betydelig risiko, kan forvirre studieresultatene, eller kunne forstyrre subjektets deltakelse i studien vesentlig.
• har en historie med invasiv kreft i løpet av de siste fem årene, unntatt ikke-melanom hudkreft, stadium I livmorhalskreft, duktalt karsinom in situ i brystet eller CLL stadium 0.
• har nåværende, nylig (innen 4 uker etter dag 1), eller planlagt deltakelse i en eksperimentell medikamentstudie mens han er registrert i denne studien.
• er en kvinne som er gravid, planlegger å bli gravid, er i stand til å bli gravid eller ammer.
• er en mann som er uvillig eller ute av stand til å overholde graviditetsforebyggende tiltak.