Определить эффективность и безопасность GDC-0449 у пациентов с синдромом базально-клеточного невуса (BCNS) (GDC-0449)

Критерии включения:

Тема:

• у него было диагностировано не менее 10 СЭБ (диаметром 3 мм или более на носу или периорбитальной коже, 5 мм или более на других участках лица или 9 мм или более на участках вне лица, за исключением кожи ниже колен) во время за два года до включения в исследование, что задокументировано гистологически в медицинских записях и/или клинически диагностировано исследователем исследования на исходном уровне.
• соответствуют диагностическим критериям синдрома базально-клеточного невуса
• готов воздержаться от нанесения на кожу неисследуемых препаратов для местного применения на время исследования, включая препараты, отпускаемые по рецепту и без рецепта. Субъектам будет рекомендовано использовать солнцезащитный крем (SPF 15) не реже одного раза в день на всех открытых участках кожи.
• готов отказаться от лечения БКК, если только БКК не будут задокументированы Исследователями исследования, желательно во время двух отдельных посещений, за исключением случаев, когда PSCP считает, что задержка в лечении потенциально может поставить под угрозу здоровье субъекта.
• имеет нормальные лабораторные анализы, определяемые следующим образом: нормальная гематопоэтическая способность, нормальная функция печени: АСТ и АЛТ в 2 раза выше или равны верхней границе нормы (ВГН) Общий билирубин в пределах нормы от 0,20 мг/дл до 1,50 мг/дл или в пределах 3x ULN для пациентов с болезнью Жильбера. Нормальная функция почек: нормальный уровень креатинина в сыворотке или измеренный клиренс креатинина менее 50 мл/мин. Холестерин натощак больше или равен 220 без лечения
• быть готовым не сдавать кровь или сперму в течение трех месяцев после прекращения приема исследуемых препаратов.
• готов избежать беременности у своего партнера, что определяется следующим образом: Субъект мужского пола готов использовать латексный презерватив во время исследования и в течение 3 месяцев после последней дозы во время полового контакта с женщиной детородного возраста, даже если у него был успешная вазэктомия. Его партнер также должен использовать противозачаточные средства.

Критерий исключения:

Тема:

• использовал местную или системную терапию, которая может помешать оценке исследуемого препарата во время исследования. В частности, они включают использование: (i) глюкокортикоидов на более чем 5% кожи (ii) ретиноидов системно или местно на более чем 5% кожи в течение шести месяцев до включения в исследование; (iii) альфа-гидроксикислоты на более чем 5% кожи в течение шести месяцев до включения в исследование (iv) 5-фторурацил или имихимод системно или местно на кожу над коленями в течение шести месяцев до включения в исследование. (v) лечение системной химиотерапией в течение одного года до начала приема исследуемого препарата.
• имеет в анамнезе гиперчувствительность к любому из ингредиентов исследуемого лекарственного препарата.
• не может вернуться для последующих посещений и анализов.
• имеет неконтролируемое системное заболевание, включая известных ВИЧ-позитивных пациентов.
• имеет историю застойной сердечной недостаточности.
• имеет неконтролируемую гипокальциемию, гипомагниемию или гипокалиемию
• имеет клинически значимое заболевание печени в анамнезе, включая вирусный гепатит или гепатит, текущее злоупотребление алкоголем или цирроз печени.
• имеет какое-либо состояние или ситуацию, которые, по мнению исследователя, могут подвергнуть субъекта значительному риску, могут исказить результаты исследования или могут существенно помешать участию субъекта в исследовании.
• имеет в анамнезе инвазивный рак в течение последних пяти лет, за исключением немеланомного рака кожи, рака шейки матки I стадии, протоковой карциномы in situ молочной железы или ХЛЛ стадии 0.
• имеет текущее, недавнее (в течение 4 недель после дня 1) или запланированное участие в экспериментальном исследовании лекарственного препарата, пока он включен в это исследование.
• женщина, которая беременна, планирует когда-либо забеременеть, способна забеременеть или кормит грудью.
• мужчина, который не желает или не может соблюдать меры по предотвращению беременности.