Para determinar a eficácia e a segurança do GDC-0449 em pacientes com síndrome do nevo basocelular (BCNS) (GDC-0449)

Critério de inclusão:

O sujeito:

• teve diagnosticado pelo menos 10 SEB (de diâmetro igual ou superior a 3 mm no nariz ou na pele periorbital, 5 mm ou superior em outras partes da face ou 9 mm ou superior em áreas não faciais, excluindo a pele abaixo dos joelhos) durante o dois anos antes da entrada no estudo, conforme documentado histologicamente nos registros médicos e/ou diagnosticado clinicamente por um investigador do estudo no início do estudo.
• preencher os critérios diagnósticos para a síndrome do nevo basocelular
• está disposto a se abster da aplicação de medicamentos tópicos não incluídos no estudo na pele durante o estudo, incluindo preparações prescritas e de venda livre. Os indivíduos serão encorajados a usar protetor solar (SPF 15) pelo menos uma vez ao dia em todos os locais de pele expostos.
• está disposto a renunciar ao tratamento de BCCs, a menos que os BCCs sejam documentados pelos Investigadores do Estudo, preferencialmente em duas visitas separadas, exceto quando o PSCP acredita que o atraso no tratamento pode comprometer a saúde do sujeito.
• tem testes laboratoriais normais conforme definido pelo seguinte: Capacidade hematopoiética normal, Função hepática normal: AST e ALT maior ou igual a 2x o limite superior do normal (LSN) Bilirrubina total dentro da faixa normal 0,20 mg/dl a 1,50 mg/dl ou dentro de 3x LSN para pacientes com doença de Gilbert Função renal normal: creatinina sérica normal ou depuração de creatinina medida inferior a 50 mL/minuto. Colesterol em jejum maior ou igual a 220 não tratado
• estar disposto a não doar sangue ou sêmen por três meses após a descontinuação dos medicamentos do Estudo.
• está disposto a evitar a gravidez em sua parceira, conforme definido a seguir: O sujeito do sexo masculino está disposto a usar um preservativo de látex durante o estudo e por 3 meses após a última dose durante o contato sexual com uma mulher com potencial para engravidar, mesmo que tenha tido um vasectomia bem-sucedida. Seu parceiro também deve usar uma forma de controle de natalidade

Critério de exclusão:

O sujeito:

• usou terapias tópicas ou sistêmicas que podem interferir na avaliação da medicação do estudo durante o estudo. Especificamente, isso inclui o uso de: (i) glicocorticoides em mais de 5% da pele (ii) retinóides sistemicamente ou topicamente em mais de 5% da pele durante os seis meses anteriores à entrada no estudo; (iii) alfa-hidroxiácidos em mais de 5% da pele durante os seis meses anteriores à entrada no estudo (iv) 5-fluorouracil ou imiquimod sistemicamente ou topicamente na pele acima dos joelhos durante os seis meses anteriores à entrada no estudo. (v) tratamento com quimioterapia sistêmica dentro de um ano antes de iniciar a medicação do estudo.
• tem um histórico de hipersensibilidade a qualquer um dos ingredientes nas formulações do medicamento do estudo.
• é incapaz de retornar para visitas de acompanhamento e testes.
• tem doença sistêmica não controlada, incluindo pacientes HIV positivos conhecidos.
• tem história de insuficiência cardíaca congestiva.
• tem hipocalcemia descontrolada, hipomagnesemia ou hipocalemia
• tem história clinicamente importante de doença hepática, incluindo hepatite viral ou, abuso atual de álcool ou cirrose.
• tem qualquer condição ou situação que, na opinião do investigador, possa colocar o sujeito em risco significativo, confundir os resultados do estudo ou interferir significativamente na participação do sujeito no estudo.
• tem história de câncer invasivo nos últimos cinco anos, excluindo câncer de pele não melanoma, câncer cervical estágio I, carcinoma ductal in situ da mama ou LLC estágio 0.
• tem participação atual, recente (dentro de 4 semanas do Dia 1) ou planejada em um estudo de droga experimental enquanto inscrito neste estudo.
• é uma mulher que está grávida, planeja engravidar, capaz de engravidar ou está amamentando.
• é um homem que não quer ou não pode cumprir as medidas de prevenção da gravidez.