Stanovit účinnost a bezpečnost GDC-0449 u pacientů se syndromem bazaliomulárního névu (BCNS) (GDC-0449)

Kritéria pro zařazení:

Předmět:

• měl během dva roky před vstupem do studie, jak je histologicky zdokumentováno v lékařských záznamech a/nebo klinicky diagnostikováno řešitelem studie na začátku studie.
• splňují diagnostická kritéria pro syndrom bazaliomu
• je ochoten zdržet se aplikace nestudovaných topických léků na kůži po dobu trvání studie, včetně přípravků na předpis a volně prodejných přípravků. Subjektům bude doporučeno používat opalovací krém (SPF 15) alespoň jednou denně na všech exponovaných místech kůže.
• je ochoten vzdát se léčby BCC, pokud BCC nejsou zdokumentovány výzkumnými pracovníky studie, nejlépe na dvou samostatných návštěvách, s výjimkou případů, kdy se PSCP domnívá, že zpoždění v léčbě by potenciálně mohlo ohrozit zdraví subjektu.
• má normální laboratorní testy, jak je definováno následovně: Normální hematopoetická kapacita, Normální funkce jater: AST a ALT větší nebo rovno dvojnásobku horní hranice normálu (ULN) Celkový bilirubin v normálním rozmezí 0,20 mg/dl až 1,50 mg/dl nebo do 3x ULN u pacientů s Gilbertovou chorobou Normální funkce ledvin: normální sérový kreatinin nebo naměřená clearance kreatininu nižší než 50 ml/min. Cholesterol nalačno vyšší nebo rovný 220 neléčený
• být ochoten nedarovat krev nebo sperma po dobu tří měsíců po přerušení léčby ve studii.
• je ochoten vyhnout se těhotenství své partnerky, jak je definováno následovně: Mužský subjekt je ochoten používat latexový kondom během studie a po dobu 3 měsíců po poslední dávce během sexuálního kontaktu se ženou ve fertilním věku, i když měl úspěšná vasektomie. Jeho partnerka musí také používat určitou formu antikoncepce

Kritéria vyloučení:

Předmět:

• použil topické nebo systémové terapie, které by mohly interferovat s hodnocením studované medikace během studie. Konkrétně to zahrnuje použití: (i) glukokortikoidů na více než 5 % kůže (ii) retinoidů systémově nebo lokálně na více než 5 % kůže během šesti měsíců před vstupem do studie; (iii) alfa-hydroxykyseliny na více než 5 % kůže během šesti měsíců před vstupem do studie (iv) 5-fluorouracil nebo imichimod systémově nebo lokálně na kůži nad koleny během šesti měsíců před vstupem do studie. (v) léčba systémovou chemoterapií během jednoho roku před zahájením studijní medikace.
• má v anamnéze přecitlivělost na kteroukoli ze složek ve formulacích studovaného léčiva.
• se nemůže vrátit na následné návštěvy a testy.
• má nekontrolované systémové onemocnění, včetně známých HIV pozitivních pacientů.
• má v anamnéze městnavé srdeční selhání.
• má nekontrolovanou hypokalcémii, hypomagnezémii nebo hypokalémii
• má klinicky významnou anamnézu onemocnění jater, včetně virové nebo hepatitidy, současného zneužívání alkoholu nebo cirhózy.
• má jakýkoli stav nebo situaci, která by podle názoru zkoušejícího mohla vystavit subjekt významnému riziku, mohla by zkreslit výsledky studie nebo by mohla významně narušit účast subjektu ve studii.
• má v posledních pěti letech v anamnéze invazivní rakovinu s výjimkou nemelanomové rakoviny kůže, rakoviny děložního čípku stadia I, duktálního karcinomu prsu in situ nebo stadia CLL 0.
• má současnou, nedávnou (do 4 týdnů od 1. dne) nebo plánovanou účast v experimentální studii léčiv, když byl zařazen do této studie.
• je žena, která je březí, plánuje otěhotnět, je schopna otěhotnět nebo kojí.
• je muž, který není ochoten nebo schopen dodržovat opatření k zabránění otěhotnění.