Om de werkzaamheid en veiligheid van GDC-0449 te bepalen bij patiënten met basaalcel-nevussyndroom (BCNS) (GDC-0449)

Inclusiecriteria:

Het onderwerp:

• ten minste 10 SEB is gediagnosticeerd (met een diameter van 3 mm of meer op de neus of periorbitale huid, 5 mm of meer elders in het gezicht, of 9 mm of meer op niet-gelaatsgebieden met uitzondering van de huid onder de knieën) tijdens de twee jaar vóór aanvang van de studie, zoals histologisch gedocumenteerd in de dossiers van artsen en/of klinisch gediagnosticeerd door een onderzoeksonderzoeker bij baseline.
• voldoen aan de diagnostische criteria voor het basaalcel-nevus-syndroom
• bereid is af te zien van het aanbrengen van niet-onderzoeksmedicijnen op de huid gedurende de duur van het onderzoek, inclusief receptplichtige en vrij verkrijgbare preparaten. Onderwerpen zullen worden aangemoedigd om ten minste eenmaal per dag zonnebrandcrème (SPF 15) te gebruiken op alle blootgestelde huidplaatsen.
• is bereid af te zien van de behandeling van BCC's tenzij de BCC's zijn gedocumenteerd door Onderzoekers van het Onderzoek, bij voorkeur tijdens twee afzonderlijke bezoeken, behalve wanneer de PSCP van mening is dat uitstel van behandeling mogelijk de gezondheid van de proefpersoon in gevaar kan brengen.
• heeft normale laboratoriumtests zoals gedefinieerd door het volgende: Normale hematopoëtische capaciteit, Normale leverfunctie: AST en ALT groter dan of gelijk aan 2x de bovengrens van normaal (ULN) Totaal bilirubine binnen normaal bereik 0,20 mg/dl tot 1,50 mg/dl of binnen 3x ULN voor patiënten met de ziekte van Gilbert Normale nierfunctie: normaal serumcreatinine of gemeten creatinineklaring minder dan 50 ml/minuut. Nuchter cholesterol hoger dan of gelijk aan 220 onbehandeld
• bereid zijn om gedurende drie maanden na stopzetting van de studiemedicatie geen bloed of sperma te doneren.
• is bereid zwangerschap bij zijn partner te vermijden, zoals gedefinieerd door het volgende: mannelijke proefpersoon is bereid een latexcondoom te gebruiken tijdens het onderzoek en gedurende 3 maanden na de laatste dosis tijdens seksueel contact met een vrouw die zwanger kan worden, zelfs als hij een zwangerschap heeft gehad succesvolle vasectomie. Ook zijn partner moet een vorm van anticonceptie gebruiken

Uitsluitingscriteria:

Het onderwerp:

• topicale of systemische therapieën heeft gebruikt die de evaluatie van de studiemedicatie tijdens de studie zouden kunnen verstoren. Deze omvatten met name het gebruik van: (i) glucocorticoïden op meer dan 5% van de huid (ii) retinoïden systemisch of topisch op meer dan 5% van de huid gedurende de zes maanden voorafgaand aan deelname aan het onderzoek; (iii) alfa-hydroxyzuren op meer dan 5% van de huid gedurende de zes maanden voorafgaand aan het begin van het onderzoek (iv) 5-fluorouracil of imiquimod systemisch of plaatselijk op de huid boven de knieën gedurende de zes maanden voorafgaand aan het begin van het onderzoek. (v) behandeling met systemische chemotherapie binnen een jaar voorafgaand aan het starten van de studiemedicatie.
• een voorgeschiedenis heeft van overgevoeligheid voor een van de ingrediënten in de onderzoeksmedicatieformuleringen.
• niet in staat is om terug te komen voor vervolgbezoeken en onderzoeken.
• een ongecontroleerde systemische ziekte heeft, waaronder bekende HIV-positieve patiënten.
• heeft een voorgeschiedenis van congestief hartfalen.
• heeft ongecontroleerde hypocalciëmie, hypomagnesiëmie of hypokaliëmie
• een klinisch belangrijke voorgeschiedenis heeft van leverziekte, waaronder virale of hepatitis, actueel alcoholmisbruik of cirrose.
• een aandoening of situatie heeft waardoor de proefpersoon naar de mening van de onderzoeker een aanzienlijk risico kan lopen, de onderzoeksresultaten kan verwarren of de deelname van de proefpersoon aan het onderzoek aanzienlijk kan verstoren.
• een voorgeschiedenis heeft van invasieve kanker in de afgelopen vijf jaar, met uitzondering van niet-melanome huidkanker, baarmoederhalskanker stadium I, ductaal carcinoom in situ van de borst of CLL stadium 0.
• huidige, recente (binnen 4 weken na dag 1) of geplande deelname aan een experimenteel geneesmiddelenonderzoek heeft terwijl u bent ingeschreven voor dit onderzoek.
• een vrouw is die zwanger is, van plan is ooit zwanger te worden, zwanger kan worden of borstvoeding geeft.
• is een man die niet wil of kan voldoen aan maatregelen ter voorkoming van zwangerschap.