基底細胞母斑症候群 (BCNS) 患者における GDC-0449 の有効性と安全性を確認するには (GDC-0449)

包含基準:

件名：

• -治療期間中に少なくとも10個のSEB（鼻または眼窩周囲の皮膚では直径3 mm以上、顔の他の部分では直径5 mm以上、または膝下の皮膚を除く顔面以外の領域では9 mm以上）と診断されている。医師の記録に組織学的に記録されている、および/またはベースライン時に治験責任医師によって臨床的に診断されている、治験開始の2年前。
• 基底細胞母斑症候群の診断基準を満たす
• 治験期間中は、処方箋および市販薬を含め、治験以外の局所薬の皮膚への塗布を控える意思がある。 被験者には、すべての露出した皮膚部位に少なくとも1日1回日焼け止め（SPF 15）を使用することが奨励されます。
• PSCPが治療の遅れが被験者の健康を損なう可能性があると考える場合を除き、BCCが治験責任医師によって文書化されない限り、できれば2回に分けて訪問してBCCの治療を控える用意がある。
• 以下で定義される臨床検査値が正常である: 正常な造血能力、正常な肝機能: AST および ALT が正常値の上限 (ULN) の 2 倍以上 総ビリルビンが正常範囲内 0.20 mg/dl ～ 1.50 mg/dl またはギルバート病患者の場合、ULN の 3 倍以内 正常な腎機能: 正常な血清クレアチニン、または測定されたクレアチニン クリアランスが 50 mL/分未満。 未治療の空腹時コレステロール値が220以上
• -治験薬の中止後3か月間は血液または精液を提供しない意思があること。
• 以下で定義されるように、パートナーの妊娠を避ける意思がある： 男性被験者は、研究期間中および妊娠の可能性のある女性との性的接触中に最後の投与後 3 か月間、ラテックス製コンドームを使用する意思がある。精管切除術の成功。 彼のパートナーも避妊をしなければなりません

除外基準:

件名：

• -治験中に治験薬の評価を妨げる可能性のある局所療法または全身療法を使用したことがある。 具体的には、(i) 皮膚の 5% を超えるグルココルチコイド、(ii) 研究登録前の 6 か月間、皮膚の 5% を超える全身または局所にレチノイドの使用が含まれます。 (iii) 研究参加前の 6 か月間、皮膚の 5% を超えるアルファ-ヒドロキシ酸 (iv) 研究参加前 6 か月間、膝上の皮膚に 5-フルオロウラシルまたはイミキモドを全身的または局所的に投与。 (v)治験薬の投与を開始する前の1年以内に全身化学療法による治療。
• -治験薬製剤の成分のいずれかに対して過敏症の病歴がある。
• 経過観察や検査のために戻ることができない。
• 既知の HIV 陽性患者を含む、制御されていない全身疾患を患っている。
• うっ血性心不全の病歴がある。
• 制御不能な低カルシウム血症、低マグネシウム血症、または低カリウム血症がある
• ウイルス性肝炎や肝炎、現在のアルコール乱用、肝硬変などの臨床的に重要な肝疾患の病歴がある。
• 被験者を重大な危険にさらす可能性がある、研究結果を混乱させる可能性がある、または被験者の研究への参加を著しく妨げる可能性があると治験責任医師が判断する状態または状況を抱えている。
• 過去5年以内に浸潤がんの病歴がある。非黒色腫皮膚がん、ステージIの子宮頸がん、上皮内乳管がん、またはCLLステージ0を除く。
• -この研究に登録されている間、現在、最近（1日目から4週間以内）、または実験的薬物研究に参加する予定がある。
• 妊娠している、妊娠する予定がある、妊娠する可能性がある、または授乳中の女性。
• 妊娠予防措置に応じたくない、または従うことができない男性。