Determinar la eficacia y seguridad de GDC-0449 en pacientes con síndrome de nevus basocelular (BCNS) (GDC-0449)

Criterios de inclusión:

El tema:

• ha tenido un diagnóstico de al menos 10 SEB (de 3 mm de diámetro o más en la nariz o la piel periorbitaria, 5 mm o más en otras partes de la cara, o 9 mm o más en áreas no faciales, excluyendo la piel debajo de las rodillas) durante el dos años antes del ingreso al estudio, según lo documentado histológicamente en los registros médicos y/o diagnosticado clínicamente por un investigador del estudio al inicio del estudio.
• cumplir con los criterios de diagnóstico para el síndrome de nevus de células basales
• está dispuesto a abstenerse de aplicar en la piel medicamentos tópicos que no sean del estudio durante la duración del estudio, incluidas las preparaciones con receta y de venta libre. Se alentará a los sujetos a usar protector solar (SPF 15) al menos una vez al día en todos los sitios expuestos de la piel.
• está dispuesto a renunciar al tratamiento de BCC a menos que los investigadores del estudio documenten los BCC, preferiblemente en dos visitas separadas, excepto cuando el PSCP crea que la demora en el tratamiento podría comprometer la salud del sujeto.
• tiene pruebas de laboratorio normales según lo definido por lo siguiente: Capacidad hematopoyética normal, función hepática normal: AST y ALT mayores o iguales a 2 veces el límite superior de lo normal (LSN) Bilirrubina total dentro del rango normal 0,20 mg/dl a 1,50 mg/dl o dentro de 3x ULN para pacientes con enfermedad de Gilbert Función renal normal: creatinina sérica normal o aclaramiento de creatinina medido inferior a 50 ml/minuto. Colesterol en ayunas mayor o igual a 220 sin tratamiento
• estar dispuesto a no donar sangre o semen durante los tres meses posteriores a la interrupción de los medicamentos del Estudio.
• está dispuesto a evitar el embarazo en su pareja como se define a continuación: El sujeto masculino está dispuesto a usar un condón de látex durante el estudio y durante los 3 meses posteriores a la última dosis durante el contacto sexual con una mujer en edad fértil, incluso si ha tenido un vasectomía exitosa. Su pareja también debe usar una forma de control de la natalidad.

Criterio de exclusión:

El tema:

• ha usado terapias tópicas o sistémicas que podrían interferir con la evaluación de la medicación del estudio durante el estudio. Específicamente, estos incluyen el uso de: (i) glucocorticoides en más del 5 % de la piel (ii) retinoides de forma sistémica o tópica en más del 5 % de la piel durante los seis meses anteriores al ingreso al estudio; (iii) alfa-hidroxiácidos en más del 5 % de la piel durante los seis meses anteriores al ingreso al estudio (iv) 5-fluorouracilo o imiquimod por vía sistémica o tópica en la piel por encima de las rodillas durante los seis meses anteriores al ingreso al estudio. (v) tratamiento con quimioterapia sistémica dentro del año anterior al inicio de la medicación del estudio.
• tiene antecedentes de hipersensibilidad a cualquiera de los ingredientes en las formulaciones de medicamentos del estudio.
• no puede regresar para las visitas de seguimiento y las pruebas.
• tiene una enfermedad sistémica no controlada, incluidos los pacientes positivos para el VIH conocidos.
• Tiene antecedentes de insuficiencia cardíaca congestiva.
• tiene hipocalcemia, hipomagnesemia o hipopotasemia no controladas
• tiene antecedentes clínicamente importantes de enfermedad hepática, incluidas hepatitis virales o, abuso actual de alcohol o cirrosis.
• tiene cualquier condición o situación que, en opinión del investigador, pueda poner al sujeto en riesgo significativo, podría confundir los resultados del estudio o podría interferir significativamente con la participación del sujeto en el estudio.
• tiene antecedentes de cáncer invasivo en los últimos cinco años, excepto cáncer de piel no melanoma, cáncer de cuello uterino en estadio I, carcinoma ductal in situ de la mama o CLL en estadio 0.
• tiene una participación actual, reciente (dentro de las 4 semanas del día 1) o planificada en un estudio experimental de medicamentos mientras está inscrito en este estudio.
• es una mujer que está embarazada, planea quedar embarazada alguna vez, capaz de quedar embarazada o está amamantando.
• es un varón que no quiere o no puede cumplir con las medidas de prevención del embarazo.