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- Registre américain des essais cliniques
- Essai clinique NCT00957229
Pour déterminer l'efficacité et l'innocuité du GDC-0449 chez les patients atteints du syndrome du naevus basocellulaire (SCNB) (GDC-0449)
16 décembre 2020 mis à jour par: UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
Un essai multicentrique randomisé de phase II évaluant l'efficacité et l'innocuité d'un antagoniste systémique de la voie Hedgehog (GDC-0449) chez des patients atteints du syndrome du naevus basocellulaire (SCNB)
Le but de cette étude est de réduire de 50 % le nombre de nouveaux CBC éligibles à la chirurgie apparaissant au cours du mois 3-18 de l'ingestion de médicaments.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Il s'agit d'une étude clinique multicentrique de phase II, de 18 mois, à double insu, randomisée, contrôlée par placebo, à deux bras.
Au cours de la période de traitement de 18 mois, l'innocuité et l'efficacité chimiopréventive de 150 mg/jour de GDC-0449 par rapport au placebo seront évaluées, et incluront des évaluations de la peau à intervalles mensuels pendant les trois premiers mois, puis tous les 3 mois pendant les 15 mois suivants. mois.
Le retrait des nouveaux BCC chirurgicalement éligibles (SEB) sera effectué par des médecins primaires de soins de la peau (PSCP) ou dans des centres d'étude.
Un comité de surveillance de la sécurité des données (DSMB) examinera les résultats non aveugles pour une analyse intermédiaire lorsque 20 sujets auront terminé 12 mois de traitement.
Cette revue se concentrera sur les événements indésirables et les résultats d'efficacité.
Les sujets seront surveillés pour le développement de nouveaux PBU après l'arrêt du traitement à l'étude.
A la fin des 18 mois, étant donné que les événements indésirables observés sont minimes, les patients sous placebo se verront offrir la possibilité de prendre le GDC-0449 pendant 18 mois en continu, suivi de six mois d'observation, et les patients sous GDC449 être surveillés pendant les 24 mois suivants pour évaluer la durée du bénéfice après l'arrêt du médicament.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
41
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
-
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California
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Oakland, California, États-Unis, 94609
- Children's Hospital Oakland Research Institiute
-
-
New York
-
New York, New York, États-Unis, 10032
- Herbert Irving Comprehensive Cancer Center at Columbia University Medical Center
-
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
35 ans à 75 ans (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
L'objet:
- a eu un diagnostic d'au moins 10 SEB (d'un diamètre de 3 mm de diamètre ou plus sur le nez ou la peau périorbitaire, de 5 mm ou plus ailleurs sur le visage, ou de 9 mm ou plus sur les zones non faciales à l'exclusion de la peau sous les genoux) au cours de la deux ans avant l'entrée à l'étude, tel que documenté histologiquement dans les dossiers des médecins et/ou diagnostiqué cliniquement par un investigateur de l'étude au départ.
- répondre aux critères de diagnostic du syndrome de naevus basocellulaire
- est prêt à s'abstenir d'appliquer des médicaments topiques non étudiés sur la peau pendant la durée de l'étude, y compris les préparations sur ordonnance et en vente libre. Les sujets seront encouragés à utiliser un écran solaire (SPF 15) au moins une fois par jour sur tous les sites cutanés exposés.
- est prêt à renoncer au traitement des CBC à moins que les CBC ne soient documentés par les investigateurs de l'étude, de préférence lors de deux visites distinctes, sauf lorsque le PSCP estime qu'un retard de traitement pourrait potentiellement compromettre la santé du sujet.
- a des tests de laboratoire normaux tels que définis par ce qui suit : Capacité hématopoïétique normale, Fonction hépatique normale : ASAT et ALAT supérieures ou égales à 2 fois la limite supérieure de la normale (LSN) Bilirubine totale dans la plage normale 0,20 mg/dl à 1,50 mg/dl ou dans les 3x LSN pour les patients atteints de la maladie de Gilbert Fonction rénale normale : créatinine sérique normale ou clairance de la créatinine mesurée inférieure à 50 mL/minute. Cholestérol à jeun supérieur ou égal à 220 non traité
- être prêt à ne pas donner de sang ou de sperme pendant trois mois après l'arrêt des médicaments de l'étude.
- est prêt à éviter une grossesse chez son partenaire tel que défini par ce qui suit : le sujet masculin est prêt à utiliser un préservatif en latex pendant l'étude et pendant 3 mois après la dernière dose lors d'un contact sexuel avec une femme en âge de procréer, même s'il a eu un vasectomie réussie. Son partenaire doit également utiliser une forme de contraception
Critère d'exclusion:
L'objet:
- a utilisé des thérapies topiques ou systémiques qui pourraient interférer avec l'évaluation du médicament à l'étude pendant l'étude. Plus précisément, ceux-ci incluent l'utilisation de : (i) glucocorticoïdes sur plus de 5 % de la peau (ii) rétinoïdes par voie systémique ou topique sur plus de 5 % de la peau au cours des six mois précédant l'entrée dans l'étude ; (iii) des acides alpha-hydroxylés sur plus de 5 % de la peau au cours des six mois précédant l'entrée à l'étude (iv) du 5-fluorouracile ou de l'imiquimod par voie systémique ou topique sur la peau au-dessus des genoux au cours des six mois précédant l'entrée dans l'étude. (v) traitement par chimiothérapie systémique dans l'année précédant le début du traitement à l'étude.
- a des antécédents d'hypersensibilité à l'un des ingrédients des formulations médicamenteuses à l'étude.
- est incapable de revenir pour des visites de suivi et des tests.
- a une maladie systémique non contrôlée, y compris des patients séropositifs connus.
- a des antécédents d'insuffisance cardiaque congestive.
- a une hypocalcémie, une hypomagnésémie ou une hypokaliémie non contrôlées
- a des antécédents cliniquement importants de maladie du foie, y compris virale ou d'hépatite, un abus d'alcool actuel ou une cirrhose.
- a une condition ou une situation qui, de l'avis de l'investigateur, peut exposer le sujet à un risque important, pourrait confondre les résultats de l'étude ou pourrait interférer de manière significative avec la participation du sujet à l'étude.
- a des antécédents de cancer invasif au cours des cinq dernières années, à l'exclusion du cancer de la peau autre que le mélanome, du cancer du col de l'utérus de stade I, du carcinome canalaire in situ du sein ou de la LLC de stade 0.
- a une participation actuelle, récente (dans les 4 semaines suivant le jour 1) ou prévue à une étude expérimentale sur un médicament pendant son inscription à cette étude.
- est une femme qui est enceinte, envisage de devenir enceinte, capable de devenir enceinte ou qui allaite.
- est un homme qui ne veut pas ou ne peut pas se conformer aux mesures de prévention de la grossesse.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation croisée
- Masquage: Tripler
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
---|---|
Comparateur placebo: Pilule de sucre
pilule placebo par voie orale une fois par jour
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gélule, 150 mg, un comprimé par jour, 18 mois
Autres noms:
|
Expérimental: GDC-0449
vismodegib 150MG par voie orale une fois par jour
|
gélule, 150 mg, un comprimé par jour, 18 mois
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Nombre de nouveaux carcinomes basocellulaires chirurgicalement éligibles
Délai: 3 mois après avoir reçu le médicament à l'étude
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Nombre de nouveaux carcinomes basocellulaires chirurgicalement éligibles par patient et par an
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3 mois après avoir reçu le médicament à l'étude
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Modification de la taille des carcinomes existants, exprimée sous la forme de la somme des diamètres cumulatifs en millimètres sur une période de 18 mois
Délai: Base de référence et 18 mois
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Base de référence et 18 mois
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Nombre de nouveaux carcinomes basocellulaires chirurgicalement éligibles après l'arrêt du traitement par le vismodegib
Délai: Ces cinq patients ont reçu un placebo pendant une moyenne de 7,4 mois (ET 2,3). Après avoir reçu du vismodegib pendant une moyenne de 13,8 mois (ET 6,8) puis avoir arrêté le vismodegib pendant une moyenne de 11,8 mois (ET 7,9), le nouveau taux de carcinome basocellulaire est rapporté.
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Le nombre de nouveaux carcinomes basocellulaires chirurgicalement éligibles par patient et par mois est rapporté.
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Ces cinq patients ont reçu un placebo pendant une moyenne de 7,4 mois (ET 2,3). Après avoir reçu du vismodegib pendant une moyenne de 13,8 mois (ET 6,8) puis avoir arrêté le vismodegib pendant une moyenne de 11,8 mois (ET 7,9), le nouveau taux de carcinome basocellulaire est rapporté.
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Publications générales
- Tang JY, Mackay-Wiggan JM, Aszterbaum M, Yauch RL, Lindgren J, Chang K, Coppola C, Chanana AM, Marji J, Bickers DR, Epstein EH Jr. Inhibiting the hedgehog pathway in patients with the basal-cell nevus syndrome. N Engl J Med. 2012 Jun 7;366(23):2180-8. doi: 10.1056/NEJMoa1113538.
- Ally MS, Tang JY, Joseph T, Thompson B, Lindgren J, Raphael MA, Ulerio G, Chanana AM, Mackay-Wiggan JM, Bickers DR, Epstein EH Jr. The use of vismodegib to shrink keratocystic odontogenic tumors in patients with basal cell nevus syndrome. JAMA Dermatol. 2014 May;150(5):542-5. doi: 10.1001/jamadermatol.2013.7444.
- Tang JY, Ally MS, Chanana AM, Mackay-Wiggan JM, Aszterbaum M, Lindgren JA, Ulerio G, Rezaee MR, Gildengorin G, Marji J, Clark C, Bickers DR, Epstein EH Jr. Inhibition of the hedgehog pathway in patients with basal-cell nevus syndrome: final results from the multicentre, randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 2 trial. Lancet Oncol. 2016 Dec;17(12):1720-1731. doi: 10.1016/S1470-2045(16)30566-6. Epub 2016 Nov 10.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 août 2009
Achèvement primaire (Réel)
1 janvier 2014
Achèvement de l'étude (Réel)
1 janvier 2014
Dates d'inscription aux études
Première soumission
5 août 2009
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
11 août 2009
Première publication (Estimation)
12 août 2009
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
11 janvier 2021
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
16 décembre 2020
Dernière vérification
1 décembre 2020
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Processus pathologiques
- Tumeurs par type histologique
- Tumeurs
- Carcinome
- Tumeurs, glandulaires et épithéliales
- Maladie
- Kystes
- Anomalies congénitales
- Maladies génétiques, innées
- Maladies musculo-squelettiques
- Maladies stomatognathiques
- Maladies osseuses
- Syndromes néoplasiques, héréditaires
- Nevi et mélanomes
- Maladies de la mâchoire
- Anomalies multiples
- Maladies osseuses, développement
- Kystes odontogènes
- Kystes de la mâchoire
- Kystes osseux
- Carcinome basocellulaire
- Tumeurs basocellulaires
- Syndrome
- Naevus
- Syndrome de naevus basocellulaire
- Naevus pigmenté
Autres numéros d'identification d'étude
- 2009-026
- SHH-4685s (Autre subvention/numéro de financement: Genentech)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .
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